presenteert één van de eerste toepassingen van dit gestandaardiseerde protocol voor de EQ-5D-5L waardering Het bleek goed mogelijk om gezondheidswaarderingen

te bepalen op basis van de verzamelde data, maar de resultaten werden sterk beïnvloed door interviewereffecten. De conclusie van dit hoofdstuk is dat een betere implementatie van het protocol noodzakelijk is om interviewereffecten te verminderen. Het beantwoorden van de tweede vraag was een grotere uitdaging en er is daarom aanvullend onderzoek gedaan onder de paraplu van een internationaal onderzoeksprogramma. Door gebruik te maken van verschillende DCE en C-TTO datasets werd eerst onderzocht wat het effect is van: i) het aantal vragen, en ii) de volgorde waarin ze gesteld zijn op de nauwkeurigheid van de antwoorden en op het gedrag van respondenten. HOOFDSTUK 3 toont aan dat de C-TTO data gevoeliger is voor dit soort effecten dan de DCE data. Deelnemers gaven vaak hun C-TTO respons al na het beantwoorden van slechts drie vragen in de iteratieprocedure. Dat is wel een efficiënte strategie, maar het betekent ook dat de nauwkeurigheid van de waarden beperkt is tot dat wat haalbaar is in drie stappen. In HOOFDSTUK 4 werd getest of het invoeren van een rangschikkingstaak vóór de C-TTO kan helpen om inconsistenties in de C-TTO antwoorden te verminderen en de datakwaliteit te verbeteren. In HOOFDSTUK 5 werd een kwaliteitscontroleproces (QC) ontwikkeld om interviewereffecten te verminderen. Een vergelijking van de resultaten van C-TTO studies uitgevoerd met en zonder QC-proces laat zien dat implementatie van het QC-proces in EQ-5D-5L waarderingsstudies de naleving van het protocol verhoogt en de datakwaliteit bevordert. De meerwaarde van de rangschikkingstaak was gering en weegt niet op tegen de extra inspanning die het vraagt.

190 | Chapter 11

Recent is een nieuwe versie van de EQ-5D standaard vragenlijst geïntroduceerd: de EQ-5D- 5L. Om de EQ-5D-5L bruikbaar te maken voor economische evaluaties, moeten nationale waarderingen voor de gezondheidstoestanden van de EQ-5D-5L worden bepaald. Er is voorgesteld dat alle landen waar dit gebeurt gebruik maken van hetzelfde, gestandaardiseerde protocol voor waarderingsstudies, zodat het mogelijk is gezondheidswaarderingen tussen landen te vergelijken. Het voorgestelde protocol voor waarderingsstudies omvat twee technieken voor het waarderen van gezondheid, genaamd: “Composite Trade-Off(C-TTO)” en ”Discrete Choice Experiments" (DCE). Dit proefschrift beschrijft de eerste ervaringen met dit gestandaardiseerde protocol en de ontwikkelingen die sindsdien hebben plaatsgevonden, met een focus op de volgende drie vragen:

1. Wat voor problemen kan men verwachten bij het gebruik van het EQ-5D-5L evaluatie protocol bij het genereren van nationale waardebepalingen?

2. Hoe kan dit protocol verbeterd worden?

3. Hoe kan de verkregen data het best verwerkt worden om een waardebepaling te ontwikkelen?

HOOFDSTUK 2 presenteert één van de eerste toepassingen van dit gestandaardiseerde protocol voor de EQ-5D-5L waardering. Het bleek goed mogelijk om gezondheidswaarderingen te bepalen op basis van de verzamelde data, maar de resultaten werden sterk beïnvloed door interviewereffecten. De conclusie van dit hoofdstuk is dat een betere implementatie van het protocol noodzakelijk is om interviewereffecten te verminderen. Het beantwoorden van de tweede vraag was een grotere uitdaging en er is daarom aanvullend onderzoek gedaan onder de paraplu van een internationaal onderzoeksprogramma. Door gebruik te maken van verschillende DCE en C-TTO datasets werd eerst onderzocht wat het effect is van: i) het aantal vragen, en ii) de volgorde waarin ze gesteld zijn op de nauwkeurigheid van de antwoorden en op het gedrag van respondenten. HOOFDSTUK 3 toont aan dat de C-TTO data gevoeliger is voor dit soort effecten dan de DCE data. Deelnemers gaven vaak hun C-TTO respons al na het beantwoorden van slechts drie vragen in de iteratieprocedure. Dat is wel een efficiënte strategie, maar het betekent ook dat de nauwkeurigheid van de waarden beperkt is tot dat wat haalbaar is in drie stappen. In HOOFDSTUK 4 werd getest of het invoeren van een rangschikkingstaak vóór de C-TTO kan helpen om inconsistenties in de C-TTO antwoorden te verminderen en de datakwaliteit te verbeteren. In HOOFDSTUK 5 werd een kwaliteitscontroleproces (QC) ontwikkeld om interviewereffecten te verminderen. Een vergelijking van de resultaten van C-TTO studies uitgevoerd met en zonder QC-proces laat zien dat implementatie van het QC-proces in EQ-5D-5L waarderingsstudies de naleving van het protocol verhoogt en de datakwaliteit bevordert. De meerwaarde van de rangschikkingstaak was gering en weegt niet op tegen de extra inspanning die het vraagt.

