5.1 Inleiding
In dit hoofdstuk staat de vraag centraal hoe de toegankelijkheid en de vergoeding van experimentele geneesmiddelen gereguleerd zijn in België. In de tweede paragraaf wordt beschreven hoe de toegankelijkheid van experimentele geneesmiddelen in België is gereguleerd. Voorts wordt in de derde paragraaf aandacht besteed aan de vergoeding van experimentele geneesmiddelen in België. Tot slot wordt in de conclusie een antwoord gegeven op de vierde deelvraag.
5.2 Toegang tot experimentele geneesmiddelen
De regulering van de toegankelijkheid en vergoeding van experimentele geneesmiddelen is in België onderworpen aan de Europese wet- en regelgeving. Het verbod van artikel 6 van Richtlijn 2001/83/EG (hierna: de Richtlijn) om een geneesmiddel zonder handelsvergunning op de markt te brengen handelsvergunning is terug te vinden in artikel 6, §1, van de Wet op de geneesmiddelen (hierna: de Wog). Artikel 6 quater, §1, van de Wog bepaalt voorts dat geneesmiddelen, waarvoor in België geen handelsvergunning is afgegeven, in enkele gevallen wel beschikbaar mogen worden gesteld aan patiënten.
5.2.1 Compassionate use-programma
Artikel 6 quater, §1, 2°), van de Wog bepaalt dat geneesmiddelen waarvoor geen vergunning voor het in handel brengen of registratie is verleend of die nog niet in de handel zijn gebracht in België beschikbaar kunnen worden gesteld via een CUP zoals bedoeld in artikel 83 van Verordening (EG) 726/2004 (hierna: de Verordening).80 De uitvoeringsbepalingen ten aanzien van CUP staan beschreven het Koninklijk Besluit betreffende geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik (hierna: het KB).
In het KB staat beschreven dat het in schrijdende gevallen mogelijk is om een geneesmiddel beschikbaar te stellen via een CUP door het verlenen van een tijdelijke vergunning voor het geneesmiddel. Hiertoe besluit het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en
Gezondheidsproducten. Het CUP mag pas in werking treden als een tijdelijke vergunning is verleend voor het beschikbaar stellen van het geneesmiddel. In het uitzonderlijke geval dat niet kan worden gewacht op het verlenen van een tijdelijke vergunning, biedt het KB tevens een oplossing. Het gebruik van een geneesmiddel dat niet verkrijgbaar is via een CUP is mogelijk in situaties waarin een patiënt zonder geneesmiddel op korte termijn komt te overlijden of dat de gezondheidsrisico’s bij het niet starten van de behandeling groter zijn dan bij het wél starten van de behandeling met het geneesmiddel. Daarnaast mag het niet gaan om een geneesmiddel dat beschikbaar is via een CUP, een geneesmiddel dat reeds in de handel is of onder ziekenhuisvrijstelling, of een geneesmiddel dat beschikbaar is via magistrale bereiding.81 Voor de uitvoering van een CUP geldt dat het beschikbaar stellen van het geneesmiddel door de farmaceut kosteloos is.82
5.2.2 Medische noodprogramma’s
Daarnaast kent België een bijzondere variant om te voorzien in onbeantwoorde medische behoefte van patiënten. Artikel 6 quater, §1, 3°), van de Wog bepaalt dat een geneesmiddel via een medisch noodprogramma verstrekt kan worden om tegemoet te komen aan de onbeantwoorde medische behoefte van patiënten die een ziekte hebben die leidt tot ernstig lijden of overlijden en niet op een bevredigende wijze behandeld kan worden met een geneesmiddel dat reeds in het bezit is van een handelsvergunning voor de behandeling van die aandoening. Het geneesmiddel moet dus wél een handelsvergunning hebben, maar deze handelsvergunning geldt niet voor de indicatie voor de behandeling van de aandoening waarvoor een medisch noodprogramma wordt opgesteld.83
Daarnaast dient voor de toepassing van een medisch noodprogramma aan ten minste één van de volgende voorwaarden te zijn voldaan. Een handelsvergunning voor de indicatie waartoe het medisch noodprogramma dient moet reeds aangevraagd zijn óf de handelsvergunning is reeds verkregen, maar het geneesmiddel is nog niet op de markt óf het klinisch onderzoek naar de geschiktheid van het geneesmiddel voor de indicatie waartoe het medisch noodprogramma dient is thans gaande of onlangs afgerond.84
