Veelgestelde vragen en antwoorden Pilot Parallelle
Procedures CBG-ZIN
Vragen
1 Product & Procedure 2
1.1 Wat wordt verstaan onder de (reguliere) centrale registratieprocedure? 2 1.2 Wanneer verwacht het Zorginstituut dat een finaal vergoedingsdossier wordt
ingediend? 2
1.3 Wanneer verwacht het Zorginstituut dat een proefdossier wordt ingediend? 2 1.4 Wat gebeurt er als de EMA een handelsvergunning alsnog niet verleent voor een
product in de pilot. 2
1.5 Na de 2e vergadering van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) worden in de huidige procedure normaalgesproken de vergoedingsrapporten vastgesteld. Op welk
moment in de pilot zal de 2e WAR-vergadering plaatsvinden? 2
1.6 Wanneer zal dan de 1e WAR-vergadering plaatsvinden? 3
1.7 Het Zorginstituut baseert de beoordeling op basis van gepubliceerde gegevens.
Hoe zit dat in de pilot? 3
1.8 Wanneer kan een verzoek tot vrijstelling farmaco-economische evaluatie ingediend
worden? 3
1.9 Kan een farmaco-economisch model ook later ingediend worden dan het
farmacotherapeutische deel? 3
2 Deelname 3
2.1 Meld ik mijn product aan door een interesseformulier toe te sturen? 3 2.2 Ik heb het interesseformulier via de website van het CBG/het Zorginstituut
opgestuurd. Wat zijn de vervolgstappen? 3
2.3 Kan een product ook meedoen aan de pilot wanneer het registratieprocedure net na april 2020 start en een positieve opinie Q1 2021 wordt verwacht? 4 2.4 Kan ik een interesseformulier ook na de deadline sturen? Of juist ruim ervoor? En
wanneer krijgt de fabrikant dan antwoord? 4
3 Onafhankelijkheid en vertrouwelijkheid 4
3.1 Welke gegevens worden uitgewisseld tussen het CBG en het Zorginstituut? 4 3.2 Hoe voorkomen CBG en het Zorginstituut dat beïnvloeding plaatsvindt? 5 3.3 Blijft de informatie die een aanvrager deelt met het CBG en het Zorginstituut
vertrouwelijk? 5
3.4 Worden de gegevens die bekend worden tijdens de pilot gedeeld met de
Horizonscangeneesmiddelen? 5
4 Partijen 5
4.1 Hoe verhoudt de pilot zich tot de EMA, CBG en het Zorginstituut? 5
4.2 Hoe verhoudt de pilot zich tot EUnetHTA? 5
1 Product & Procedure
1.1 Wat wordt verstaan onder de (reguliere) centrale registratieprocedure?
Met de reguliere centrale registratieprocedure wordt bedoeld dat voor het product in kwestie een aanvraag voor een handelsvergunning is gedaan via de EMA en dus een Europese beoordeling ondervindt (i.e. Centrale Registratieprocedure) en daarbij een volledige beoordelingsprocedure doorloopt van 277 dagen. Verschillende vormen van de centrale registratieprocedures zijn mogelijk bij de EMA, zoals bijvoorbeeld de zogenoemde ‘accelerated assessment procedures’. Producten die volgens de accelerated registratieprocedure worden beoordeeld kunnen niet worden geïncludeerd in de pilot aangezien de tijdslijn in te grote mate verschilt met die voor een reguliere centrale registratieprocedure. Ook een uitbreiding van een indicatie voldoet niet aan de gestelde inclusiecriteria voor de pilot, aangezien deze beoordeling een kortere tijdslijn volgt, de zogeheten ‘major type II variation’.
1.2 Wanneer verwacht het Zorginstituut dat een finaal vergoedingsdossier wordt ingediend?
Bij een vergoedingsbeoordeling wordt altijd uit gegaan van de geregistreerde indicatie. Echter, om tot een parallelle werkwijze te komen, zal de vergoedingsprocedure gedurende de
beoordeling van de EMA starten, en is de indicatie nog niet vastgesteld. Voor het indienen van een finaal vergoedingsdossier hebben wij besloten dat het meest voor de hand liggende moment voor de start van de vergoedingsbeoordeling na dag 180 (uiterlijk D181) van de registratieprocedure is. Het blijkt uit het verleden dat in veel gevallen op dag 180 over het meest omvangrijke deel van de indicatie overeenstemming tussen de aanvrager en de CHMP is bereikt, en de bedenkingen t.o.v. de indicatie zich beperken tot de grootte van de
geïndiceerde populatie (bijvoorbeeld bedenkingen of registratie gericht zal zijn op de hele populatie of alleen op een subpopulatie van de aangevraagde indicatie).
