clinical and methodological issues in a cost-utility analysis alongside a
randomized clinical trial in patients with rectal cancer undergoing
total mesorectal excision
Brink, Mandy van den
Citation
Brink, M. van den. (2005, June 28). Economic evaluation of preoperative radiotherapy in rectal cancer : clinical and methodological issues in a cost-utility analysis alongside a randomized clinical trial in patients with rectal cancer undergoing total mesorectal excision. Retrieved from https://hdl.handle.net/1887/4273
SUMMARY
&
Summary
In patients with resectable rectal cancer, the best chance to prevent recurrences is standardized total mesorectal excision (TME). Short-term (5×5 Gy) preoperative radiotherapy (PRT) has been shown to further reduce local recurrence rates, but has also been associated with higher costs, more postoperative morbidity and a decrease in quality of life. The main focus of this thesis is to investigate the cost-effectiveness of PRT in patients with rectal cancer undergoing TME-surgery. The cost-utility analysis was designed to also address some other clinical and methodological issues; that is to investigate the impact of rectal cancer treatment on paid and unpaid labour, to document the clinical nature and prognosis of locally recurrent rectal cancer, and to compare several methods for the measurement of costs and utilities.
Chapter 1 provides a general introduction on economic evaluations in health care, on the
treatment of rectal cancer and on the TME-trial. The chapter concludes with an outline and short rationale for each study described in this thesis.
Chapter 2 presents the results of a literature review on cost-effectiveness analyses of
colorectal cancer. First, the methodology of cost-effectiveness analyses (CEA) is discussed in more detail, highlighting the choices that need to be made in the design of a CEA. Second, an overview is given of published CEAs on the treatment and follow-up of colorectal cancer. No CEA has been conducted on adjuvant radiotherapy in rectal cancer. Comparability of cost-effectiveness ratios over studies is hampered by wide variations in used methodology. Few cost-effectiveness analyses followed existing guidelines, e.g. used the societal perspective, or included patients’ valuations of treatment and health.
Chapter 3 contains the main study of this thesis, the cost-utility analysis of PRT in patients
SUMMARY
treatment of rectal cancer affect paid labour more than unpaid labour, and that interventions aimed at promoting paid labour participation should be tailored to the specific characteristics and needs of those patients.
Chapter 5 documents the clinical nature and prognosis of locally recurrent rectal cancer
after previous TME with or without PRT. The majority of patients who present with a local recurrence after previous PRT have simultaneous distant metastases (74%), and median survival after local recurrence has decreased from 16 months without previous PRT, to 6 months with previous PRT. It is concluded that the introduction of PRT has reduced local recurrence rates, but also changed the clinical nature and prognosis of those patients who do develop recurrent rectal cancer.
Chapter 6 describes the results of a within-subjects study on the feasibility and convergent
validity of patients’and providers’reports for the assessment of hospital days, outpatient visits, (stoma) care products and medications. Response by providers of care was high, ranging from 84% to 100%. With respect to hospital days and outpatient visits, no significant differences were found between patients’ and providers’ reports. With respect to medications and care products, providers of care reported up to two times more product types and costs, though they still failed to report 20% to 25% of all products. It is concluded that providers’ reports are feasible and, at least for some types of care, more valid than patients’ reports.
Chapter 7 presents the results of a prospective comparison of a cost diary and a cost
questionnaire for the asessment of non-hospital costs and volumes of care in two samples of patients. Non-response and most estimates of volumes of care and costs did not differ significantly between the diary and questionnaire method, and for different recall periods. However, with respect to open questions, the diary sample tended to report significantly more care than the questionnaire sample. It is concluded that a cost questionnaire with structured closed questions may replace a cost diary for recall periods up to 6 months.
Chapter 8 reports on the results of a randomized comparison of follow-up face-to-face and
telephone interviews for the assessment of costs, quality of life and patients’preferences. In the telephone group slightly more missing values occurred in questionnaires that were to be self-completed, but no significant differences between interview methods were found for any of the obtained estimates. It is concluded that telephone follow-up interviews are feasible and may replace face-to-face interviews.
In chapter 9, the main findings of all studies are summarized and discussed. The chapter
Samenvatting
Voor patiënten met resectabele rectumtumoren is totale mesorectale excisie (TME) de beste behandeling om recidieven te voorkomen. Door toevoeging van kortdurende (5×5 Gy) preoperatieve bestraling daalt de kans op een locaal recidief nog verder, maar stijgen mogelijk ook de kosten, treedt er meer postoperatieve morbiditeit op en verslechtert de kwaliteit van leven. Het belangrijkste doel van dit proefschrift is om te onderzoeken wat de kosten-effectiviteit is van preoperatieve bestraling bij patiënten met rectumkanker die TME-chirurgie ondergaan. De kosten-utiliteitsanalyse is zodanig opgezet dat ook enkele andere klinische en methodologische vragen kunnen worden beantwoord, te weten wat de gevolgen zijn van een behandeling voor rectumkanker voor betaalde en onbetaalde arbeid; het documenteren van de klinische aard en de prognose van een locaal recidief, en de vergelijking van verschillende methoden voor het meten van kosten en utiliteiten.