81 Artikel 107 KB.
82 Artikel 109, § 1, KB.
83 Artikel 6 quater, §1, 3°), Wog.
In eerste instantie lijkt het hier te gaan om het ‘off-label’ voorschrijven van geneesmiddelen, dat wil zeggen het voorschrijven van geneesmiddelen bij andere indicaties dan waarvoor een handelsvergunning is verleend.85 Echter is het voornaamste verschil dat bij een medisch noodprogramma niet de arts, maar de farmaceut het geneesmiddel ter beschikking stelt in de wettelijk voorgeschreven situaties en wanneer er geen therapeutisch alternatief geneesmiddel beschikbaar is.86 Omdat hier geen sprake is van een situatie waarbij in zijn geheel nog geen handelsvergunning is verleend voor het geneesmiddel, kan gesteld worden dat de Belgische wetgever bij het opstellen van de bepalingen betreffende medische noodprogramma’s niet onderworpen is geweest aan de Europese regelgeving. Ook voor de uitvoering van een medisch noodprogramma geldt dat het beschikbaar stellen van het geneesmiddel door de farmaceut kosteloos is.87
5.3 Vergoeding van experimentele geneesmiddelen
In deze paragraaf wordt gekeken naar de mogelijkheden die de Belgische wet- en regelgeving biedt om experimentele geneesmiddelen te vergoeden.
5.3.1 Onbeantwoorde medische behoefte
De Wet betreffende de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging en uitkeringen (hierna: ZIV) bepaalt dat het College van artsen-directeurs een cohortbeslissing kan nemen die voorziet in een tegemoetkoming van de kosten van geneesmiddelen die worden voorgeschreven via een CUP of een medisch noodprogramma. In elk geval dient vastgesteld te worden dat er sprake is van een onbeantwoorde medische behoefte en moet voldaan zijn aan een viertal bijkomende voorwaarden. Allereerst moet het geneesmiddel worden toegediend met het oog op de behandeling van een ernstige ziekte of een ziekte die als levensbedreigend wordt beschouwd. Daarnaast mag geen enkel therapeutisch alternatief in de handel zijn dat op wetenschappelijk vlak aanvaardbaar is en dat valt onder de dekking van de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging. Voorts dient het
85 Raadgevend Comité voor Bio-ethiek, Advies nr. 47 van 9 maart 2009 betreffende de ethische implicaties van de wetgeving over programma’s voor gebruik van geneesmiddelen in schrijnende gevallen (compassionate use) en over medische noodprogramma’s (medical need). p.9.
