Het Recht op Experimentele Geneesmiddelen
Een rechtsvergelijkend onderzoek naar de fysieke en financiële toegankelijkheid van experimentele geneesmiddelen.
K.I. (Kimberley Ingrid) Meijboom Universiteit van Amsterdam Faculteit der Rechtsgeleerdheid
Masterscriptie Publiekrecht: Gezondheidsrecht Scriptiebegeleider: mr. dr. W.I. Koelewijn
Inleverdatum finale versie: 26 juni 2018 Aantal woorden: 12.817 (inclusief voetnoten)
ABSTRACT
De laatste eeuw zijn er veel nieuwe geneesmiddelen ontwikkeld voor terminale aandoeningen, zoals kanker en ALS. Het duurt tientallen jaren voordat deze geneesmiddelen daadwerkelijk op de markt komen en patiënten ermee behandeld kunnen worden. Sinds 2004 is het voor Europese lidstaten mogelijk om in schrijdende situaties geneesmiddelen te verstrekken die het proces tot marktautorisatie nog niet succesvol hebben afgerond. Het merendeel van de Europese lidstaten voorziet inmiddels in wet- en regelgeving die patiënten toegang geven tot experimentele geneesmiddelen. Ook de vergoeding van experimentele geneesmiddelen is in een groot aantal Europese landen mogelijk. Daarentegen worden experimentele geneesmiddelen terughoudend voorgeschreven door Nederlandse artsen. De onderzoeksvraag luidt: “In hoeverre vormt de Nederlandse wet- en regelgeving met betrekking tot de regulering en de vergoeding van geneesmiddelen een belemmering voor de toegankelijkheid van experimentele geneesmiddelen, mede in vergelijking met het Belgische rechtsstelsel?”
Dit rechtsvergelijkend onderzoek richt zich op de fysieke en financiële toegankelijkheid van experimentele geneesmiddelen in Nederland. Het doel van het onderzoek is het doen van aanbevelingen om de toegankelijkheid en de vergoeding van experimentele geneesmiddelen in Nederland te vergroten. Hierbij wordt de Nederlandse wet- en regelgeving ten aanzien van de toegankelijkheid en de vergoeding van experimentele geneesmiddelen vergeleken met de wet- en regelgeving van België.
Zowel in Nederland als in België kunnen experimentele geneesmiddelen voorgeschreven worden via een ‘compassionate use’-programma. Daarnaast kent Nederland de mogelijkheid om experimentele geneesmiddelen voor te schrijven via het leveren op artsenverklaring. België kent daarentegen de mogelijkheid om vergunde geneesmiddelen te verstrekken voor niet-vergund gebruik, niet zijnde ‘off-label’. De Nederlandse wetgever heeft de toegang van experimentele geneesmiddelen voldoende gewaarborgd door beide kansen die de Europese wetgeving biedt aan te grijpen.
Experimentele geneesmiddelen komen in Nederland niet voor vergoeding in aanmerking, omdat deze niet voldoen aan de wettelijke maatstaf ‘de stand van de wetenschap en praktijk’. Vergoeding van geneesmiddelen wordt alleen gerechtvaardigd geacht indien de zorg daadwerkelijk effectief is. Bij het afwegen van de belangen heeft de Nederlandse
wetgever het zwaarste gewicht toegekend aan het collectief belang. Daarentegen lijkt de Belgische wetgever het individueel belang van de terminaal zieke patiënt gewicht toe te kennen. Allereerst is de farmaceut wettelijk verplicht geneesmiddelen kosteloos beschikbaar te stellen bij een onbeantwoorde medische behoefte. Voorts stelt de wet de voorwaarden onder welke het mogelijk is de vergoeding van een experimenteel geneesmiddel toe te kennen. Tot slot kan de patiënt nog een beroep doen op het Bijzonder Solidariteitsfonds voor een tegemoetkoming in de kosten.
Om de fysieke toegankelijkheid beter te waarborgen is onderzoek nodig naar de mogelijkheid om in Nederland tevens vergunde geneesmiddelen voor niet-vergund gebruik, niet zijnde off-label, voor te schrijven en zo. Om de financiële toegankelijkheid beter te waarborgen is onderzoek nodig naar een mogelijke wettelijke verplichting voor farmaceuten om experimentele geneesmiddelen in bijzondere gevallen kosteloos te verstrekken zonder dat farmaceuten zich terugtrekken van de Nederlandse markt. Om ervoor te zorgen dat nieuwe, veelbelovende en pakketwaardige geneesmiddelen waarvan minder gegevens over de effectiviteit beschikbaar zijn in de toekomst ook vergoed worden, dient de regeling van voorwaardelijke toelating voldoende tot zijn recht te komen.
INHOUDSOPGAVE
ABSTRACT...3
LIJST MET AFKORTINGEN...8
HOOFDSTUK 1 – INLEIDING & METHODE...9
1.1 Inleiding...9
1.2 Probleemstelling...10
1.3 Onderzoeksmethode...11
1.3.1 Verantwoording keuze rechtsstelsel...12
1.4 Opbouw van het onderzoek...13
HOOFDSTUK 2 – REGULERING VAN GENEESMIDDELEN IN NEDERLAND...15
2.1 Inleiding...15
2.2 Wet- en regelgeving over de ontwikkeling van geneesmiddelen...15
2.2.1 Octrooirecht...15
2.2.2 Geneesmiddelenonderzoek...16
2.2.3 Handelsvergunning...17
2.3 Wet- en regelgeving over de prijzen van geneesmiddelen...18
2.3.1 Adviesprijs fabrikant...19
2.3.2 Maximumprijzen...19
2.4 Wet- en regelgeving over de vergoeding van geneesmiddelen...20
2.5 Conclusie...21
HOOFDSTUK 3 – REGULERING TOEGANKELIJKHEID EXPERIMENTELE GENEESMIDDELEN IN NEDERLAND...22
3.1 Inleiding...22
3.2 Toegang tot experimentele geneesmiddelen...22
3.2.1 Leveren op artsenverklaring of een ’named patient’-regeling...22
3.2.2 Compassionate use-programma...24
3.3 Belemmeringen in de toegang tot experimentele geneesmiddelen...26
3.3.2 Afdwingbaarheid bij de Europese rechter...27
3.4 Andere mogelijkheden...29
3.4.1 MyTomorrows...29
3.4.2 Adaptive pathways...30
3.5 Conclusie...31
HOOFDSTUK 4 – VERGOEDING VAN EXPERMENTELE GENEESMIDDELEN IN NEDERLAND...32
4.1 Inleiding...32
4.2 Vergoeding van experimentele geneesmiddelen...32
4.3 Belemmeringen in de vergoeding van experimentele geneesmiddelen...34
4.4 Andere mogelijkheden...36
4.4.1 Rechtspraak...36
4.4.2 Voorwaardelijke toelating...37
4.5 Conclusie...39
HOOFDSTUK 5 – REGULERING VAN EXPERIMENTELE GENEESMIDDELEN IN BELGIË ...40
5.1 Inleiding...40
5.2 Toegang tot experimentele geneesmiddelen...40
5.2.1 Compassionate use-programma...40
5.2.2 Medische noodprogramma’s...41
5.3 Vergoeding van experimentele geneesmiddelen...42
5.3.1 Onbeantwoorde medische behoefte...43
5.3.2 Bijzonder Solidariteitsfonds...43
5.4 Conclusie...44
HOOFDSTUK 6 – ANALYSE, AANBEVELINGEN & CONCLUSIES...46
6.1 Inleiding...46
6.2 Analyse...46
6.2.1 Toegankelijkheid van experimentele geneesmiddelen...46
6.2.2 Vergoeding van experimentele geneesmiddelen...48
6.3 Aanbevelingen...50
6.4 Conclusie...51
LIJST MET AFKORTINGEN
BSF Bijzonder Solidariteitsfonds
Bzv Besluit Zorgverzekering
CHMP Committee for Medicinal Products for Human Use
CBG College ter beoordeling van geneesmiddelen
CU Compassionate use
CUP Compassionate use-programma
EC Europese Commissie
EMA European Medicines Agency
EHRM Europees Hof voor de Rechten van de Mens
EVRM Europees Verdrag voor de Rechten van de Mens
Gnw Geneesmiddelenwet
IGJ Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd
KB Koninklijk Besluit van betreffende geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik (België)
NPR Named patient-regeling
Rgw Regeling Geneesmiddelenwet
Rmg Regeling Maximumprijzen Geneesmiddelen
Rzv Regeling Zorgverzekering
VWS Volksgezondheid, welzijn en sport
Wgp Wet geneesmiddelenprijzen
Wog Wet op de geneesmiddelen (België)
ZIV Wet betreffende de verplichte verzekering voor geneeskundige
verzorging en uitkeringen (België)
HOOFDSTUK 1 – INLEIDING & METHODE
1.1 Inleiding
Met de toenemende kennis over ziekteprocessen zijn er de laatste jaren veel nieuwe geneesmiddelen ontwikkeld voor patiënten die lijden aan terminale aandoeningen, zoals kanker of ALS. Hoewel het lang duurt voordat patiënten daadwerkelijk gebruik kunnen maken van nieuwe geneesmiddelen, biedt geneesmiddelenonderzoek patiënten de mogelijkheid om geneesmiddelen te testen voor de markttoelating. Een nadeel van geneesmiddelenonderzoek is dat het tijdrovend en duur is voor de farmaceut. Daarnaast gelden er strenge inclusiecriteria, met als gevolg dat er voor patiënten een aanzienlijke kans bestaat dat deelname aan het onderzoek naar een nieuw geneesmiddel niet mogelijk is.1 In 2004 is er door de Europese wetgever een kader gecreëerd waarbinnen het voor Europese lidstaten is toegestaan om patiënten in schrijdende situaties toegang te verlenen tot experimentele geneesmiddelen die het proces tot marktautorisatie nog niet succesvol hebben afgerond.2 Uit het onderzoek blijkt dat het merendeel van de Europese lidstaten inmiddels voorziet in wet- en regelgeving die patiënten toegang kunnen verlenen tot ongeregistreerde geneesmiddelen die zich nog in het experimentele stadium bevinden.3 Ook de vergoeding van experimentele geneesmiddelen is onder omstandigheden in een groot aantal Europese landen mogelijk. Europese landen geven een eigen invulling aan die vergoeding, bijvoorbeeld door middel van een wettelijke verplichting voor farmaceuten om ongeregistreerde geneesmiddelen gratis beschikbaar te stellen aan patiënten of door middel van een individuele beoordeling door een bevoegde autoriteit.4
In Nederland zijn er twee mogelijkheden voor artsen om bij hoge uitzondering ongeregistreerde geneesmiddelen voor te schrijven aan patiënten, namelijk via een artsenverklaring of via een ‘compassionate use’-programma.5 Ten aanzien van het leveren
1 Rahbari M, Rahbari NN. Compassionate use of medicinal products in Europe: Current status and perspectives. Bulletin of the World Health Organization. 2011; 89:163.