Samenvatting | 191

11

Om de laatste onderzoeksvraag te beantwoorden, werden in dit proefschrift meerdere manieren voor het modelleren van C-TTO en DCE data onderzocht. In HOOFDSTUK 6 werden twee methoden geëvalueerd om bij het gebruik van DCE waarderingen te verkrijgen die op een schaal liggen waar het ankerpunt ‘gezond’ een waarde 1.00 heeft en ankerpunt ‘dood’ een waarde 0.00. In de eerste methode werden ankerpunten verkregen door in de DCE taak ook de gezondheidstoestand ‘dood’ aan te bieden. In de tweede methode werden de DCE resultaten op basis van C-TTO-observaties herschaald. De resultaten van beide methoden waren vergelijkbaar. HOOFDSTUK 7 rapporteert over ‘robuuste regressie modellen’, die gebruikt zijn voor het creëren van een C-TTO ‘waarderingsset’ voor Uruguay. Het bleek haalbaar om op basis van uitsluitend C-TTO data waarderingen voor EQ-5D-5L gezondheidstoestanden te bepalen, dus zonder de combinatie met DCE zoals geprobeerd was in hoofdstuk 2. Er waren wel robuuste regressie modellen voor nodig vanwege de sterke heterogeniteit. In HOOFDSTUK 8 werd het hybride model uit hoofdstuk 2 dat C-TTO en DCE combineert, verder ontwikkeld. Dit hybride model werd verfijnd door rekening te houden met intervalkenmerken van de data, het afkappen van de data op 1.00 en door rekening te houden met heteroskedasticiteit. Tot slot beschrijft HOOFDSTUK 9 hoe hybride interval regressie werd toegepast om een EQ-5D-5L waarderingsset voor Spanje te produceren, ondanks dat de Spaanse C-TTO data veel problemen kende. Dit hoofdstuk laat zien dat het de validiteit van de resultaten ten goede komt, wanneer men in de verwerking van data expliciet rekening houdt met de problematische kenmerken ervan.

Conclusies

De studies die in dit proefschrift worden gepresenteerd hebben, samen met soortgelijk werk elders, geresulteerd in een gedetailleerd waarderingsprotocol voor de EQ-5D-5L, gekoppeld aan een kwaliteitscontroleprocedure (QC-proces) en nieuwe analytische benaderingen. Het bijgewerkte protocol heeft teams van over de hele wereld in staat gesteld om met succes EQ- 5D-5L waarderingssets te ontwikkelen.

Het QC proces werd geïntroduceerd vanuit de gedachte dat in grootschalige CTTO studies het optreden van interviewereffecten onvermijdelijk is en dat dit soort effecten een direct gevolg is van de complexiteit van de taak voor de interviewer. Door de data direct bij ontvangst te controleren, kan een onderzoeker vroegtijdig interviewereffecten ontdekken en ingrijpen, bijvoorbeeld door de interviewers individueel feedback te geven op hun functioneren. Het is onwaarschijnlijk dat interviewereffecten op deze manier volledig weggewerkt kunnen worden, maar de impact ervan wordt sterk verminderd. Verbeterde technieken voor het analyseren en moduleren van de data zorgen voor verdere reductie van de impact van problemen in de data. Omdat de nieuwe modeleertechnieken en het QC proces problemen adresseren die inherent zijn aan data die nodig zijn voor het waarderen van vragenlijsten zoals de EQ-5D, en verder niet voortkomen uit een specifieke toepassing, lijken de nieuwe modeleertechnieken en het