Indien op dag 180 van de registratieprocedure te veel bedenkingen vanuit de EMA resteren, waardoor een positieve uitkomst van de registratieprocedure in het geding komt, kan voor het indienen van het vergoedingsdossier in overleg worden uitgeweken naar een ‘tweede’ of ‘derde’ dag 180 (i.e. additionele ronde van beoordeling binnen de registratieprocedure), indien dit wordt toegekend door de EMA.
1.3 Wanneer verwacht het Zorginstituut dat een proefdossier wordt ingediend? Het moment van indiening van een proefdossier zal naar voren in de tijd schuiven bij een parallelle werkwijze. Na dag 180 zal het definitieve dossier voor vergoeding worden ingediend. Het proefdossier zal daardoor minimaal 1 tot 2 maanden voor dag 181 moeten worden
besproken. Aangeraden wordt om al in een vroeg stadium met het Zorginstituut te overleggen hoe een proefdossier eruit zal komen te zien. In feite betekent dit dat er meerdere
vooroverleggen of voorbesprekingen voor een vooroverleg noodzakelijk zijn zodat, in aansluiting op het registratietraject, ingespeeld kan worden op de mogelijk verschillende deelindicaties en/of vergelijkende behandelingen die van toepassing zijn.
1.4 Wat gebeurt er als de EMA een handelsvergunning alsnog niet verleend voor een product in de pilot.
Indien een handelsvergunning niet verleend wordt, zal de vergoedingsprocedure niet meer van toepassing zijn. De vergoedingsbeoordeling zal dan stoppen.
1.5 Na de 2e vergadering van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) worden in de huidige procedure normaalgesproken de vergoedingsrapporten vastgesteld. Op welk moment in de pilot zal de 2e WAR-vergadering plaatsvinden?
Na dag 210 van de registratieprocedure wordt in het kader van registratie geen beoordeling meer uitgevoerd; deze is voltooid aangezien op dag 210 de CHMP-opinie is opgesteld. Kort na de opinie is een draft EPAR beschikbaar die over het algemeen niet meer gewijzigd zal worden. Hiermee is het besluit gekomen om de 2e WAR- vergadering te laten plaatsvinden na dag 210
van de registratieprocedure, wanneer het registratiedossier is gefinaliseerd en het
registratiedossier is vastgesteld. De Wetenschappelijke adviesraad kan op basis van deze draft EPAR het Zorginstituut adviseren.
1.6 Wanneer zal dan de 1e WAR-vergadering plaatsvinden?
Indien het finale vergoedingsdossier rond dag 181 wordt ingediend zal de eerste
WAR-vergadering tussen dag 181 en dag 210 plaatsvinden. De WAR-WAR-vergaderingen zijn altijd de 4e maandag van de maand. Het is van belang dat op het moment dat de conceptrapporten voorafgaand aan de vergadering naar de WAR-leden gestuurd worden voldoende zekerheid is over de mogelijke indicaties van het geneesmiddel, zodat voldoende duidelijkheid is wat de discussies in de WAR kunnen zijn.
1.7 Het Zorginstituut baseert de beoordeling op basis van gepubliceerde gegevens. Hoe zit dat in de pilot?
Het advies aan de minister dat het Zorginstituut opstelt, moet (wettelijk gezien) gebaseerd zijn op gepubliceerde gegevens. Ongepubliceerde onderzoekverslagen kunnen alleen bij een eerste beoordeling betrokken worden indien de registratiehouder de volledige
onderzoeksgegevens in een gemakkelijk analyseerbare vorm ter beschikking stelt en indien hieruit ten behoeve van het opstellen van de beoordelingsrapporten mag worden geciteerd. In de definitieve beoordelingsrapporten voor de vergoeding kan alleen naar gegevens verwezen worden in de EPAR indien deze gegevens in de finale EPAR gepubliceerd zijn op de website van de EMA.