2 Artikel 83 van Verordening (EG) 726/2004.
3 K. Whitfield et al. ‘Compassionate use of interventions: results of a European Clinical Research Infrastructures Network (ECRIN) survey of ten European countries’. Trials 2010, 11:104.
4 Conférence blue. Pricing and reimbursement questions. March 2015. p.1-197.
op artsenverklaring worden de laatste jaren in toenemende mate aanvragen gedaan voor de experimentele geneesmiddelen bij de Inspectie voor Gezondheidzorg en Jeugd (hierna: IGJ). De afgelopen jaren nam het aantal verleende toestemmingen door de IGJ voor experimentele geneesmiddelen toe van 276 in 2012 tot 682 in 2016.6,7 Hoewel het bij de IGJ niet altijd bekend is of de aanvraag gedaan wordt voor meerdere patiënten, is het aantal aanvragen gering in vergelijking met de tienduizenden patiënten die jaarlijks te horen krijgen dat zij uitbehandeld zijn. De terughoudendheid in het voorschrijven van experimentele geneesmiddelen in Nederland valt mogelijk te verklaren door een gebrek aan kennis bij artsen en patiënten en door het ontbreken van een vergoeding door de zorgverzekeraar.8 1.2 Probleemstelling
Het onderzoek van deze Masterscriptie richt zich op de fysieke en financiële toegankelijkheid van experimentele geneesmiddelen in Nederland. In vergelijking met andere ontwikkelde landen worden experimentele geneesmiddelen terughoudend voorgeschreven door Nederlandse artsen. Hierdoor wordt de toegang tot experimentele geneesmiddelen voor patiënten in Nederland niet maximaal gewaarborgd. Voor uitbehandelde patiënten betekent dit het ontnemen van een laatste kans op een mogelijk levensverlengende of levensreddende behandeling. Om een inzicht te krijgen in de toegankelijkheid en vergoeding van experimentele geneesmiddelen in Nederland, is de volgende onderzoeksvraag opgesteld:
“In hoeverre vormt de Nederlandse wet- en regelgeving met betrekking tot de regulering en de vergoeding van geneesmiddelen een belemmering voor de toegankelijkheid van experimentele geneesmiddelen, mede in vergelijking met het Belgische rechtsstelsel?” De volgende deelvragen leiden tot de beantwoording van de centrale onderzoeksvraag:
1. Hoe zijn de toegankelijkheid en de vergoeding van geneesmiddelen gereguleerd in Nederland?
6 Kamerstukken II, 11 maart 2014, 329887. p.1-5.
7 Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport. Rapportage Burgerbrieven 2016. p.2-3.
8 Eine Bunnik, Nikkie Aarts en Ronald Brus. Recht op experimentele medicijnen. 5 juni 2017. Geraadpleegd via:
2. Welke mogelijkheden en belemmeringen kent de Nederlandse wet- en regelgeving ten aanzien van de toegankelijkheid van experimentele geneesmiddelen?
3. Welke mogelijkheden en belemmeringen kent de Nederlandse wet- en regelgeving ten aanzien van de vergoeding van experimentele geneesmiddelen?
4. Hoe zijn de toegankelijkheid en de vergoeding van experimentele geneesmiddelen gereguleerd in de Belgische wet- en regelgeving?
1.3 Onderzoeksmethode
Het onderzoek naar de toegankelijkheid en de vergoeding van experimentele geneesmiddelen wordt gedaan aan de hand van een descriptief en normatief rechtsvergelijkend literatuuronderzoek. Hierbij wordt de Nederlandse wet- en regelgeving ten aanzien van de toegankelijkheid en de vergoeding van experimentele geneesmiddelen vergeleken met de wet- en regelgeving van België. Het doel van het onderzoek is het doen van aanbevelingen om de toegankelijkheid en de vergoeding van experimentele geneesmiddelen in Nederland te vergroten. Voor het onderzoek wordt gebruik gemaakt van (rechts)wetenschappelijke artikelen, wetten, jurisprudentie, boeken, kamerstukken en overige literatuur.
De rechtsvergelijking is functioneel, wat betekent dat er vanuit een probleemoplossend perspectief wordt weergegeven hoe de verschillende rechtsstelsels de fysieke en financiële toegankelijkheid tot experimentele geneesmiddelen waarborgen. Bij de functionele methode is de rechtsregel zelf niet in die mate van belang, maar gaat het voornamelijk om de sociale functie die de rechtsregel heeft.9 Onderzocht wordt hoe het rechtsstelsel uitbehandelde patiënten de mogelijkheid biedt om toegang te krijgen tot geneesmiddelen die nog niet zijn goedgekeurd voor toediening aan patiënten en hoe zij mogelijk voor een vergoeding in aanmerking kunnen komen.
1.3.1 Verantwoording keuze rechtsstelsel
Uit de literatuur blijkt dat het merendeel van de Europese lidstaten wet- en regelgeving heeft om de toegankelijkheid van experimentele geneesmiddelen te kunnen waarborgen in gevallen dat patiënten geen baat hebben bij de geneesmiddelen die op dat moment op de
9 M. Oderkerk (2015). The Need for a Methodological Framework for Comparative Legal Research: Sense and Nonsense of “Methodological Pluralism” in Comparative Law.
markt zijn.10 Ook de vergoeding van experimentele geneesmiddelen is in een groot aantal landen mogelijk in het geval dat de patiënt voldoet aan de voorwaarden die het land hiertoe stelt.11 In het kader van de afbakening van dit onderzoek is voor de keuze van het rechtsstelsel allereerst gekeken naar de wettelijke vastgelegde referentielanden op het gebied van geneesmiddelenprijzen: België, Duitsland, Frankrijk en het Verenigd Koninkrijk.12 Na de landenselectie heeft literatuuronderzoek plaatsgevonden dat zich richtte op wettelijke voorschriften en andere regelgeving die de toegankelijkheid en vergoeding van experimentele geneesmiddelen reguleren. De toegankelijkheid en vergoeding zijn tevens de evaluatieve criteria aan de hand waarvan het rechtsvergelijkende onderzoek wordt gedaan. De informatie die is opgedaan tijdens het vooronderzoek is weergegeven in de tabel van Bijlage 1. Om de wet- en regelgeving ten aanzien van experimentele geneesmiddelen goed te begrijpen, was het van belang dat de wet- en regelgeving beschikbaar was in de Nederlandse of Engelse taal. Voor Frankrijk waren er geen documenten beschikbaar in het Engels of Nederland, waardoor Frankrijk werd uitgesloten van verder onderzoek. Voor België, Duitsland en het Verenigd Koninkrijk werd voldoende informatie in betreffende talen gevonden.
Op basis van de gegevens uit de tabel van Bijlage 1 is voorts zorgvuldig afgewogen welk land onderdeel uitmaakt van de rechtsvergelijking. Het is voor het geven van aanbevelingen van belang dat een rechtsstelsel gekozen zou worden dat qua toegankelijkheid en vergoeding van experimentele geneesmiddelen het meest vooruitstrevend is ten opzichte van de Nederlandse wet- en regelgeving. Duitsland en het Verenigd Koninkrijk vielen af omdat verwacht wordt dat de taal mogelijk alsnog een barrière kan vormen voor de kwaliteit en verdieping van het rechtsvergelijkende onderzoek. Daarnaast was het niet mogelijk om van het Verenigd Koninkrijk wettelijke voorschriften te vinden ten aanzien van de vergoeding van experimentele geneesmiddelen. Uiteindelijk is het rechtsvergelijkende onderzoek naar de toegankelijkheid en de vergoeding van experimentele geneesmiddelen uitgevoerd tussen Nederland en België.
10 K. Whitfield et al. ‘Compassionate use of interventions: results of a European Clinical Research Infrastructures Network (ECRIN) survey of ten European countries’. Trials 2010, 11:104.
11 Conférence blue. Pricing and reimbursement questions. March 2015. p.1-197.
1.4 Opbouw van het onderzoek
In hoofdstuk twee wordt de achtergrond van het Nederlandse geneesmiddelenbeleid uiteengezet. Hierbij wordt aandacht besteed aan de ontwikkelingsfasen van geneesmiddelen en de Nederlandse wet- en regelgeving ten aanzien van de toegankelijkheid en de vergoeding van geneesmiddelen.
In het derde hoofdstuk wordt beschreven hoe de toegankelijkheid van experimentele geneesmiddelen gereguleerd is in Nederland. Hierbij is de Europese wetgeving van belang, omdat de Nederlandse wet- en regelgeving hier in grote mate aan onderworpen is. Voorts wordt aandacht besteed aan de belemmeringen ten aanzien van de toegang van experimentele geneesmiddelen.
