Pagina 1 van 4 Zorginstituut Nederland Zorg I Willem Dudokhof 1 1112 ZA Diemen Postbus 320 1110 AH Diemen www.zorginstituutnederland.nl info@zinl.nl T +31 (0)20 797 85 55 Onze referentie 2020049166 2020049166
> Retouradres Postbus 320, 1110 AH Diemen
HollandBIO
t.a.v. Mw. Marit Heblij
Datum 13 november 2020
Betreft Reactie van het Zorginstituut op de consultatie
Geachte mevrouw Heblij,
Wij danken u voor uw reactie op de conceptversie van de vierde monitor
weesgeneesmiddelen in praktijk. U heeft een aantal aandachtspunten genoemd in uw reactie, hier willen wij graag op reageren.
U start uw reactie met de stelling dat de monitor geen antwoord geeft op onderstaande vragen. Hieronder uw vragen en onze reactie hierop.
Welke weesgeneesmiddelen met een EMA handelsvergunning zijn ook vergoed toegankelijk. Welke wel en welke niet?
In het toegankelijkheidsonderzoek is in kaart gebracht welke
weesgeneesmiddelen (periode 2012-2017) op de markt zijn gekomen en al dan niet worden vergoed op basis van declaratiegegevens. Sinds 2017 brengen we jaarlijks de monitor uit waarin alle beoordeling van het afgelopen jaar zijn opgenomen. Over een aantal jaar zullen we opnieuw de
toegankelijkheid in kaart brengen vanaf 2018. Wij zijn dan ook van mening dat wij met de monitor deze vraag beantwoorden.
Welk deel van het zorgbudget geven we in Nederland jaarlijks uit aan weesgeneesmiddelen en hoe ontwikkelt zich dat over tijd?
We zijn bereid om hieraan aandacht te besteden in de monitor. Echter, ondanks dat de weesgeneesmiddelen relatief gezien slechts een klein kostenbeslag kent, gaat het vaak wel om zorg met een (zeer) ongunstige kosteneffectiviteit wat leidt tot verdringing van andere zorg. Wij maken hierin dus een andere afweging dan enkel een budgettaire afweging.
Hoeveel gezondheidswinst leveren weesgeneesmiddelen in de “echte wereld” op voor welke patiënten?
De gezondheidswinst zal het Zorginstituut in kaart brengen met de rapportage vanuit de weesgeneesmiddelarrangementen. Zoals bekend is hiermee recent gestart en zal aHUS in de volgende monitor de eerste zijn waarbij we
daarover informatie kunnen rapporteren. Daarnaast willen we zoals
aangekondigd in de monitor meer lange termijn resultaten gaan publiceren. Wij delen uw mening dat dit inzicht op dit moment onvoldoende is, maar hopen in toekomst meer inzicht te kunnen verschaffen. Uiteraard nodigen wij ook uw leden uit om de fase 4 studies actief te publiceren.
Pagina 2 van 4 13 november 2020
Onze referentie
2020049166
zullen wij meewegen bij het bepalen van de onderwerpen van komende monitors.
Pilot regulering instroom
We kunnen ons voorstellen dat u enigszins bent overvallen door de pilot gereguleerde instroom weesgeneesmiddelen. Zoals in het rapport opgenomen is het proces nog niet geheel afgerond en zijn nog niet alle partijen
geïnformeerd. Echter, we hebben ervoor gekozen om deze pilot wel al in de consultatieversie van het rapport op te nemen, omdat we niet wilden dat het enkel in de definitieve versie zou worden opgenomen of dat we het pas volgend jaar in de monitor zouden noemen. Omdat dit het open instroom proces betreft is ZN eerste aanspreekpunt. Uw organisatie is reeds door hen benaderd. U zult begin 2021 een uitnodiging ontvangen om in gesprek te gaan met de leden van de ronde tafel weesgeneesmiddelen over deze pilot. We willen nogmaals benadrukken dat bij het open systeem aanspraak bestaat indien vast staat dat een behandeling voldoet aan de stand van de
wetenschap en praktijk en een patiënt redelijkerwijs is aangewezen op de behandeling. Dit verandert niet. Artsen kunnen door middel van een
individuele machtiging vergoeding aanvragen. Partijen zullen echter proberen om vroegtijdig, dat wil zeggen, nog voor toelating tot de markt, inzichtelijk te krijgen of het geneesmiddel voldoet aan het de stand van de wetenschap en praktijk, een indicatie-commissie (te laten) in te stellen, afspraken te maken over start- en stopcriteria en dataverzameling en verslaglegging. Indien de kosten niet in verhouding staan tot de opbrengsten zal ZN ook overgaan tot prijsonderhandeling. De verantwoordelijkheid en rol van verschillende partijen blijven ongewijzigd.