1.8 Wanneer kan een verzoek tot vrijstelling farmaco-economische evaluatie ingediend worden?
Net als in de huidige procedure kunnen GVS-geneesmiddelen waarvan het verwachte kostenbeslag niet meer dan €10.000.000 per jaar zal bedragen, in aanmerking komen voor een farmaco-economische vrijstelling. De aanvraag voor een verzoek tot vrijstelling dient altijd voor het vooroverleg afgehandeld te zijn, zodat tijdens het vooroverleg duidelijkheid is of er een farmaco-economische evaluatie besproken moet worden of niet. In de pilot zal een verzoek tot vrijstelling daarom al in een vroeg stadium aangevraagd kunnen worden en zal bij de eerste gesprekken over de pilot de mogelijkheid tot farmaco-economische vrijstelling besproken kunnen worden. Daarbij komen ook de vragen aan de orde hoe de
vrijstellingsaanvraag opgesteld kan worden indien de prijs van het geneesmiddel nog niet vast staat.
1.9 Kan een farmaco-economisch model ook later ingediend worden dan het farmacotherapeutische deel?
Indien geen vrijstelling is verleend, dient bij een geclaimde therapeutische meerwaarde zowel een farmaco-economische evaluatie als een budget impact analyse (BIA) te zijn bijgevoegd. Ook in de pilot dienen beiden op het moment van het finale dossier te worden ingediend. Mocht dat om een of andere reden niet haalbaar zijn om tijdig het farmaco-economische model aan te leveren dan wordt aangeraden om in een vroeg stadium van de pilot te bespreken wat de mogelijkheden zijn.
2
Deelname
2.1 Meld ik mijn product aan door een interesseformulier toe te sturen?
Nee, indiening van het interesseformulier staat niet gelijk aan aanmelding of toelating tot de pilot. Het interesseformulier is uitsluitend bedoeld voor het maken van een inschatting welk type geneesmiddelen in aanmerking zouden kunnen komen voor de pilot en is geen garantie dat het geneesmiddel daadwerkelijk wordt geïncludeerd in de pilot procedure.
opgestuurd. Wat zijn de vervolgstappen?
Na ontvangst van het interesseformulier wordt door de projectleiders contact opgenomen voor een oriënterend gesprek indien uw product in aanmerking komt voor deelname tot de pilot. In dit eerste oriënterende gesprek worden verwachtingen, verwachte acties, dossiervereiste, de tijdslijnen/planning en communicatie over deelname besproken.
2.3 Kan een product ook meedoen aan de pilot wanneer het registratieprocedure net na april 2020 start en een positieve opinie Q1 2021 wordt verwacht?
De gekozen tijdslijn/looptijd is gesteld om te zorgen dat gedurende de looptijd van de pilot een product zowel de gehele registratie- als vergoedingsprocedure kan doorlopen. De uiterlijke startdatum moet echter worden gezien als streefdatum en in bepaalde gevallen kan in goed overleg besproken worden of een product alsnog geïncludeerd kan worden, bijvoorbeeld indien op gegronde redenen voorzien wordt dat de handelsvergunning voor einde van de pilot wordt verkregen. Wij adviseren u daarom óók het interesseformulier toe sturen wanneer de
registratieprocedure van uw product niet volledig binnen de gestelde tijdslijnen van de pilot voldoet.
2.4 Kan ik een interesseformulier ook na de deadline sturen? Of juist ruim ervoor? En wanneer krijgt de fabrikant dan antwoord?
De gekozen deadlines zijn gesteld om ervoor te zorgen dat voldoende tijd en capaciteit beschikbaar is voor de beoordelingsprocedure tijdens de pilot en om een planning/inschatting te kunnen maken als meerdere producten op dezelfde tijd bij de EMA worden ingediend. Indien u na de deadline of juist ruim ervoor uw interesseformulier opstuurt kan in goed overleg gekozen worden om alsnog uw product te includeren. Wij adviseren u daarom óók het interesseformulier toe sturen wanneer de gestelde deadline net is overschreden, maar u nog wel interesse heeft en het haalbaar voor u is om met uw product deel te nemen aan de pilot.