In het vierde hoofdstuk wordt uiteengezet welke mogelijkheden en belemmeringen de Nederlandse wet- en regelgeving kent ten aanzien van de vergoeding van experimentele geneesmiddelen.
In het vijfde hoofdstuk wordt beschreven hoe de wet- en regelgeving van België ten aanzien van de toegankelijkheid en de vergoeding van experimentele geneesmiddelen is geregeld. In het zesde hoofdstuk vindt een uitgebreide rechtsvergelijkende analyse plaats waarbij de Nederlandse wet- en regelgeving ten aanzien van de toegankelijkheid en de vergoeding van experimentele geneesmiddelen wordt vergeleken met de Belgische wet- en regelgeving. Naar aanleiding van de rechtsvergelijkende analyse worden aanbevelingspunten opgesteld die de toegankelijkheid en vergoeding van experimentele geneesmiddelen in Nederland mogelijk kunnen vergroten. Tot slot wordt het zesde hoofdstuk afgesloten met een conclusie van het onderzoek.
HOOFDSTUK 2 – REGULERING VAN GENEESMIDDELEN IN
NEDERLAND
2.1 Inleiding
Dit hoofdstuk richt zich op de huidige wet- en regelgeving van geneesmiddelen in Nederland. In de tweede paragraaf wordt beschreven hoe het geldende recht luidt ten aanzien van de ontwikkeling, het onderzoek en de markttoelating van geneesmiddelen. In de derde paragraaf wordt uiteengezet hoe de prijzen van geneesmiddelen worden vastgesteld in Nederland. Voorts wordt in de vierde paragraaf beschreven hoe de vergoeding van geneesmiddelen gereguleerd is in Nederland. Tot slot wordt in de conclusie een antwoord geformuleerd op de deelvraag hoe de toegankelijkheid en de vergoeding van geneesmiddelen gereguleerd is in Nederland.
2.2 Wet- en regelgeving over de ontwikkeling van geneesmiddelen
Voordat een farmaceut een nieuw geneesmiddel kan produceren en verstrekken aan patiënten, vinden er talloze onderzoeken en procedures plaats die aan wet- en regelgeving zijn onderworpen.
2.2.1 Octrooirecht
De farmaceut investeert miljarden voordat een geneesmiddel voor de patiënt beschikbaar is. Het ontwikkelen van een nieuw geneesmiddel kost veel geld omdat de veiligheid van het nieuwe geneesmiddel gewaarborgd dient te zijn en een groot aantal vergunningen aangevraagd moeten worden voor het in handel brengen van het geneesmiddel. Door het vestigen van een octrooi wordt een farmaceut intellectueel eigenaar van nieuwe geneesmiddelen en nieuwe methoden om geneesmiddelen te produceren. Op deze manier wordt de farmaceut beschermd tegen concurrentie en kunnen zij hun investeringskosten terugverdienen. Een voorwaarde voor het verlenen van een octrooi is dat het geneesmiddel of de methode nieuw en innovatief moet zijn en een praktisch technisch resultaat bevat.13
13 Nefarma. Visiedocument Octrooirrecht. Mei 2011. Geraadpleegd via:
Voor een farmaceut is een octrooi in Europa maximaal 20 jaar geldig, met een mogelijke verlenging van vijf jaar via het Aanvullend Beschermingscertificaat.14
Het octrooi leidt in Nederland tot een stevige maatschappelijke discussie met tegenstrijdige belangen van de farmaceutische industrie en de samenleving. Enerzijds vormt het octrooirecht het belangrijkste verdienmodel voor farmaceuten. Zonder het octrooirecht hebben farmaceuten geen zekerheid of de gedane investeringen ooit terugverdiend zullen worden en stopt de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. Anderzijds verlangt de samenleving constant naar nieuwe ontwikkelingen om ziektes te genezen, maar wel tegen een betaalbare prijs die alleen tot stand kan komen als farmaceuten met elkaar kunnen concurreren.15
2.2.2 Geneesmiddelenonderzoek
Wanneer het geneesmiddel als zodanig kan worden toegediend aan de patiënt, worden onderzoeken uitgevoerd om te testen of het nieuwe geneesmiddel geheel veilig is. De ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel bestaat uit een preklinische fase bij dieren en vier klinische fasen bij mensen. Tijdens de preklinische fase wordt getest hoe dieren op het nieuwe geneesmiddel reageren. Wordt deze fase positief afgerond, dan vangt de eerste fase van het klinische onderzoek met mensen aan. In deze fase wordt de veiligheid van het nieuwe geneesmiddel getest op een kleine groep gezonde mensen. Nadat onderzocht is welke dosis acceptabel wordt geacht bij mensen, wordt het nieuwe geneesmiddel in de tweede fase getest op een kleinschalige groep patiënten met de ziekte waarvoor het geneesmiddel wordt ontwikkeld. Het doel van de tweede fase is het vaststellen van de effectiviteit en bijwerkingen van het geneesmiddel bij een optimale dosis. In de derde fase wordt het geneesmiddel op grote schaal getest om meer inzicht te krijgen in de effectiviteit ten opzichte van het gebruikelijke geneesmiddel voor de ziekte en de bijwerkingen van het geneesmiddel. Wanneer de uitkomsten positief zijn, wordt bij de bevoegde overheidsinstanties een handelsvergunning aangevraagd om het nieuwe geneesmiddel op de
14 Artikel 36, zesde lid jo artikel 49, tweede lid, Rijksoctrooiwet 1995 en artikel 90 Rijksoctrooiwet 1995.
15 Nefarma. Visiedocument Octrooirrecht. Mei 2011. Geraadpleegd via:
markt te brengen. Hierna vangt de vierde klinische fase aan waarin de effectiviteit en de veiligheid van het geneesmiddel constant gemonitord worden.16
2.2.3 Handelsvergunning
Artikel 40 van de Geneesmiddelenwet (hierna: Gnw) stelt dat het verboden is om een geneesmiddel in voorraad te hebben, te verkopen, af te leveren, ter hand te stellen of in het handelsverkeer te brengen zonder handelsvergunning. Een handelsvergunning heeft enerzijds tot doel om belemmeringen weg te nemen in de handel van geneesmiddelen tussen Europese lidstaten en anderzijds het beschermen van de volksgezondheid, zoals nagestreefd door Richtlijn 2001/83/EG.17 Voor het verkrijgen van een handelsvergunning moet de farmaceut een gedetailleerd registratiedossier overleggen aan de bevoegde instantie die de handelsvergunning verleend.
Er zijn twee handelsvergunningen die verleend kunnen worden waarvoor vier verschillende aanvraagprocedures bestaan. Via de centrale procedure kan een Europese handelsvergunning worden aangevraagd bij de Europese Commissie (hierna: EC). De Committee for Medicinal Products for Human Use (hierna: CHMP) onderzoekt, als onderdeel van de European Medicines Agency (hierna: EMA), het registratiedossier van de farmaceut en brengt een advies uit aan de EC. Deze communautaire vergunning is geldig in alle lidstaten van de Europese Unie (hierna: EU), zoals bepaald in artikel 13, eerste lid, van Verordening (EG) 726/2004. Voor sommige geneesmiddelen is het volgen van deze procedure verplicht, bijvoorbeeld voor geneesmiddelen tegen hiv/aids, kanker en voor weesgeneesmiddelen.18 Een tweede mogelijkheid is het aanvragen van een nationale handelsvergunning, waarvoor allereerst de nationale procedure gevolgd kan worden. Voor het verkrijgen van een handelsvergunning in Nederland dient een aanvraag, met bijgevoegd het registratiedossier, ingediend te worden bij het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (hierna: CBG).19 Indien een andere EU-lidstaat al een vergunning heeft verleend voor een bepaald geneesmiddel, kan de farmaceut een lidstaat vragen om de handelsvergunning te erkennen.
16 CCMO. Geneesmiddelenonderzoek en de WMO. Geraadpleegd via: http://www.ccmo.nl/nl/geneesmiddelenonderzoek
17 Van Lessen Kloeke. Tekst & Commentaar Gezondheidsrecht, commentaar op art. 40 Gnw. p.1.
18 H.J.J. Leenen, E.J.C. de Jong, et al (2017). Handboek Gezondheidsrecht. Zevende druk. p.500.
19 R. Van Wissen & F. Van Schaik. De Geneesmiddelenwet: het vergunningstelsel in een nieuw jasje. Jurisprudentie Geneesmiddelenrecht plus, 2008, p.7.
Dit wordt de wederzijdse erkenningsprocedure genoemd. De nationaal bevoegde instantie dient deze handelsvergunning van de referentielidstaat te erkennen, tenzij er een ernstig risico dreigt voor de volksgezondheid. Het registratiedossier wordt dan voorgelegd aan het CHMP, waarna de EC een bindende beslissing neemt.20 De decentrale procedure gaat, net als de wederzijdse erkenningsprocedure, uit van onderlinge erkenning van geneesmiddelen, maar alleen wanneer nog nergens binnen de EU een handelsvergunning is verleend. Artikel 44, derde lid, van de Gnw en artikelen 3.2 tot en met 3.5 van de Regeling Geneesmiddelenwet (hierna: Rgw) regelen de wederzijdse erkenningsprocedure en de decentrale procedure.21
In een aantal gevallen bestaan er uitzonderingen voor het aanvragen van een handelsvergunning. Deze uitzonderingen worden besproken in het derde hoofdstuk.
