boogaerts

(1)

1 Een cel afkomstig uit een embryo, foetus of

volwassene met de mogelijkheden :

• zichzelf te vernieuwen, minstens voor de

duur van één levensspan (“self-renewal”)

• zichzelf te laten differentiëren tot de

multipele weefsels en organen in een

lichaam (“differentiation”)

Stamcel Definitie

Stamcel plasticiteit

=

De eigenschap, waardoor een volwassen stamcel

van het ene weefsel kan differentiëren in een

hooggespecialiseerde rijpe cel van een ander

weefsel

bvb.

beenmerg

→

zenuwcel

beenmerg

→

spiercel

→

beenmergcel, etc

= genetische her-programmering ?

Multipele stamcellen Spier HSC Celfusie ES cel Lever Hart Spier Purkinje Bloed cel Tetraploide cel Trans-/de-differentiatie Mogelijke

Mogelijkeverklaringenverklaringen::

Pluripotentie

Klinische toepassingen van stamcellen

Vervanging van defekte/ vernietigde/

verkankerde weefsels of systemen

• Beenmerg

• Immuun systeem

Immunologisch wapen tegen kanker

Vehikels voor gentherapie

Substituten voor dierproeven

Substituten voor studies in menselijke

vrijwilligers

Klinische toepassingen van stamcellen

Herstel van aangeboren genetische defekten

Herstel van verworven cellulaire defekten

• Parkinson/ ALS/ MS

• Dwarslesies

• Diabetes

• Cerebrovasculair accident (CVA)

• Kraakbeen (artrose / artritis)

Acuut myocard infarct

Chronisch Hartfalen

Nierfalen

(2)

2 Navelstrengbloedstamcellen

Voordelen:

“Afval” - Geen neveneffecten voor

donor- absoluut veilig voor moeder en kind

Geen ethische bezwaren Geen teratoma vorming tot dusver

Snel beschikbaar

Kan bevroren verzonden worden Donoren gaan niet verloren over tijd

20 jaar?

Enorme proliferatie activiteit Immunologisch naïef:

Tot 2 mismatchen toegestaan 95% kinderen hebben een donor Minder afstoting

Infectieuze risico’s zijn laag -screening optimaal (EBV – CMV)

Evenredige vertegenwoordiging van

ethnische minderheden haalbaar (?)

Navelstrengbloedstamcellen

Nadelen:

Beperkt aantal cellen Trager of onvolledig

herstel van het bloedbeeld

Patiënten < 40kg Cell expansie? Dubbele unit

transplantatie !

Beperkte screening voor

aangeboren aandoeningen

Er kan geen bijkomend

donormateriaal verzameld worden Duur : +/- 1000 euro Volledige screening Verwerking en opslag

Navelstrengbloedbanken:

Publiek vs Privaat / Allo vs Auto.

Wetenschappelijke argumenten(1):

Op grond van Evidence Based Medicine is NSB

enkel toepasbaar in de allogene setting voor a)

aangeboren of verworven aandoeningen van de

hemato-immunopoiese; b) maligne aandoeningen

van de hemato-lymfopoiese.

Er zijn géén klinische gegevens dat multipotente

NSB stamcellen langer dan 20 jaar veilig en

kwalitatief kunnen ingevroren blijven (in

NOD/SCID 11 jaar).

Navelstrengbloedbanken:

Publiek vs Privaat / Allo vs Auto.

Wetenschappelijke argumenten(2):

De klinische resultaten, bekomen sedert meer dan

25 jaar met autologe volwassen stamcellen, zijn

niet zomaar toepasbaar/overdraagbaar op

autologe NSB stamcellen.

In de huidige indicaties zijn de resultaten met

volwassen autologe stamcellen steeds minder

goed dan met allogene stamcellen (cfr

immunotherapeutisch effect, graft versus leukemia

effecten) (cfr contaminatie met maligne cellen).

Navelstrengbloedbanken:

Publiek vs Privaat / Allo vs Auto.

Wetenschappelijke argumenten (3):

Autoloog NSB is uiteraard niet geschikt voor

transplantatie in een erfelijke aandoening.

Autoloog NSB is niet geschikt voor transplantatie

in maligne aandoeningen van het

lymfo-hematopoietisch systeem (95% der indicaties)

gezien de genetische veranderingen reeds in de

NSB stamcellen aanwezig kunnen zijn.

Navelstrengbloedbanken:

Publiek vs Privaat / Allo vs Auto.