3 Onafhankelijkheid en vertrouwelijkheid
3.1 Welke gegevens worden uitgewisseld tussen het CBG en het Zorginstituut? Farmaceutische bedrijven moeten in de registratiefase informatie indienen bij het Europees Medicijn Agentschap zodat de geclaimde kwaliteit, werking en veiligheid van nieuwe geneesmiddelen kan worden beoordeeld. Voor een aanvraag voor de vergoeding van een geneesmiddel levert de registratiehouder tevens informatie aan het Zorginstituut, zodat beoordeeld kan worden of een geneesmiddel in aanmerking komt voor opname in het basispakket. Bij het volgen van een parallelle procedure zijn bij aanvang van de
vergoedingsprocedure o.a. het EPAR en de vastgestelde en gepubliceerde Summary of Product Characteristics (SmPC) niet beschikbaar omdat de registratieprocedure nog loopt. In een parallelle procedure wordt de aanvrager daarom ter vervanging gevraagd de klinische delen van het dag 180 Overview rapport (o.a. Rubriek 3.3, 5, 7 en 8) en de aangevraagde
(Engelstalige) SmPC uit de registratieprocedure in te dienen bij het Zorginstituut. Deze
documenten dienen respectievelijk als vervanging van het EPAR en de vastgestelde SmPC. Het D180 Overview rapport (klinische deel) kan worden beschouwd als de voorloper van het EPAR. Het Zorginstituut zal, door de parallelle werkwijze, op basis van het D180 Overview rapport een meer scenario-gerichte beoordeling uitvoeren. Ter ondersteuning zal het CBG daarom op bepaalde momenten in de pilot (na dag 180 en na CHMP-opinie) toelichting geven over de registratiebeoordeling en zal kennis overdragen over onder ander het therapeutisch gebied. Deze toelichting wordt al voorzien in de Geneesmiddelenwet en biedt de mogelijkheid om informatieoverdracht tussen het CBG en het Zorginstituut te bewerkstelligen (artikel 13 van de Geneesmiddelenwet).
Bij een vergoedingsbeoordeling wordt altijd uitgegaan van gepubliceerde gegevens
(registratiestudies). Dit kunnen ook gegevens zijn die gepubliceerd zijn in de EPAR of SmPC. Belangrijk is, ook in de pilot, dat het uiteindelijke beoordelingsrapport gebaseerd is op en
verwijst naar gepubliceerde gegevens zoals bijvoorbeeld de gepubliceerde EPAR en klinische studies.
Het CBG en het Zorginstituut zullen gedurende de gehele parallelle procedure onafhankelijk een beoordeling uitvoeren, ondanks dat op een vastgesteld moment informatie tussen de instanties wordt uitgewisseld. De informatiestroom zal hoofdzakelijk eenzijdig zijn van het CBG naar het Zorginstituut, waar de klinische delen van het CHMP D180 Overview rapport van context worden voorzien t.b.v. de beoordeling door het Zorginstituut. Tijdens de
informatieoverdracht worden de rollen en taken van beiden instanties gerespecteerd en is overeenstemming geen doel.
3.2 Hoe voorkomen CBG en het Zorginstituut dat beïnvloeding plaatsvindt? De Geneesmiddelenwet voorziet (wanneer nodig) in de mogelijkheid dat het CBG het
Zorginstituut inlichtingen verstrekt indien dit nodig is voor het Zorginstituut om een adequaat oordeel te kunnen vormen over de vergoeding van een geneesmiddel (artikel 13 van de Geneesmiddelenwet). Tijdens de pilot zal op een eerder moment dan gebruikelijk informatie uitgewisseld kunnen worden en zal voorkomen worden dat een partij door een ander kan worden beïnvloed. Om deze kans te minimaliseren zijn de volgende afspraken gemaakt: • Wanneer informatie wordt gedeeld ligt de nadruk op de presentatie van bestaande gegevens en informatie.
• De rollen en taken van beide partijen worden gerespecteerd en gescheiden gehouden. • De prijsstelling, de budget impact analyse en/of farmaco-economisch analyse zal geen onderwerp zijn in de informatie-uitwisseling. Informatie uitwisseling vindt alleen plaats van het CBG naar het Zorginstituut.
3.3 Blijft de informatie die een aanvrager deelt met het CBG en het Zorginstituut vertrouwelijk?
De vertrouwelijke informatie die het CBG en het Zorginstituut van de aanvrager ontvangt zal niet actief verspreid worden, tenzij anders overeengekomen tussen het CBG, het Zorginstituut en de aanvrager. Bij consultatie van derde partijen (e.g. consultatiepartijen van het
Zorginstituut) zal om een geheimhoudingsverklaring worden gevraagd.
