• No results found

Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/137984 holds various files of this Leiden University dissertation. Author: Gravesteijn, G. Title: Preparing for CADASIL therapy Issue Date: 2020-10-28

N/A
N/A
Protected

Academic year: 2021

Share "Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/137984 holds various files of this Leiden University dissertation. Author: Gravesteijn, G. Title: Preparing for CADASIL therapy Issue Date: 2020-10-28"

Copied!
2
0
0

Bezig met laden.... (Bekijk nu de volledige tekst)

Hele tekst

(1)

Cover Page

The handle

http://hdl.handle.net/1887/137984

holds various files of this Leiden

University dissertation.

Author:

Gravesteijn, G.

(2)

Stellingen behorende bij het proefschrift:

Preparing for CADASIL therapy

1. Mensen met een CADASIL mutatie resulterend in NOTCH3 cysteïne correctie hebben minder NOTCH3 aggregatie en een milder fenotype dan klassieke CADASIL patiënten. (dit proefschrift)

2. De ontwikkelde GOM stadiëring kan gebruikt worden voor uniforme semi-kwantificatie van GOM deposities in de CADASIL vaatwand van muis en mens.

(dit proefschrift)

3. Mutant transgene NOTCH3 muizen ontwikkelen extensieve NOTCH3 aggregatie en GOM deposities in de (hersen)bloedvaten, maar de hersendoorbloeding, -functie en -histologie blijven tot hoge leeftijd intact. (dit proefschrift)

4. Voor een deel van de mensen met CADASIL is het klinische beloop veel milder dan gedacht, met een stabiel beeld gedurende een periode van 18 jaar. (dit proefschrift) 5. De Neurofilament Light-chain (NfL) concentratie in het bloed van mensen met

CADASIL is geassocieerd met ziekte-ernst, ziektebeloop en overleving.

(dit proefschrift)

6. Therapieontwikkeling omvat meer dan het ontwikkelen van een therapie. 7. Het ontwikkelen van een biomarker voor de vroege stadia van CADASIL is net zo

belangrijk als uitdagend.

8. Zoals 'etherdiscipline' de portofooncommunicatie helpt, zo zou 'biomarkerdiscipline' de therapieontwikkeling voor CADASIL helpen. 9. Om bij een promotietraject of een marathon de eindstreep te halen zijn drie

elementen essentieel: goede coaching, een lange adem en onvoorwaardelijke steun van supporters.

Referenties

GERELATEERDE DOCUMENTEN

- Natural occurring NOTCH3 exon skipping is associated with reduced NOTCH3 protein aggregation in CADASIL patients, suggesting that cysteine corrected NOTCH3

Voor de verdere ontwikkeling van de NOTCH3 cysteïne correctie therapie, zijn binnen dit promotietraject ASOs toegediend aan CADASIL muizen om te testen of NOTCH3 exon

Department of Human Genetics, Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands; Department of Neurology, Leiden Univeristy Medical Center, Leiden, The Netherlands..

What got me interested in Ratu Atut was not how much public funds she allegedly took from the people, but how Atut and her family became so powerful that they

In short, the procedural fairness perspective provides an explanation about how the hiring of both qualified and unqualified family members may be seen as

In the present research, we addressed this issue by examining: (1) How the prominence of family ties in politics impacts people’s perception of nepotism, and (2) what the

Considering the predisposition of high believers in the merit of nepotism to assume similarity between children and their parents, we further predicted that,

The present thesis was able to test some of the proposed hypotheses in realistic settings, such as those concerning what people perceive as nepotism as well as the perceived