86 Artikel 6 quater, §1, 3°) Wog.
geneesmiddel onderdeel te zijn van een CUP of van een medisch noodprogramma opgezet door de minister van Volksgezondheid. Tot slot dient het geneesmiddel te voorzien in een onbeantwoorde medische behoefte die is opgenomen op een door de Algemene Raad opgestelde lijst van onbeantwoorde medische behoeften.88 Deze lijst is te vinden op de website van het Rijksinstituut voor ziekte- en invaliditeitsverzekering. Indien de beslissing van het College van artsen-directeurs positief is, betekent dat voor de patiënt dat deze geen kosten heeft voor de toediening van het geneesmiddel.89
5.3.2 Bijzonder Solidariteitsfonds
Indien de beslissing van het College van artsen-directeurs negatief is, maar de patiënt met een zeldzame aandoening toch aan alle voorwaarden heeft voldaan die gesteld worden in het kader van een onvervulde medische behoefte, kan een patiënt een verzoek indienen voor een financiële tegemoetkoming bij het Bijzonder Solidariteitsfonds (hierna: BSF). Voor ieder kalenderjaar wordt een bedrag vastgesteld waarvan de tegemoetkomingen gefinancierd kunnen worden vanuit het collectief.90 Het College van artsen-directeurs kan een tegemoetkoming verstrekken indien er voldaan is aan een vijftal cumulatieve criteria. Allereerst dient het te gaan om een bijzonder duur geneesmiddel. Ten tweede moet het geneesmiddel door de gezaghebbende medische instanties op gemotiveerde wijze aangeduid worden als de specifieke fysio-pathologische aanpak van de zeldzame aandoening. Ten derde moet het geneesmiddel worden gebruikt voor de behandeling van een aandoening die de vitale functies van de patiënt bedreigt. Ten vierde mag er geen alternatief geneesmiddel op de markt zijn in het kader van de verplichte verzekering voor geneeskundige zorg. Tot slot moet het geneesmiddel worden voorgeschreven door een arts-specialist, die zich gespecialiseerd heeft in de behandeling van de betreffende aandoening.91,92 Voor zeldzame
88 Artikel 25 quater/1, § 1, ZIV.
89 RIZIV. Onbeantwoorde medische behoeften – Unmet Medical Need. Geraadpleegd via:
http://www.inami.fgov.be/nl/themas/kost-terugbetaling/door-ziekenfonds/geneesmiddel- gezondheidsproduct/terugbetalen/Paginas/unmet-medical-need.aspx#.WureHe-FN0x
90 Artikel 25 ZIV.
91 RIZIV. Het Bijzonder Solidariteitsfonds (BSF): uitzonderlijke vergoeding van medische verstrekkingen. Geraadpleegd via: http://www.inami.fgov.be/nl/themas/kost-terugbetaling/door-ziekenfonds/bijzonder-
solidariteitsfonds/Paginas/default.aspx#.WvvYjO-FN0x
indicaties of de verstrekking van geneesmiddelen in het buitenland geldt echter het criterium dat zij het experimentele stadium moeten zijn ontstegen.93
5.4 Conclusie
In dit hoofdstuk staat de vraag centraal hoe de toegankelijkheid en de vergoeding van experimentele geneesmiddelen zijn gereguleerd in België. Patiënten kunnen via een CUP toegang krijgen tot experimentele geneesmiddelen indien aan de wettelijke voorwaarden is voldaan. Deze mogelijkheid vloeit voort uit artikel 83 van de Verordening, waaruit volgt dat geneesmiddelen in bepaalde omstandigheden niet in het bezit hoeven te zijn van een vergunning voor het in de handel brengen van een geneesmiddel. Daarnaast biedt de Belgische wetgeving de mogelijkheid om geneesmiddelen te verstrekken indien de aandoening niet op een bevredigende wijze behandeld kan worden met een geneesmiddel dat reeds een handelsvergunning heeft voor de behandeling van de aandoening. Het geneesmiddel moet dan wél een handelsvergunning hebben, maar deze handelsvergunning geldt niet voor de indicatie voor de behandeling van de aandoening waarvoor een medisch noodprogramma wordt opgesteld. De geneesmiddelen die verstrekt worden via een CUP of een medisch noodprogramma dienen kosteloos door de farmaceut beschikbaar te worden gesteld aan de patiënt.
Daarnaast kunnen patiënten voor de toediening van een bijzonder duur geneesmiddel dat wordt verstrekt via CUP of een medisch noodprogramma op grond van de ZIV in aanmerking komen voor een tegemoetkoming. Hiervoor dient de patiënt een positief oordeel te krijgen van het College van artsen-directeurs. Indien de beslissing van het College van artsen-directeurs negatief is, kan een patiënt met een zeldzame aandoening alsnog via het BSF in aanmerking komen voor een tegemoetkoming van een bijzonder duur geneesmiddel indien aan de voorwaarden is voldaan.