3.4 Worden de gegevens die bekend worden tijdens de pilot gedeeld met de Horizonscangeneesmiddelen?
Nee, gegevens die bekend worden gemaakt of verstrekt voor de pilot Parallelle Procedures CBG-ZIN worden niet gedeeld met de Horizonscangeneesmiddelen of werkgroepen daarvan, tenzij anders overeengekomen.
4 Partijen
4.1 Hoe verhoudt de pilot zich tot de EMA, CBG en het Zorginstituut?
De pilot Parallelle Procedures CBG-ZIN is een nationaal en onafhankelijk initiatief van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen, Zorginstituut Nederland en het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport. Het doel van deze pilot is het ontwikkelen van een nieuwe werkwijze om de tijd vanaf registratie tot vergoeding te verkorten. Benadrukt wordt dat in de pilot een nieuwe werkwijze wordt voorzien en dat de beoordelingskaders voor besluitvorming van de EMA en het Zorginstituut onveranderd blijven. Het Europees Medicijn Agentschap (EMA), is zowel procedureel als inhoudelijk, niet betrokken bij dit nationale initiatief.
4.2 Hoe verhoudt de pilot zich tot EUnetHTA?
Het EUnetHTA-project is opgezet om een effectief en duurzaam netwerk te creëren voor HTA’s in heel Europa. Binnen het EUnetHTA-project worden praktische tools ontwikkeld en toegepast om betrouwbare, tijdige, transparante en overdraagbare informatie te bevorderen voor HTA's
in de Europese lidstaten. Het doel van het EUnetHTA-project is om dubbele inspanningen te verminderen, de impact van HTA’s op de besluitvorming in Lidstaten en de EU te vergroten en het versterken van het netwerk tussen HTA’s en beleidsmakers op het gebied van
gezondheidszorg in de EU en haar lidstaten. Het doel van de pilot Parallelle Procedures is het ontwikkelen van een nieuwe werkwijze waarin de registratie- en vergoedingsprocedure parallel aan elkaar lopen, in plaats van de huidige opeenvolgende processen, met als beoogd gevolg dat geneesmiddelen eerder beschikbaar zijn voor de patiënt.
In tegenstelling tot EUnetHTA-project is de pilot Parallelle Procedures CBG-ZIN een nationaal initiatief dat geen betrekking heeft op de vergoedingsaanvraag in andere lidstaten. De vergoedingsbeoordeling is en blijft dus beperkt tot alleen Nederland. Zowel binnen het EUnetHTA-project als de pilot is de verwachting dat beide beoordelingen zijn afgerond wanneer de Europese Commissie een handelsvergunning verstrekt. Daarnaast verschillen het doel en implementatie van de beoordelingen tussen deze pilot en EUnetHTA. De
vergoedingsbeoordeling in de pilot omslaat alle aspecten die voor besluitvorming omtrent de vergoedingsstatus nodig zijn (e.g. therapeutische waarde, budget impact analyse en farmaco-economische analyse). Binnen het EUnetHTA-project wordt geen volledige
vergoedingsbeoordeling opgesteld, maar is sprake van een Europese ‘relative effectiveness assessment’ die nationaal geïmplementeerd kan worden en onderdeel kan zijn van de nationale besluitvorming omtrent de vergoedingsstatus.
4.3 Hoe verhoudt de pilot zich tot Beneluxa-initiatief?
Het Beneluxa-initiatief is een samenwerkingsverband tussen België, Nederland, Luxenburg, Oostenrijk en Ierland. Binnen Beneluxa wordt gestreefd naar duurzame toegang en passend gebruik van geneesmiddelen en de betaalbaarheid van behandelingen in de deelnemende landen te verbeteren. Om dit te bereiken wordt o.a. een gezamenlijke
vergoedingsbeoordelingen uitgevoerd, kennis en ervaringen uitgewisseld en gezamenlijk prijsonderhandelingen gevoerd. De pilot verschilt met name van het Beneluxa-initiatief door het tijdstip waarop wordt gestart met de vergoedingsbeoordeling; zo start de een beoordeling binnen het Beneluxa-initiatief conform de huidige reguliere tijdslijnen en de pilot Parallelle Procedures CBG-ZIN tijdens beoordeling voor markttoelating. Daarnaast kan het Beneluxa-initiatief net als EUnetHTA beschouwd worden als Europees/internationaal Beneluxa-initiatief terwijl deze pilot een nationaal initiatief is.
Gelijktijdige instroom in het de pilot en in het Beneluxa-Project is een exclusiecriterium voor de pilot.