2.3 Wet- en regelgeving over de prijzen van geneesmiddelen
Wanneer een geneesmiddel voldoet aan alle wet- en regelgeving en het klaar is om verstrekt te worden aan de landen, wordt beslist tegen welke prijs het geneesmiddel wordt afgezet. De Nederlandse wet- en regelgeving speelt tevens een rol in het vaststellen van geneesmiddelenprijzen. In deze paragraaf wordt beschreven hoe de prijs van een geneesmiddel tot stand komt.
2.3.1 Adviesprijs fabrikant
Farmaceuten opereren in principe als normale ondernemingen die positieve omzet- en winstcijfers willen behalen. De prijzen van geneesmiddelen worden voor elk land afzonderlijk vastgesteld. Voor een land als Nederland is de afzetmarkt kleiner dan voor een land als Frankrijk, met als gevolg dat de prijs van een geneesmiddel in Nederland hoger is om dezelfde omzet te verkrijgen. Dit leidt tot ophef, omdat consumenten patiënten zijn die vaak de keuze niet hebben om een geneesmiddel aan te schaffen. Daarnaast kan het leiden tot ongelijkheid tussen patiënten van verschillende landen.
Andere factoren die een rol spelen bij het vaststellen van de adviesprijs door farmaceuten zijn onder meer de kosten die gepaard zijn gegaan met de ontwikkeling van de productie van
20 H.J.J. Leenen, E.J.C. de Jong, et al (2017). Handboek Gezondheidsrecht. Zevende druk. p.500.
21 R. Van Wissen & F. Van Schaik. De Geneesmiddelenwet: het vergunningstelsel in een nieuw jasje. Jurisprudentie Geneesmiddelenrecht plus, 2008, p.8.
het geneesmiddel en om aan alle wet- en regelgeving te voldoen. Ook is de duur van het patent op het geneesmiddel een factor bij het vaststellen van de prijs. Daarnaast wordt er door farmaceuten gekeken wat de landen voor een geneesmiddel willen betalen. Dit laatste hangt af van factoren zoals de vergoedings- en bekostigingssystemen. In Nederland is voor het vaststellen van maximumprijzen de Wet geneesmiddelenprijzen (hierna: Wgp) van belang.22
2.3.2 Maximumprijzen
De Wgp bepaalt dat de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (hierna: de minister) bij ministeriële regeling – de Regeling maximumprijzen geneesmiddelen (hierna: Rmg) – maximumprijzen voor geneesmiddelen vast kan stellen. Daarnaast onderzoekt de minister tweemaal per jaar of er aanleiding is om de maximumprijzen in de Rmg te wijzigen. Hiervoor raadpleegt de minister Farmatec, onderdeel van het Centraal Informatiepunt Beroepen Gezondheidszorg, welk verantwoordelijk is voor het vaststellen van maximumprijzen voor geneesmiddelen. Dit doet Farmatec door te kijken naar de aanvaarde prijslijsten voor België, Duitsland, Frankrijk en het Verenigd Koninkrijk. De gemiddelde adviesprijs voor een geneesmiddel van deze referentielanden vormt de maximumprijs voor Nederland.23
2.4 Wet- en regelgeving over de vergoeding van geneesmiddelen
Voor het beleid ten aanzien van de vergoeding van geneesmiddelen dient gekeken te worden naar de Zorgverzekeringswet (hierna: Zvw). Artikel 10 van de Zvw bepaalt dat geneesmiddelen onderdeel zijn van het te verzekeren risico, waartoe een zorgverzekeraar tegenover zijn verzekerde een zorgplicht heeft. Geneesmiddelen die binnen het ziekenhuis worden toegediend vallen onder geneeskundige zorg.24 Geneesmiddelen waar je buiten het ziekenhuis bij de apotheker zelfstandig aanspraak op kunt maken vallen onder de farmaceutische zorg.25 Voorts staat de regeling van de te verzekeren prestaties beschreven in
22 Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen. Vragen en antwoorden geneesmiddelenprijzen. December 2015. Geraadpleegd via: https://www.vereniginginnovatievegeneesmiddelen.nl/cms/showpage.aspx?id=25725
23 Artikel 2, eerste en tweede lid jo artikel 3 Wgp.
24 Artikel 10, aanhef en onder a, Zvw.
het Besluit Zorgverzekering (hierna: Bzv) en Regeling zorgverzekering (hierna: Rzv). De regeling van inhoud en omvang van de te verzekeren prestaties geschiedt bij ministeriële regeling.
De Zvw regelt het basispakket functioneel. Dit houdt in dat slechts de aard, inhoud en omvang van de zorg wettelijke worden geregeld.26 De wettelijke omschrijving wordt aangevuld met het functionele instroomprincipe: ‘de inhoud en omvang van de vormen van zorg of diensten worden mede bepaald door de stand van de wetenschap en praktijk en, bij ontbreken van een zodanige maatstaf, door wat in het betrokken vakgebied geldt als verantwoorde en adequate zorg en diensten’.27 Enerzijds betekent dit dat medisch-wetenschappelijk geaccepteerde ontwikkelingen van rechtswege onderdeel uitmaken van het basispakket indien de effectiviteit van het geneesmiddel is bewezen.28 Anderzijds maakt zorg waarvan de effectiviteit nog niet is bewezen, of zorg dat door nieuwe innovaties niet meer het meest effectief is, geen deel meer uit van het basispakket. De wetgever heeft niet voorzien in een uitzondering. Wie meer of andere zorg wenst moet daar zelf de kosten van dragen of zich aanvullend verzekeren.
Het pakketbeheer is een taak die in Nederland wordt vervuld door het Zorginstituut Nederland (hierna: ZiN). Het pakketbeheer heeft als doel elke burger een financiële toegang tot het basispakket te garanderen en zorg te bieden die kwalitatief goed en betaalbaar is voor het individu en de samenleving.29 Voor het nemen van pakketbeslissingen hanteert het ZiN vier pakketprincipes: noodzakelijkheid, effectiviteit, kosteneffectiviteit en uitvoerbaarheid.30 Uiteindelijk neemt de minister een formeel besluit welke vormen van zorg binnen het basispakket vallen.
2.5 Conclusie
In dit hoofdstuk staat de vraag centraal hoe de toegankelijkheid en de vergoeding van geneesmiddelen gereguleerd zijn in Nederland. Vanaf het begin van de ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel tot op het moment dat patiënten toegang hebben tot
26 W. Geurds. ‘Ruimte door functionele aanspraken’. Medisch contact, 4 januari 2006 (online). 27 Artikel 2.1, tweede lid, Bzv.
28 H.J.J. Leenen & J.C.J. Dute e.a. Handboek gezondheidsrecht. Den Haag: Boom juridische Uitgevers 2017. p.696. 29 ZiN. Pakketbeheer in de praktijk deel 3. 14 oktober 2013. p. 8. Geraadpleegd via: www.zorginstituutnederland.nl.
geneesmiddelen, worden farmaceuten onderworpen aan een grote hoeveelheid wet- en regelgeving. Naast dat farmaceuten door middel van octrooirecht financieel gezond kunnen blijven tijdens de ontwikkeling van geneesmiddelen, waarborgt wet- en regelgeving in latere stadia van het ontwikkelingsproces dat patiënten veilig gebruik kunnen maken van nieuwe geneesmiddelen. Wanneer het geneesmiddel eenmaal is toegelaten tot de markt, ziet de wet-en regelgeving er in het bijzonder op toe dat de financiële toegankelijkheid van geneesmiddelen gewaarborgd wordt. Deze financiële toegankelijkheid hangt echter niet alleen af van de prijzen waartegen farmaceuten geneesmiddelen af willen zetten op de Nederlandse markt, ook is van belang of nieuwe geneesmiddelen vergoed worden door de zorgverzekeraar als onderdeel van het basispakket.
HOOFDSTUK 3 – REGULERING TOEGANKELIJKHEID
EXPERIMENTELE GENEESMIDDELEN IN NEDERLAND
3.1 Inleiding
In dit hoofdstuk staat de vraag centraal welke mogelijkheden en belemmeringen de Nederlandse wet- en regelgeving kent ten aanzien van de toegankelijkheid van experimentele geneesmiddelen. Allereerst worden de mogelijkheden besproken die er naar Europese en Nederlandse wet- en regelgeving zijn om toegang te krijgen tot experimentele geneesmiddelen. In de tweede paragraaf volgen de belemmeringen die voortvloeien uit de wet- en regelgeving. Voorts wordt in de derde paragraaf aandacht besteed aan andere mogelijkheden rondom het verkrijgen van ongeregistreerde geneesmiddelen. Tot slot geef ik in de conclusie een antwoord op de deelvraag.
3.2 Toegang tot experimentele geneesmiddelen
In het tweede hoofdstuk is beschreven dat de Europese wetgeving het verbod stelt om zonder handelsvergunning geneesmiddelen op de markt te brengen. Dit verbod is tevens geïmplementeerd in de Nederlandse wetgeving. Uitzonderingen op dit verbod zijn slechts in enkele gevallen mogelijk en worden in deze paragraaf besproken.
