De 'state of the art' van het farmaco-econo misch onderzoek
5 Tijdspreferentie en onzekerheid
Twee belangrijke terreinen, waarop nog verder onderzoek noodzakelijk is, zijn het incorporeren van tijdspreferenties in een economische evaluatie en het omgaan met onzekerheid in zo'n analyse. Wat betreft het eerste stelt het Washington Panel dat kosten en gezondheidstoestandeffecten bij voorkeur met eenzelfde disconteervoet zouden moeten worden gedisconteerd, maar ook het gebruik van verschillende disconteervoeten voor kosten- en gezondheidseffecten acht men mogelijk. De keuze van de discon- teervoet moet consistent zijn met de zogenaamde 'shadow price of capital approach', die wordt gebruikt bij het evalueren van publieke investeringen. Op grond van het empirisch materiaal voorhanden acht men een disconteervoet van 3% aanbevolen, maar stelt voor ook een gevoeligheidsanalyse te verrichten met de nu algemeen gehanteerde 5% als disconteervoet. De Europeanen in het Harmet-project zitten methodologisch gezien op dezelfde lijn, maar wijzen op de hogere rente voor 'public bonds' in Europe. Deze gegevens suggereren, dat een disconteervoet van 6% eerder aangewezen is dan de in de Amerikaanse situatie aanbevolen 3%. Voor wat betreft het terrein van het omgaan met onzekerheid worden snel vorderingen geboekt. De problematiek is hier ingewikkelder dan bij traditioneel klinisch onderzoek, omdat hier
Waardebepaling geneesmiddelen als beleidsinstrument 47
niet zozeer één enkele primaire uitkomstindicator wordt vergeleken, maar het quotiënt van de verschillen in kosten en baten moet worden gerelateerd aan een afkappunt van aan- vaardbare kosten-effectiviteit. Wanneer zowel kosten als effecten worden gemeten in het kader van een klinisch prospectief onderzoek, dan is het mogelijk om betrouwbaarheidsintervallen te construeren voor wat betreft de vraag of de kosten-effectivi- teitsratio beneden een gekozen afkappunt blijft. Het Washington Panel beveelt aan om voor belangrijke parameters in ieder geval een multivariate gevoeligheidsanalyse uit te voeren. Een be- langrijke aanbeveling is tevens dat bij grote onzekerheid het risico van de verkeerde beslissing moet worden afgewogen tegen de kosten van verdere dataverzameling ter reductie van de geconsta- teerde onzekerheid (Gold et al., 1996, pagina's 270-271). De conclusie is dat ook op de twee hierboven genoemde terreinen snel vorderingen worden gemaakt en dat nader empirisch onderzoek nodig is naar de juiste disconteervoet, die in econo- mische evaluatiestudies moet worden toegepast. Zolang interna- tionaal een disconteervoet van 5% wordt gehanteerd, zijn in ieder geval gerapporteerde resultaten van studies onderling
6 Conclusies
Een groeiende consensus over methodologische zaken vertaalt zich niet automatisch in betere kwaliteit van het uitgevoerde onderzoek. Er is sprake van een grote toename van het aantal publicaties op het terrein van economische evaluatie, maar mede door de schaarste aan expertise en ervaring op dit terrein zien we ook meer studies, waarbij de kwaliteit onder de maat blijft. Daarbij gaat het minder om methodologische fouten maar eerder om "gemakkelijke" extrapolaties van observaties of resultaten, die stemmen vanuit een beperkte context, of vanwege het gebruik van onbetrouwbare informatiebronnen. De kwestie lijkt dus niet zozeer een onvolwassen methodologie maar eerder een gebrek aan kwaliteit bij de uitvoering van het onderzoek.
Dit probleem kan op twee manieren tegemoet worden getreden. De eerste is de traditionele weg van de verbetering van de 'peer review' van de Nederlandse en internationale tijdschriften. Door een aantal internationale tijdschriften wordt geïnvesteerd in een verbetering van het netwerk van deskundigen op het terrein van kosten-effectiviteitsonderzoek en een enkel tijdschrift (The British Medical Journal) is zover gegaan dat specifieke richtlijnen voor de referenten van het tijdschrift zijn opgesteld (Drummond and Jefferson, 1996). Een kwalitatief sterk systeem van goede 'peer review' biedt de beste garantie om onderscheid aan te brengen tussen kwalitatief goede en minder betrouwbare studies. Wanneer economische evaluatiestudies in het algemeen en farmaco-economische studies in het bijzonder een nog belang- rijker rol gaan spelen in het (geneesmiddelen)beleid, dan verdient het overweging om in navolging van de gezondheids-
zorgautoriteiten in Australië en Canada ook voor Nederland nade- re richtlijnen in te stellen voor de uitvoering van studies en, daarmee geassocieerd, de indiening van dossiers met betrekking tot het kosten-effectiviteitsprofiel van een geneesmiddel. Daarin zouden niet zozeer methodologische kwesties aan de orde moeten komen, maar eerder de keuze van het referentiemiddel, de verantwoording van de gebruikte informatiebronnen, de wijze van generalisering van bevindingen en de vaststelling van de
betrouwbaarheid van de uitkomsten. Tevens zou te overwegen zijn aanbevelingen te doen voor de onderzoeksvoorwaarden
(onafhankelijkheid, publicatievrijheid), waaronder het far-
maco-economisch door externe onderzoeksinstituten zou dienen te worden uitgevoerd en gerapporteerd.
Waardebepaling geneesmiddelen als beleidsinstrument 47
Dergelijke richtlijnen zouden naar twee kanten uitwerking moeten hebben. Enerzijds dienen ze een garantie te bieden aan de producenten en financiers van het onderzoek dat bij het volgen van de richtlijnen de geproduceerde informatie bij de
beleidsbeslissing wordt betrokken. En anderzijds dienen de richtlijnen aan de autoriteiten de mogelijkheid te bieden een economisch dossier als onvoldoende terzijde te schuiven bij het niet voldoen aan de richtlijnen en is het ook een manier om de kwaliteit van het materiaal, waarop de besluitvorming moet worden gebaseerd, te verbeteren.
Concluderend kan worden gesteld dat er een methodiek is voor de waardebepaling van geneesmiddelen. Dit is de economische evaluatie, waarbinnen de zogenaamde kosten-utiliteitsanalyse in dit kader het meest relevant is. Hoewel deze methodiek pas in het laatste decennium op grote schaal wordt toegepast in het
onderzoek en wordt gebruikt bij beleidsvoorbereiding, kan worden gesproken over een uitontwikkelde methodiek, die mits door kwalitatief goede en onafhankelijke onderzoekers wordt uitgevoerd, tot een betrouwbare waardebepaling van het genees- middel zal leiden.
Frans. F.H. Rutten*