Hoofdstuk 1 is een algemene inleiding over economische evaluaties in de gezondheidszorg,
de behandeling van endeldarmkanker en de TME-studie. Het hoofdstuk besluit met een overzicht van dit proefschrift en een korte rationale voor elk van de gepresenteerde studies.
Hoofdstuk 2 is een literatuurstudie naar kosten-effectiviteitsanalyses (KEA’s) van
behandelingen voor colorectale tumoren. In het eerste deel van dit hoofdstuk wordt de methodologie van KEA’s verder toegelicht, waarbij de keuzes die gemaakt moeten worden bij het ontwerpen van een KEA centraal staan. In het tweede deel wordt een overzicht gegeven van gepubliceerde KEA’s over de behandeling en follow-up van colorectale tumoren. Geconcludeerd kan worden dat er geen KEA is uitgevoerd over adjuvante bestraling, en dat de vergelijkbaarheid van kosten-effectiviteits ratio’s belemmerd wordt door grote verschillen in gebruikte methodologie. Slechts enkele KEA’s hebben bestaande richtlijnen gevolgd en hebben bijvoorbeeld het maatschappelijk perspectief gebruikt, of de waarderingen van patiënten voor behandelingen en gezondheid meegenomen.
Hoofdstuk 3 bevat de belangrijkste studie van dit proefschrift, de kosten-utiliteitsanalyse
SAMENVATTING
In hoofdstuk 4 worden de resultaten gepresenteerd van een longitudinaal onderzoek naar de
gevolgen van de diagnose en behandeling van endeldarmkanker voor betaalde en onbetaalde arbeid. De hervatting van betaalde arbeid steeg 18 maanden na operatie naar 63%, en bleef daarna stabiel. Bestraalde patiënten hervatten betaalde arbeid later dan niet bestraalde patiënten. Andere variabelen zoals sociaal-demografische kenmerken, behandeling en kwaliteit van leven waren ook gerelateerd aan de hervatting van betaalde arbeid. Het gemiddeld aantal uur onbetaalde arbeid steeg naar 21 uur per week 12 maanden na operatie en verschilde niet tussen de randomisatiegroepen. Geconcludeerd kan worden dat de diagnose en behandeling van rectumkanker meer invloed heeft op betaalde arbeid dan op onbetaalde arbeid en dat interventies die gericht zijn op het bevorderen van arbeidsparticipatie toegesneden moeten worden op de specifieke kenmerken en behoeften van deze patiënten.
In hoofdstuk 5 worden de klinische aard en de prognose beschreven van een locaal
rectumkanker recidief bij patiënten die eerder behandeld zijn met TME-chirurgie, met of zonder preoperatieve bestraling. De meerderheid van de patiënten bij wie een locaal recidief gediagnostiseerd wordt en die in het verleden preoperatief bestraald zijn, heeft tevens afstandsmetastasen (74%). De mediane overleving na locaal recidief diagnose is gedaald van 16 maanden zonder eerdere preoperatieve bestraling naar 6 maanden met eerdere preoperatieve bestraling. Geconcludeerd kan worden dat de invoering van preoperatieve bestraling de kans op een locaal recidief weliswaar heeft verlaagd, maar ook de klinische aard van een locaal rectumkanker recidief en de prognose na een locaal recidief heeft veranderd.
In hoofdstuk 6 worden de resultaten van een studie beschreven, waarin de uitvoerbaarheid
en convergente validiteit zijn vergeleken van rapportages van patiënten en hun zorgaanbieders voor het verzamelen van gegevens over ziekenhuisopnames, poliklinische consulten, stomamaterialen, verzorgingsprodukten en medicijngebruik. De respons van zorgaanbieders was hoog, variërend van 84% tot 100%. Voor ziekenhuisopnames en poliklinische consulten werden geen significante verschillen gevonden tussen rapportages van patiënten en hun zorgaanbieders. Zorgaanbieders rapporteerden tot 2 keer zoveel medicijngebruik, stomamaterialen, verzorgingsprodukten en kosten, hoewel ze 20% tot 25% van alle produkten niet rapporteerden. Geconcludeerd kan worden dat het verkrijgen van rapportages van zorgaanbieders uitvoerbaar is, en, zeker voor bepaalde gegevens, meer valide dan rapportages van patiënten.
In hoofdstuk 7 worden de resultaten gepresenteerd van een prospectieve studie waarin het
Hoofdstuk 8 bevat de resultaten van een gerandomiseerde vergelijking tussen follow-up
face-to-face en telefonische interviews voor het verzamelen van gegevens over kosten, kwaliteit van leven en patiëntenpreferenties. In de telefonische groep kwamen iets meer missende waarden voor in de vragenlijsten die men voor het interview zelf moest invullen, maar er werden geen significante verschillen gevonden tussen de interviewmethoden voor de verkregen schattingen. Geconcludeerd kan worden dat telefonische follow-up interviews uitvoerbaar zijn en face-to-face interviews kunnen vervangen.
In hoofdstuk 9 worden de belangrijkste bevindingen van alle studies samengevat en