3.2.1 Leveren op artsenverklaring of een ’named patient’-regeling
Het verbod om zonder handelsvergunning geneesmiddelen op de markt te brengen volgt uit artikel 6 van Richtlijn 2001/83/EG (hierna: de Richtlijn). Echter mag een lidstaat ingevolge artikel 5, eerste lid, van de Richtlijn, overeenkomstig de van kracht zijnde wetgeving en om te voorzien in speciale behoeften, de bepalingen van de richtlijn niet van toepassing verklaren op geneesmiddelen die worden geleverd naar aanleiding van een bonafide bestelling op eigen initiatief van een officieel erkende beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg, die worden bereid volgens zijn specificaties en bestemd zijn voor gebruik door zijn eigen patiënten onder zijn rechtstreekse, persoonlijke verantwoordelijkheid. Wanneer deze bepaling nader wordt bekeken, is het buiten toepassing verklaren van artikel 6 van de Richtlijn alleen mogelijk indien aan bepaalde voorwaarden is voldaan. Allereerst moet het gaan om individuele situaties waarin een arts het geneesmiddel noodzakelijk acht
voor een individuele patiënt. Voorts moet het geneesmiddel zuiver op basis van therapeutische overwegingen zijn voorgeschreven door een arts nadat er daadwerkelijk onderzoek van zijn eigen patiënt heeft plaatsgevonden. Tot slot moet de arts van mening zijn dat de gezondheidstoestand van de eigen patiënt vereist dat een geneesmiddel wordt voorgeschreven dat op de nationale markt niet beschikbaar is en er tevens geen equivalent op de markt is toegelaten.31 Uit de rechtspraak van het Hof van Justitie van de Europese Unie volgt dat voor de toepassing van artikel 5, eerste lid, van de Richtlijn een overweging van enkel financiële aard geen rechtvaardiging vormt voor een uitzondering op de vereiste handelsvergunning.32
Artikel 5, eerste lid, van de Richtlijn is door de Nederlandse wetgever geïmplementeerd in artikel 40, derde lid, onder c van de Gnw. Uit dit artikel volgt dat geneesmiddelen uitgezonderd kunnen zijn van de verplichting om een handelsvergunning te hebben indien een individuele patiënt in Nederland een ongeregistreerd geneesmiddel krijgt door middel van een artsenverklaring. Dit wordt het leveren op artsenverklaring of de ‘named patient’-regeling (hierna: NPR) genoemd. Het geneesmiddel moet dan op uitdrukkelijk schriftelijk initiatief van een arts worden besteld en bestemd zijn voor individuele patiënten. Degene die het geneesmiddel levert moet voorafgaand aan het afleveren toestemming hebben verkregen van de IGJ. Een aanvraag kan door een fabrikant, groothandelaar, gevestigd (ziekenhuis)apotheker of een apotheekhoudende huisarts gedaan worden via een digitaal formulier voor aflevering van een ongeregistreerd geneesmiddel op artsenverklaring. Ook kan op dit formulier aangegeven worden wanneer het ongeregistreerde geneesmiddel voor meerdere patiënten voorgeschreven wordt. De IGJ neemt binnen acht weken een schriftelijk besluit op de aanvraag. De arts kan op het aanvraagformulier onderbouwen dat een spoedprocedure noodzakelijk is indien er sprake is van een levensbedreigende situatie.33 Toestemming wordt alleen verleend indien is voldaan aan de overige zes voorwaarden van artikel 3.17 van de Rgw.34 Ten eerste dient de arts het noodzakelijk te achten dat een tot zijn
31 Van Lessen Kloeke. Tekst & Commentaar Gezondheidsrecht, commentaar op art. 40 Gnw. p.9.
32 HvJ EG 8 november 2007, zaak C-143/06, JGR 2008/6 (Ludwigs-Apotheke); HvJ EU 29 maart 2012, zaak C-185/10, JGR 2012/14 (Commissie/Polen); HvJ EU 11 april 2013, zaak C-535/11, JGR 2013/12 (Novartis/Apozyt); HvJ EU 16 juli 2015, zaak C-544/13; zaak C-545/13, JGR 2015/17 (Abcur).
33 IGJ. Vragen over afleveren geneesmiddelen zonder handelsvergunning. p.5-6.
geneeskundige praktijk behorende patiënt met het geneesmiddel wordt behandeld. Ten tweede mag er geen adequaat medicamenteus alternatief voor het geneesmiddel in de handel of anders verkrijgbaar zijn in Nederland. Ten derde dient de arts de IGJ schriftelijk te hebben verzocht om het geneesmiddel aan hem af te leveren. Ten vierde moet de arts aan de IGJ het schriftelijk verzoek van de arts te hebben overlegd. Ten vijfde moet de IGJ de hoeveelheid van het geneesmiddel en de periode gedurende welke het geneesmiddel mag worden afgeleverd bepaald hebben. Tot slot dient de betrokken farmaceut, groothandelaar, gevestigd (ziekenhuis)apotheker of apotheekhoudende arts een administratie bij te houden waarin de hoeveelheid van het geneesmiddel, de naam van de arts, het aantal patiënten voor wie het geneesmiddel is bestemd en de geconstateerde bijwerkingen worden vastgesteld.35 3.2.2 Compassionate use-programma
Een handelsvergunning is tevens niet nodig indien een geneesmiddel beschikbaar wordt gesteld door een farmaceut via een ‘compassionate use’-programma (hierna: CUP). ‘Compassionate use’ (hierna: CU) houdt in dat geneesmiddelen beschikbaar worden gesteld aan patiënten tijdens of na afloop van het klinisch onderzoek naar het geneesmiddel, maar voordat een handelsvergunning is verleend aan de farmaceut via de gecentraliseerde procedure. Er zijn op nationaal niveau binnen de EU verschillende versies van CUP’s. Enerzijds bestaan er de zogenoemde cohort-georiënteerde programma’s, waarbij alle patiënten die aan bepaalde voorwaarden voldoen in aanmerking komen voor verstrekking van het ongeregistreerde geneesmiddel. Anderzijds kan het gaan om programma’s waarbij individuele verzoeken van behandelaren voor hun individuele patiënt of patiënten in aanmerking komen.36
Vanuit een wens tot harmonisatie is in artikel 83 van Verordening (EG) 726/2004 (hierna: de Verordening) een procedure opgenomen voor afstemming van CUP’s in Europa.37 In dit artikel staan onder andere de voorwaarden beschreven waaraan voldaan moet worden voordat het verlenen van een ongeregistreerd geneesmiddel via een CUP is toegestaan.
35 Artikel 3.17, eerste lid, sub f Rgw
36 K. Whitfield et al. ‘Compassionate use of interventions: results of a European Clinical Research Infrastructures Network (ECRIN) survey of ten European countries’. Trials 2010, 11:104.
37 K. van Lessen Kloeke & J. Lisman. Juridische haken en ogen met betrekking tot toegang tot onderzoeksgeneesmiddelen na afloop van het onderzoek. JGRplus, 2012. p.43-44.
Allereerst moet het gaan om een ernstige ziekte met dodelijke afloop of progressief verloop. Er wordt ook wel gezegd dat het om ‘schrijdende gevallen’ moet gaan. Daarnaast moet het gaan om een groep (‘cohort’) patiënten waarvoor nog geen adequaat medicamenteus alternatief beschikbaar is. Tot slot moet het gaan om geneesmiddelen waarvoor nog geen handelsvergunning is verleend. Het is mogelijk dat het geneesmiddel beschikbaar is voor patiënten via klinisch onderzoek of waarvoor al wel een aanvraag is ingediend voor een handelsvergunning.38
De uitvoering en toelating van CUP’s is een nationale bevoegdheid die in Nederland ligt bij het CBG. Indien een farmaceut een aanvraag bij het CBG heeft ingediend, kan deze het CHMP verzoeken om een advies uit te brengen aan het CBG over het al dan niet toestaan van een CUP.39 De wettelijke voorwaarden rond CUP’s van artikel 83 van de Verordening zijn in de Nederlandse wetgeving geïmplementeerd in artikel 40, derde lid, onder f van de Gnw en artikel 3.18 van de Rgw.40 De Nederlandse wetgever heeft de toelating van CU dus beperkt tot geneesmiddelen die beschikbaar gesteld worden aan een groep patiënten via de gecentraliseerde procedure waarvoor een aanvraag loopt bij de EMA. Bij andere typen gebruik in schrijdende gevallen dient de eerder beschreven NPR te worden toegepast.41 3.3 Belemmeringen in de toegang tot experimentele geneesmiddelen
In deze paragraaf analyseer ik aan de hand van jurisprudentie de belemmeringen die voortvloeien uit de wet- en regelgeving bij het doen van een beroep op de rechter om toegang te krijgen tot experimentele geneesmiddelen.
3.3.1 Afdwingbaarheid bij de Nederlandse rechter
Uit de Nederlandse rechtspraak blijkt dat het afdwingen van de toegang tot een experimenteel geneesmiddel vrijwel niet mogelijk is als niet aan de voorwaarden is voldaan die gelden voor een NPR of een CUP. In 2011 vroegen de ouders van twee jongens met de
38 K. van Lessen Kloeke & J. Lisman. Juridische haken en ogen met betrekking tot toegang tot onderzoeksgeneesmiddelen na afloop van het onderzoek. JGRplus, 2012. p.43.