Samenvatting | 191

11

Om de laatste onderzoeksvraag te beantwoorden, werden in dit proefschrift meerdere manieren voor het modelleren van C-TTO en DCE data onderzocht. In HOOFDSTUK 6 werden twee methoden geëvalueerd om bij het gebruik van DCE waarderingen te verkrijgen die op een schaal liggen waar het ankerpunt ‘gezond’ een waarde 1.00 heeft en ankerpunt ‘dood’ een waarde 0.00. In de eerste methode werden ankerpunten verkregen door in de DCE taak ook de gezondheidstoestand ‘dood’ aan te bieden. In de tweede methode werden de DCE resultaten op basis van C-TTO-observaties herschaald. De resultaten van beide methoden waren vergelijkbaar. HOOFDSTUK 7 rapporteert over ‘robuuste regressie modellen’, die gebruikt zijn voor het creëren van een C-TTO ‘waarderingsset’ voor Uruguay. Het bleek haalbaar om op basis van uitsluitend C-TTO data waarderingen voor EQ-5D-5L gezondheidstoestanden te bepalen, dus zonder de combinatie met DCE zoals geprobeerd was in hoofdstuk 2. Er waren wel robuuste regressie modellen voor nodig vanwege de sterke heterogeniteit. In HOOFDSTUK 8 werd het hybride model uit hoofdstuk 2 dat C-TTO en DCE combineert, verder ontwikkeld. Dit hybride model werd verfijnd door rekening te houden met intervalkenmerken van de data, het afkappen van de data op 1.00 en door rekening te houden met heteroskedasticiteit. Tot slot beschrijft HOOFDSTUK 9 hoe hybride interval regressie werd toegepast om een EQ-5D-5L waarderingsset voor Spanje te produceren, ondanks dat de Spaanse C-TTO data veel problemen kende. Dit hoofdstuk laat zien dat het de validiteit van de resultaten ten goede komt, wanneer men in de verwerking van data expliciet rekening houdt met de problematische kenmerken ervan.

Conclusies

De studies die in dit proefschrift worden gepresenteerd hebben, samen met soortgelijk werk elders, geresulteerd in een gedetailleerd waarderingsprotocol voor de EQ-5D-5L, gekoppeld aan een kwaliteitscontroleprocedure (QC-proces) en nieuwe analytische benaderingen. Het bijgewerkte protocol heeft teams van over de hele wereld in staat gesteld om met succes EQ- 5D-5L waarderingssets te ontwikkelen.

Het QC proces werd geïntroduceerd vanuit de gedachte dat in grootschalige CTTO studies het optreden van interviewereffecten onvermijdelijk is en dat dit soort effecten een direct gevolg is van de complexiteit van de taak voor de interviewer. Door de data direct bij ontvangst te controleren, kan een onderzoeker vroegtijdig interviewereffecten ontdekken en ingrijpen, bijvoorbeeld door de interviewers individueel feedback te geven op hun functioneren. Het is onwaarschijnlijk dat interviewereffecten op deze manier volledig weggewerkt kunnen worden, maar de impact ervan wordt sterk verminderd. Verbeterde technieken voor het analyseren en moduleren van de data zorgen voor verdere reductie van de impact van problemen in de data. Omdat de nieuwe modeleertechnieken en het QC proces problemen adresseren die inherent zijn aan data die nodig zijn voor het waarderen van vragenlijsten zoals de EQ-5D, en verder niet voortkomen uit een specifieke toepassing, lijken de nieuwe modeleertechnieken en het

192 | Chapter 11

QC proces universeel toepasbaar. De nieuwe modeleertechnieken en de QC proces technieken kunnen daarom worden ingezet voor betere waarderingssets voor de EQ-5D-5L of voor andere instrumenten, zoals de SF-6D, AQoL of HUI.

192 | Chapter 11

QC proces universeel toepasbaar. De nieuwe modeleertechnieken en de QC proces technieken kunnen daarom worden ingezet voor betere waarderingssets voor de EQ-5D-5L of voor andere instrumenten, zoals de SF-6D, AQoL of HUI.

Samenvatting | 193

11

Samenvatting | 193

11