Wetenschappelijke argumenten(4):

Veilig transplanteren van NSB in de huidige indicaties vergt

een minimaal aantal stamcellen per kg lichaamsgewicht van de receptor. In allogene banken beantwoordt 60% van de collecties niet aan dit en andere (bvb steriliteit) kwaliteitsvereisten en wordt consequent verwijderd. In afwezigheid van betrouwbare expansietechnieken zullen zeer veel autologe collecties dus volstrekt nutteloos zijn voor enige gangbare indicatie.

Voor toekomstige indicaties in niet maligne aandoeningen

(hart, lever, hersenen…) zullen volwassen stamcellen een valabeler en veiliger alternatief vormen.

(3)

3 Navelstrengbloedbanken:

Publiek vs Privaat / Allo vs Auto.

Wetenschappelijke argumenten(5):

De kans dat autoloog NSB stamcellen ooit “nuttig” zullen

kunnen zijn voor de donor wordt internationaal geschat op 1/2000 tot 1/100000.

De tot nog toe uitgevoerde transplantaties met “autoloog”

NSB betreffen bijna uitsluitend transplantaties binnen families (familiale donatie binnen hoogrisico families gebeurt ook in de publieke banken). Kans op familiale compatibiliteit is 25%, niét 100%. Embryo-selectie ?

Eén gepubliceerd geval van auto-NSB-transplant in een kind

met recidief ALL. Betwistbare indicatie, beste EBM- therapie zou allogeen NSB geweest zijn (waarom niet gedaan ?), niet geaccrediteerd transplant-centrum.

Navelstrengbloedbanken:

Publiek vs Privaat / Allo vs Auto.

Ethisch-morele argumenten

Misleidende informatie op emotioneel moment “Slechts één unieke kans om vanaf de geboorte de

gezondheid van uw kind te beschermen”

“Levensverzekering” en “snel beslissen” en “afbetaling” “Alzheimer, Parkinson, infarcten….”

“tot 1 kans op 8….”

Doorbreken van solidariteitsprincipe wat betreft

transplantatie cellen- en weefsels (orgaandonatie, transfusie etc)

Navelstrengbloedbanken:

Publiek vs Privaat / Allo vs Auto.

Ethisch-morele argumenten

Bedreiging van publieke dienstverlening

Als iedereen nu de “raad” krijgt autoloog in te vriezen, wat

doen we dan de volgende 5/10/20/50/80 jaar met donortekort

Jaarlijks 500 allotransplanten in België met slaagkans 50%.

Zo iedereen autoloog : 250 genezingen/jaar onmogelijk…

99.99% van patienten die NU stamcellen nodig hebben ,

hebben nooit de “kans” gehad iets autoloog in te vriezen.

Excessieve kostenrekening (only the happy few ?) Hebben autologe invriezers nog recht op allogene middelen ?

Navelstrengbloedbanken:

Publiek vs Privaat / Allo vs Auto.

Juridisch - Deontologische argumenten

Aansprakelijkheid commerciële firma

Aansprakelijkheid en deontologie van transplant-arts, die

weigert te transplanteren met “onzeker” materiaal of die onder druk wordt gezet autoloog ipv allogeen te transplanteren

Aansprakelijkheid en deontologie van verloskundige/vroedvrouw

bij ‘mislukte’ collectie

Door commerciële druk : groter gevaar op verandering

verloskundige praktijk (bvb té vroege clamping)

Actieve deelname aan “misleiding” van patiënt

Navelstrengbloedbanken:

Publiek vs Privaat / Allo vs Auto.

Juridisch - Deontologische argumenten

Contract van 20 jaar : en dan ? Heropname in

solidair systeem ?

Kan een vader/moeder beslissen het autoloog

ingevroren NSB aan te wenden voor zichzelf, voor

broer of zus ? Benadeling van donor ?

Associatie/overeenkomsten van commerciële NSB

banken met vzw ziekenhuizen ?

Navelstrengbloedbanken:

Publiek vs Privaat / Allo vs Auto.

Financiële argumenten

Allogeen invriezen kost +/- 900 € plus

transportkosten (i.e. inclusief dure HLA

typering)(inclusief N2-bewaring 20 jaar)

Autoloog invriezen kost 300-400€ . Vraagprijs is

1375€.

Afleiden van schaarse middelen in

gezondheidszorg is “waste of resources”.

Investeringen van privébanken in

wetenschappelijk onderzoek ?

(4)