39 CBG. Compassionate use programma’s. Geraadpleegd via: https://www.cbg-meb.nl/mensen/bedrijven-geneesmiddelen-voor-mensen/voor-aanvraag-handelsvergunning/compassionate-use-programma
40 Kamerstukken II, vergaderjaar 2004-2005, 29 359, nr. 8, p.49.
41 K. van Lessen Kloeke & J. Lisman. Juridische haken en ogen met betrekking tot toegang tot onderzoeksgeneesmiddelen na afloop van het onderzoek. JGRplus, 2012. p.45.
ziekte van Duchenne Rechtbank Amsterdam om twee farmaceuten te verplichten tot verstrekking van een ongeregistreerd geneesmiddel. De rechtsvraag die zich aandiende luidde of een patiënt die lijdt aan een levensbedreigende ziekte (zonder meer) recht heeft op verstrekking van een mogelijk werkzaam geneesmiddel dat hij/zij eerder in het kader van een medisch-wetenschappelijk onderzoek heeft verkregen. De rechter overwoog dat nu er een expliciet verbod geldt voor het op de markt brengen van een geneesmiddel zonder handelsvergunning, in deze zaak gekeken moest worden of voldaan werd aan de limitatieve uitzonderingen die op het verbod gelden. De voorzieningsrechter vond dat er niet aan de voorwaarden van de NPR was voldaan, omdat het onderzoek naar het geneesmiddel vroegtijdig was gestopt vanwege tegenvallende resultaten waardoor het geneesmiddel mogelijk niet in aanmerking zou komen voor een handelsvergunning. Daarom oordeelde de voorzieningsrechter dat, ondanks dat een experimenteel geneesmiddel tijdens de onderzoeks- en ontwikkelingsfase bij de twee broers goed leek te werken tegen de ziekte van Duchenne, de farmaceut niet verplicht kon worden gesteld om na stopzetting van het onderzoek het middel aan de twee broers te blijven verstrekken.42
Mijns inziens heeft de voorzieningsrechter geen rekening gehouden met de belangen die de broers hebben bij het verstrekken van het geneesmiddel. Echter benadrukt Van Balen dat het uitgangspunt van de Gnw is dat alleen geneesmiddelen met een handelsvergunning op de markt gebracht mogen worden om de effectiviteit en veiligheid van geneesmiddelen te kunnen blijven waarborgen. Hierbij speelt de doelstelling van de Richtlijn om de volksgezondheid te beschermen een belangrijke rol. In de Richtlijn en de Gnw zijn de voorwaarden opgenomen die een uitzondering vormen voor een handelsvergunning.43 Hier wordt het duidelijk dat de rechter enkel na dient te gaan of toepassing gegeven kan worden aan één van deze uitzonderingen. Indien dit niet het geval is, biedt de wet geen ruimte voor een belangenafweging. Nu in deze zaak niet was voldaan aan de voorwaarden voor een uitzondering op een handelsvergunning, heeft de voorzieningsrechter terecht geconcludeerd dat hij niet toe komt aan een afweging van de belangen die de broers hebben bij het verstrekken van het geneesmiddel.
42 Rechtbank Amsterdam, 13 juli 2011, ECLI:NL:RBAMS:2011:BR1520
3.3.2 Afdwingbaarheid bij de Europese rechter
In 2012 deden negen terminale kankerpatiënten uit Bulgarije een beroep op de artikelen 2, 3 en 8 van het Europees Verdrag voor de Rechten van de Mens (hierna: EVRM) bij het Europees Hof voor de Rechten van de Mens (hierna: EHRM) toen zij geen toegang kregen tot een experimenteel geneesmiddel. De Bulgaarse wet stelde namelijk als voorwaarde dat het geneesmiddel in tenminste één ander land moest zijn toegelaten op de markt. In relatie tot artikel 8 van het EVRM keek het EHRM naar de belangentegenstellingen. Het EHRM overwoog dat het voor de patiënten van belang was dat het een laatste poging was om hun leven te redden. Het belang om toegang te krijgen tot het geneesmiddel woog voor hen zwaarder dan de kwaliteit, veiligheid en de werkzaamheid van het geneesmiddel. Daartegenover stond echter het algemeen belang om de toegang tot experimentele geneesmiddelen te reguleren. Het oordeel van het EHRM luidde dat het niet aan de internationale rechter is om te beoordelen of een nationaal bevoegde autoriteit een verzoek wel of niet toe moet staan. Het staat verdragsstaten vrij om beperkingen te stellen aan het gebruik van ongeregistreerde geneesmiddelen (‘margin of appreciation’), omdat binnen Europa consensus ontbreekt over CU.44
De uitspraak van het EHRM verdient nadere aandacht op twee punten. Allereerst bleek uit de noot van Van Balen dat het EHRM enkel dient na te gaan of toepassing gegeven kan worden aan één van de uitzonderingen die de (Europese) wet geeft ten aanzien van verstrekking van een geneesmiddel zonder handelsvergunning. Indien dit niet het geval is, biedt de wet geen ruimte voor een belangenafweging.45 Opvallend is dat het EHRM in deze zaak in relatie tot artikel 8 van het EVRM heeft gekeken naar de belangentegenstellingen en dus een belangenafweging heeft verricht. Hiervan had, gezien de bedoeling van de Europese wetgever, geen sprake mogen zijn.
Daarnaast speelt de vraag of de Bulgaarse wetgever de voorwaarde mocht stellen dat het geneesmiddel in tenminste één ander land moest zijn toegelaten op de markt. Aldus in hoeverre betekent ‘margin of appreciation’ dat verdragsstaten vrij zijn om zelf voorwaarden te stellen aan CUP’s in relatie tot artikel 83 van de Verordening. Mijns inziens stelt het artikel lidstaten vrij experimentele geneesmiddelen beschikbaar te stellen via een CUP,
44 EHRM 13 november 2012, Hristozov vs. Bulgarije, ECLI:CE:ECHR:2012:BZ6138, NJ 2014/403 (m.nt. J. Legemaate). 45 Rechtbank Amsterdam, 13 juli 2011, ECLI:NL:RBAMS:2011:BR1520, GJ 2011/125 (m.nt. C. van Balen).
echter moet de nationale regeling wel voldoen aan de voorwaarden die het artikel stelt. Mijn opvatting van het artikel sluit daarbij aan bij de opvatting van Lisman. Van Lesse Kloeke ziet het anders, namelijk dat artikel 83 van de Verordening verbindend is in al haar onderdelen, maar dat lidstaten ook de mogelijkheid hebben om geen experimentele geneesmiddelen beschikbaar te stellen via een CUP. Mochten zij het wel aanbieden, dan dient aan de voorwaarden van het artikel te zijn voldaan.46 Zijn opvatting lijkt daarmee beter aan te sluiten bij de wens tot harmonisatie waaruit artikel 83 van de Verordening is ontstaan. Daarmee kan ik concluderen dat het EHRM de ‘margin of appreciation’ ruimer geïnterpreteerd heeft dan het daadwerkelijk bedoeld zou zijn door de wetgever bij de totstandkoming van het artikel. Het is in ieder geval niet de bedoeling dat lidstaten eigen voorwaarden stellen aan het gebruik van ongeregistreerde geneesmiddelen.
3.4 Andere mogelijkheden
In deze paragraaf wordt beschreven of er voor de patiënt andere mogelijkheden resteren om toegang te krijgen tot experimentele geneesmiddelen.
3.4.1 MyTomorrows
MyTomorrows is een initiatief dat is ontstaan in Nederland in 2013, maar inmiddels internationaal patiënten helpt toegang te krijgen tot experimentele geneesmiddelen. Artsen kunnen samen met hun patiënt een ongeregistreerd geneesmiddel via de website van MyTomorrows aanvragen.47 MyTomorrows biedt deze geneesmiddelen niet zelf aan, maar bemiddelt tussen de patiënt en diens behandelaar, de farmaceut en het CBG voor een CUP en de IGJ voor een NPR.
De toenmalige minister van VWS, Edith Schippers, vond het een sympathiek initiatief, maar haar werden wel een aantal kritische vragen gesteld. Zo moest voorkomen worden dat MyTomorrows een initiatief zou worden voor alleen rijke patiënten en dat uitbehandelde patiënten hoop zouden krijgen door veel geld te betalen.48 Mijns inziens moet goede zorg inderdaad voor iedereen toegankelijk zijn en niet alleen voor de mensen die het kunnen
46 K. van Lessen Kloeke & J. Lisman. Juridische haken en ogen met betrekking tot toegang tot onderzoeksgeneesmiddelen na afloop van het onderzoek. JGRplus, 2012. p.44.
47 Nefarma, jaargang 6, 2013, nummer 5, p.6.
betalen. Vanuit het gelijkheidsbeginsel is het dan weliswaar ook gerechtvaardigd om dit soort initiatieven te reguleren. Echter denk ik dat, in zorgstelsels waar marktwerking het uitgangspunt is, dit soort initiatieven steeds vaker voor gaan komen zolang er vraag naar is en mensen er voor betalen. De regulering van initiatieven, zoals MyTomorrows, zou er naar mijn mening dan ook niet toe mogen leiden dat innovaties, waarbij mogelijk de gehele samenleving in de toekomst baat heeft, beperkt worden.
3.4.2 Adaptive pathways
Om nieuwe geneesmiddelen voor ernstige ziekten versneld op de markt te kunnen laten brengen heeft de EMA regels ontwikkeld ten aanzien van de ‘adaptive pathways approach’. De adaptive pathways approach kent twee varianten. Bij de eerste variant wordt er aanvankelijk een handelsvergunning verleend voor een beperkte patiëntengroep terwijl de effectiviteit nog niet voldoende bewezen is. De EMA maakt met de farmaceut afspraken om de effectiviteit te blijven onderzoeken, waarna het geneesmiddel later voor meer mensen beschikbaar kan komen. Deze vorm wordt ‘adaptive licensing’ genoemd.49 Bij de tweede
variant wordt er vroegtijdig een handelsvergunning afgegeven. Dit wordt ‘conditional
approval’ (‘voorwaardelijke goedkeuring’) genoemd. De CHMP kan adviseren om een
handelsvergunning te verlenen op basis van een minder compleet dossier indien het gaat om een geneesmiddel dat gericht is op de behandeling van een levensbedreigende ziekte, bedoeld is voor noodsituaties of is aangewezen als weesgeneesmiddel.50
Naar mijn mening is de ‘adaptive pathways approach’ een innovatieve mogelijkheid om onderzoek naar nieuwe en veelbelovende geneesmiddelen te stimuleren. Ook positief is dat patiënten met een levensbedreigende ziekte toch in aanmerking komen voor de behandeling met een experimenteel geneesmiddel indien er sprake is van een noodsituatie. Wellicht dat door deze regeling de grenzen die de Europese wetgever heeft getrokken ten aanzien van het op de markt brengen van een geneesmiddel zonder vergunning in de toekomst iets opgerekt kunnen worden.
In 2014 heeft de toenmalige minister van VWS, Edith Schippers, tevens aangegeven voorstander te zijn om geneesmiddelen sneller toegankelijk te maken voor ernstig zieke
49 EMA. Adaptive Pathways. Geraadpleegd via: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp? curl=pages/regulation/general/general_content_000601.jsp
50 EMA. Conditional marketing authorisation. Geraadpleegd via: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp? curl=pages/regulation/general/general_content_000925.jsp
patiënten via ‘adaptive licensing’.51 Ik ga in het volgende hoofdstuk in paragraaf 4.4.2 verder
in op hoe dit vorm heeft gekregen in Nederland.
3.5 Conclusie
In dit hoofdstuk staat de vraag centraal welke mogelijkheden en belemmeringen de Nederlandse wet- en regelgeving kent ten aanzien van de toegankelijkheid van experimentele geneesmiddelen. De wetgever heeft met het leveren op artsenverklaring en de CUP’s willen voorzien in de mogelijkheid om patiënten in schrijdende gevallen tegemoet te komen in hun medische behoeften zonder dat de daarvoor vereiste handelsvergunning aanwezig is. Buiten deze uitzonderingen is er in beginsel geen andere mogelijkheid voor de behandeling met een experimenteel geneesmiddel.
Indien je naar de rechter stapt om toegang tot een ongeregistreerd geneesmiddel af te dwingen, is het aan de rechter om te onderzoeken of voldaan is aan de voorwaarden die de wet geeft om een uitzondering te maken op de vereiste handelsvergunning. Indien niet aan de voorwaarden voor CU is voldaan, komt de rechter niet toe aan een belangenafweging. De reden hiervoor is dat de Europese wetgever de bescherming van de volksgezondheid belangrijker acht dan een individueel belang. Door te oordelen dat verdragsstaten ‘margin of appreciation’ hebben om voorwaarden te stellen ten aanzien van CU, had het EHRM de strikte regels van artikel 83 van de Verordening wat op kunnen rekken. Het EHRM is daar niet in geslaagd, waardoor verdragsstaten tot op heden alleen vrij zijn om af te zien van het beschikbaar stellen van experimentele geneesmiddelen.
Niettemin voorziet de ‘adaptive pathways approach’ in de mogelijkheid om in de toekomst sneller aan nieuwe geneesmiddelen te komen. In het volgende hoofdstuk bespreek ik hoe de ‘adaptive pathways approach’ vorm heeft gekregen in Nederland.
HOOFDSTUK 4 – VERGOEDING VAN EXPERMENTELE
GENEESMIDDELEN IN NEDERLAND
4.1 Inleiding
In dit hoofdstuk staat de vraag centraal welke mogelijkheden en belemmeringen voortvloeien uit de Nederlandse wet- en regelgeving ten aanzien van de vergoeding van experimentele geneesmiddelen. Allereerst wordt gekeken naar de mogelijkheden voor vergoeding van experimentele geneesmiddelen. Voorts wordt aandacht besteed aan de belemmeringen die voortvloeien uit de Nederlandse wet- en regelgeving. Daarna wordt gekeken naar de mogelijkheid om vergoeding af te dwingen bij de Nederlandse rechter voor ongeregistreerde geneesmiddelen en of voor de vergoeding andere mogelijkheden zijn. Tot slot geef ik in de conclusie antwoord op de deelvraag.
4.2 Vergoeding van experimentele geneesmiddelen
Artikel 10 van de Zvw bepaalt dat geneesmiddelen op twee manieren voor vergoeding in aanmerking komen. Allereerst kunnen geneesmiddelen voor een vergoeding in aanmerking komen via de farmaceutische zorg zoals apothekers die plegen te bieden.52 Het gaat hier om de zogenoemde extramurale geneesmiddelen die tot het ‘gesloten’ deel van het basispakket behoren, omdat er een besluit nodig is van de minister voordat deze geneesmiddelen worden opgenomen in het basispakket.53 Daarnaast kunnen geneesmiddelen voor een vergoeding in aanmerking komen via geneeskundige zorg zoals medisch-specialisten die plegen te bieden.54 Deze zogenoemde intramurale geneesmiddelen vallen onder het ‘open’ deel van het basispakket, omdat deze geneesmiddelen automatisch worden opgenomen in het basispakket indien de effectiviteit van het geneesmiddel is bewezen.55
Wil een geneesmiddel voor vergoeding in aanmerking komen, dan dient het te voldoen aan de maatstaf dat het ‘naar de stand van de wetenschap en praktijk, en bij ontbreken van een
52 Artikel 10, aanhef en onder c, Zvw jo artikel 2.8, eerste lid, Bzv
53 Minister van VWS (9 december 2016). Concept besluit over wijziging van het Besluit zorgverzekering in verband met regels voor de toelating van geneesmiddelen tot het basispakket. p.7. Geraadpleegd via: www.rijksoverheid.nl
54 Artikel 10, aanhef en onder a, Zvw jo artikel 2.4, eerste lid, Bzv
55 Minister van VWS (9 december 2016). Concept besluit over wijziging van het Besluit zorgverzekering in verband met regels voor de toelating van geneesmiddelen tot het basispakket. p.7. Geraadpleegd via: www.rijksoverheid.nl
zodanige maatstaf, door wat in het betrokken vakgebied geldt als verantwoorde en adequate zorg of dienst’.56 Deze maatstaf ziet toe op de effectiviteit van geneesmiddelen en derhalve
of het geneesmiddel daadwerkelijk leidt tot meerwaarde voor de patiënt. Vergoeding van geneesmiddelen vanuit de collectieve portemonnee van de Nederlandse burger wordt alleen gerechtvaardigd geacht indien de zorg daadwerkelijk effectief is voor de gezondheid van de patiënt.57
Bij het verstrekken van experimentele geneesmiddelen op basis van een NPR of een CUP ontbreekt vaak voldoende informatie over de werkzaamheid en veiligheid. Daarmee staat de effectiviteit van deze geneesmiddelen niet vast. Daardoor komen experimentele geneesmiddelen in beginsel niet voor vergoeding in aanmerking en zijn de kosten van de experimentele behandeling voor de patiënt. Echter kan farmaceutische zorg die beschikbaar gesteld wordt via een NPR onder bepaalde voorwaarden voor vergoeding in aanmerking komen, mits het rationele farmacotherapie betreft.58 Rationele farmacotherapie wordt gedefinieerd als ‘de behandeling, preventie of diagnostiek van een aandoening met een geneesmiddel in een voor de patiënt geschikte vorm, waarvan de werkzaamheid en effectiviteit blijkt uit wetenschappelijke literatuur en dat tevens het meest economisch is voor de zorgverzekering’.59 Daaronder vallen de geneesmiddelen die in een andere lidstaat of in een derde land en op verzoek van een arts binnen het grondgebied van Nederland worden gebracht en bestemd zijn voor een patiënt die aan een ziekte lijdt die in Nederland niet vaker voorkomt dan bij 1 op de 150.000 inwoners.60 De zorgverzekeraar bepaalt uiteindelijk per individu of de verzekerde het geneesmiddel vergoed krijgt. Dit kan echter leiden tot ongewenste verschillen in de aanspraak van verzekerden. Om de uniformiteit te bevorderen heeft ZiN op haar website een overzicht geplaatst met de door ZiN als rationeel beoordeelde apotheekbereidingen. Daarnaast kunnen zorgverzekeraars het ZiN advies vragen in twijfelgevallen.61
56 Artikel 2.1, tweede lid, Bzv
57 Zorginstituut Nederland. Beoordeling stand van de wetenschap en praktijk. 15 januari 2015. p.16.
58 Artikel 2.1, vijfde lid jo artikel 2.8, eerste lid, onder b, 3°, Bzv.
59 Zorginstituut Nederland. Kosten en regelgeving: ongeregistreerde indicaties. 24 april 2018. Geraadpleegd via:
https://www.farmacotherapeutischkompas.nl/algemeen/ongeregistreerde-indicaties
60 Artikel 2.8, eerste lid, onder b, 3°, Bzv.
61 Zorginstituut Nederland. Kosten en regelgeving: ongeregistreerde indicaties. 24 april 2018. Geraadpleegd via:
4.3 Belemmeringen in de vergoeding van experimentele geneesmiddelen
Voor geneeskundige zorg geldt dat een nieuw geneesmiddel moet voldoen aan ‘de stand van de wetenschap en praktijk’ wil het voor vergoeding in aanmerking komen.62 Hoewel in
artikel 10 van de Zvw het te verzekeren risico is beschreven, vormt dit artikel niet direct duidelijkheid voor verzekerden en zorgverzekeraars welke vormen van zorg voor vergoeding in aanmerking komen. De wetgever heeft de te verzekeren zorgprestaties weergegeven in het Bzv en Rzv om hier meer duidelijkheid over te scheppen. Echter is het onmogelijk om alle vormen van verzekerde zorg te op te sommen in de wet. De maatstaf ‘de stand van de wetenschap en de praktijk’ dient ertoe de wettelijke omschrijving van de te verzekeren zorg aan te vullen en nader te preciseren. De wetgever biedt hiermee een functioneel instroomprincipe aan de hand waarvan nader te bepalen medisch-specialistische zorg wel of niet onder de verzekeringsdekking valt, zonder dat het nodig is elk afzonderlijke vorm van zorg tot in detail op te nemen in een wettelijke regeling.63
Er bestaat echter geen concreet beeld over de toepassing van ‘de stand van de wetenschap en praktijk’ en in het bijzonder het gewicht dat daarbij toegekend moet worden aan andere bronnen dan de resultaten van medisch-wetenschappelijk onderzoek.64 Onder verwijzing naar het arrest Smits en Peerbooms zou uitgegaan moeten worden van ‘hetgeen door de internationale medische wetenschap voldoende beproefd en deugdelijk is bevonden’. Daartoe zouden alle beschikbare gegevens in aanmerking moeten worden genomen, waaronder de literatuur en de bestaande wetenschappelijke onderzoeken, gezaghebbende meningen van specialisten, evenals de vraag of de betrokken behandeling door een buitenlands ziektekostenstelsel wordt vergoed.65
De Groot is van mening dat de maatstaf ‘de stand van de wetenschap en praktijk’ zowel sterke als zwakke punten heeft. Positief is dat de maatstaf bijdraagt aan solidariteit en gelijke rechten op zorg, omdat het een belangrijke grens vormt waarop verzekerden aanspraak kunnen maken. Daarnaast zorgt de maatstaf voor innovatie en zorg van goede kwaliteit, omdat medisch-wetenschappelijk geaccepteerde ontwikkelingen van rechtswege onderdeel
62 Artikel 2.1, eerste lid, Bzv.
63 H.J.J. Leenen, E.J.C. de Jong, et al (2017). Handboek Gezondheidsrecht. Zevende druk. p.693.
64 G.R.J. de Groot. ‘De stand van de wetenschap en praktijk’. Tijdschrift voor Gezondheidsrecht, 2006, nr. 5, p.345.
uitmaken van de zorgverzekering indien de effectiviteit ervan is bewezen.66 Het zou nadelig kunnen zijn dat de maatstaf de rechtszekerheid in het kan geding brengen omdat niet alle vormen van zorg staan beschreven in de wet. Hierdoor dient een arts in elke afzonderlijk geval na te gaan of een behandeling daadwerkelijk aan de maatstaf voldoet. Tot slot concludeert hij dat de maatstaf ontoereikend is aangezien de wettelijk vastgelegde maatstaf alleen ziet op de effectiviteit van een geneesmiddel.67 De andere pakketcriteria (noodzakelijkheid, kosteneffectiviteit en uitvoerbaarheid) die het ZiN hanteert voor de beoordeling van geneesmiddelen spelen hierbij geen rol. Mijns inziens kan dit leiden tot ondoelmatige zorg en mogelijk financieel risico indien alle dure geneesmiddelen effectief bevonden worden en daarmee tot het verzekerde pakket behoren.
Valt het te verdedigen dat afgeweken kan worden van de maatstaf voor de behandeling van patiënten met experimentele geneesmiddelen indien het hun laatste redmiddel is? De oud-minister van VWS, Edith Schippers, vond van niet, omdat daarmee de kwaliteit en doelmatigheid van de zorg geschaad wordt.68 Ik deel haar mening dat de kwaliteit van zorg in gevaar zou kunnen komen, omdat de maatstaf er juist voor zorgt dat de kwaliteit gewaarborgd is door alleen geneesmiddelen te vergoeden die werkzaam en veilig zijn. Echter ben ik van mening dat de maatstaf de doelmatigheid van zorg in ieder geval al niet waarborgt. De Groot stelt dat de maatstaf alleen ziet op de effectiviteit van zorg, terwijl voor doelmatige zorg tevens voldaan moet zijn aan de pakketcriteria van noodzakelijkheid, kosteneffectiviteit en uitvoerbaarheid.
Mijns inziens dient tot slot niet afgeweken te worden van de maatstaf, omdat de innovatie van nieuwe geneesmiddelen dan in gevaar kan komen. Als experimentele geneesmiddelen vergoed worden, is het mogelijk dat patiënten die medisch gezien nog tijd hebben minder geneigd zijn om deel te nemen aan onderzoeken naar geneesmiddelen. Reden hiervoor is dat patiënten tijdens de eerste fasen van het klinisch onderzoek meer risico lopen nu er nog onvoldoende gegevens zijn over de veiligheid van het nieuwe geneesmiddel of het risico lopen om in een placebogroep te komen.
4.4 Andere mogelijkheden
66 G.R.J. de Groot. ‘De stand van de wetenschap en praktijk’. Tijdschrift voor Gezondheidsrecht, 2006, nr. 5, p.349.
67 G.R.J. de Groot. ‘De stand van de wetenschap en praktijk’. Tijdschrift voor Gezondheidsrecht, 2006, nr. 5, p.350.
In deze paragraaf wordt allereerst geanalyseerd of het mogelijk is om vergoeding voor experimentele geneesmiddelen af te dwingen bij de rechter. Voorts wordt de regeling van voorwaardelijke toelating beschreven.
4.4.1 Rechtspraak
In een zaak kreeg een minderjarig meisje een geneesmiddel voorgeschreven waarvan de effectiviteit reeds voldoende was bewezen bij de behandeling van de aandoening bij volwassenen. Gegevens over de effectiviteit van het geneesmiddel bij minderjarigen ontbraken echter, waardoor zij het geneesmiddel niet vergoed kreeg door haar zorgverzekeraar. De voorzieningenrechter stelde vast dat een zorgverzekering geen normale schadeverzekering is, omdat de dekking van een zorgverzekering wordt bepaald door de Zvw en niet door de polisvoorwaarden. Hierdoor kan de dekking, anders dan bij ‘normale’ schadeverzekeringen, niet verruimd worden op grond van maatstaven van redelijkheid en billijkheid. Naar de mening van de voorzieningsrechter kan het echter in zeer bijzondere, medische ernstig bedreigende, omstandigheden, naar maatstaven van redelijkheid en billijkheid onaanvaardbaar zijn wanneer de zorgverzekeraar een vergoeding weigert.69 De Hoge Raad heeft een viertal cumulatieve voorwaarden opgesteld indien aanspraak gemaakt kan worden op een vergoeding. Allereerst moet er sprake zijn van extreem hoge kosten. Ten tweede mogen er geen alternatieven voorhanden zijn. Ten derde dient het geneesmiddel noodzakelijk te zijn vanwege een zeer ernstige toestand die leidt tot overlijden of ernstig lijden. Tot slot dient het geneesmiddel in aanmerking te komen voor het verzekerde pakket gelet op de werkzaamheid, noodzakelijkheid en doelmatigheid.70
Lisman is van mening dat er door de uitspraak van de Hoge Raad een situatie is ontstaan waarin men alsnog de mogelijkheid heeft om aanspraak te maken op een geneesmiddel dat onder de Zvw niet vergoed wordt.71 Zou dit dan ook kunnen betekenen dat men in
aanmerking kan komen voor de vergoeding van een experimenteel geneesmiddel? Kijkend naar de vierde voorwaarden valt dit te betwisten. Volgens Ten Brummelhuis dient de voorwaarde dat het geneesmiddel in aanmerking moet komen voor het verzekerde pakket zo
69 Rechtbank Gelderland 19 juli 2013, ECLI:RBGEL:2013:3104, JGR 2013/3, r.o. 4.3 en 4.4. 70 HR 19 december 2014, ECLI:NL:HR:2014:3679
gelezen te worden dat er hiervoor nog geen concrete aanwijzingen hoeven te zijn, maar dat er wel redenen moeten zijn die het aannemelijk maken dat het geneesmiddel in aanmerking komt voor het verzekerde pakket.72 In deze zaak was de effectiviteit al voldoende bewezen bij de behandeling van de aandoening bij volwassenen. In het geval van een experimenteel geneesmiddel zal het veelal gaan om een geheel nieuw medicijn waarvan de onderzoeken naar de werkzaamheid, noodzakelijkheid en doelmatigheid nog gaande zijn. Mijns inziens zal het daarom alsnog een nutteloze zaak zijn om een vergoeding voor een experimenteel geneesmiddel bij de rechter af te dwingen.
4.4.2 Voorwaardelijke toelating
Sinds 1 januari 2012 heeft de minister op grond van artikel 2.1, vijfde lid, van het Bzv de mogelijkheid om geneesmiddelen die niet voldoen aan de maatstaf ‘de stand van de wetenschap en praktijk’ voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket. Deze mogelijkheid geldt zowel voor geneeskundige zorg en farmaceutische zorg.73 Dit betekent overigens niet dat alle nieuwe geneesmiddelen een handelsvergunning krijgen en worden voorwaardelijk toegelaten tot het basispakket indien de effectiviteit van deze geneesmiddelen nog niet is bewezen. Voorwaardelijke toelating is voorbehouden aan de meest veelbelovende interventies.74 Daarnaast moet aan een aantal voorwaarden zijn voldaan, waaronder dat de interventie het experimentele stadium is ontstegen.75
Om in aanmerking te komen voor voorwaardelijke toelating dienen twee fasen te worden doorlopen. Allereerst gaat ZiN na of het dossier compleet is en toetst ZonMw76 of de kwaliteit van het onderzoek voldoende is. Daarna brengt ZiN een advies of de potentiële kandidaat voldoet aan de secundaire voorwaarden voor de voorwaardelijke toelating. Deze criteria zien toe op de relevantie van de aandoening en de interventie, waaronder de ziektelast en de verwachte meerwaarde in effectiviteit en kosteneffectiviteit. Aan de hand van dit advies neemt de minister een formeel besluit over potentiële kandidaten. Indien een positief besluit volgt, vangt de tweede fase aan. Hierbij is het aan de betrokken partijen
72 HR 19 december 2014, ECLI:NL:HR:2014:3679, GJ 2015/31 (m.nt. A.F.H. ten Brummelhuis).
73 Kamerbrief, 15 februari 2018, Bottom-up procedurebrief: voorwaardelijke toelating tot het basispakket 2020. p.1. 74 Kamerstukken II, vergaderjaar 2013-2014, 29 477, nr. 290, p.3.
75 H.J.J. Leenen, E.J.C. de Jong, et al (2017). Handboek Gezondheidsrecht. Zevende druk. p.689.