U geeft aan aan te willen schuiven bij de Ronde tafel weesgeneesmiddelen. Structureel bijwonen van dit overleg is niet mogelijk. Zoals u weet wordt er gewerkt aan het opzetten van een farma tafel, hierbij kunt u aansluiten. Uiteraard staat het Zorginstituut daarnaast altijd open voor een gesprek. Toegankelijkheid
U geeft aan dat u het onderzoek naar de toegankelijkheid gedateerd vindt. Zoals aangegeven zullen we over een aantal jaar een update uitbrengen van dit onderzoek vanaf de periode 2018. Doordat registratiesystemen
achterlopen is het nog niet zinvol om over 2019 en 2020 uitspraken te doen. U vindt de uitspraak dat de meeste middelen die niet beschikbaar zijn, niet worden gemist door artsen en patiënten misleidend. De onderzoekers hebben aangegeven dat zij voor alle middelen die niet beschikbaar zijn op de
Nederlandse markt contact hebben opgenomen met de betreffende beroepsgroep en patiëntenvereniging. Enkel bij drie middelen hebben de onderzoekers gehoord dat het niet beschikbaar zijn van deze middelen een gemis is. Hier behoort een herbeoordeling (op basis van nieuwe
bewijsvoering) altijd tot de mogelijkheden.
U stelt vragen bij de conclusie dat betreft de beschikbaarheid van
weesgeneesmiddelen we even goed of zelfs beter zijn dan ander Europese landen. Ten eerste hoe ons onderzoek zich verhoudt tot de W.A.I.T indicator
Pagina 3 van 4 13 november 2020
Onze referentie
2020049166
moment van toelating tot de markt zonder beoordeling vergoed. Wij ambiëren dan ook geen koploperspositie, omdat wij van mening zijn dat een
behandeling bewezen effectief moet zijn en de kosten in voldoende mate moeten opwegen tegen de baten. Dit doen wij juist om de toegankelijkheid en betaalbaarheid van zorg op de langere termijn te kunnen blijven borgen. Wel streven we ernaar om die middelen die daaraan voldoen zo snel als mogelijk beschikbaar te stellen aan patiënten. Hier is naar onze mening nog winst te behalen, zoals opgenomen in het rapport.
U geeft aan dat veel fabrikanten de ‘open instroom’ route als ondoorzichtig ervaren. Wij denken dat de procesbeschrijving van de pilot gereguleerde instroom zal bijdragen aan meer transparantie. Mocht dit onvoldoende zijn, wil ik u verzoeken hierover contact op te nemen met ZN.
U geeft aan dat meer maatwerk nodig is bij het beoordelen van weesgeneesmiddelen en dat de eisen die wij stellen te hoog zijn. Het Zorginstituut brengt op basis van de checklist passend bewijs in kaart welk bewijs passend en haalbaar wordt geacht. Bij weesgeneesmiddelen wordt rekening gehouden met het feit dat populaties klein en heterogeen zijn. Een RCT wordt dan ook lang niet altijd vereist. Als de aantallen zo klein zijn wordt bekeken of de n=1 systematiek tot de mogelijkheden behoort. Voor
weesgeneesmiddelen waarbij de effectiviteit nog onvoldoende is aangetoond, behoort de voorwaardelijke toelating tot de mogelijkheden. U geeft aan dat naar uw mening onvoldoende het probleem oplost. Wij verwachten dat dit komt doordat veel bedrijven hebben aangegeven niet akkoord te kunnen gaan met bepaalde betalingsvereisten. Wanneer de regeling geëvalueerd wordt, zal dit worden meegenomen. We willen uw organisatie er op wijzen dat de meeste weesgeneesmiddelen die door het Zorginstituut worden beoordeeld voldoen aan de stand van de wetenschap en praktijk, maar dat veelal de ongunstige kosteneffectiviteit reden is om de minister negatief te adviseren. Weesgeneesmiddelen en kosten
U geeft aan dat het voor u onvoldoende duidelijk is of het Zorginstituut de gepresenteerde uitgaven acceptabel vindt, onder controle acht of reden geeft tot zorg. Uit de inleiding komt naar voren dat het Zorginstituut een monitor in het leven heeft geroepen onder andere omdat behandelingen met een
ongunstige kosteneffectiviteit instromen in de basisverzekering en dat dat tot verdringing leidt. Daarnaast heeft de minister met partijen in het
hoofdlijnenakkoord afgesproken dat de kosten van de ziekenhuiszorg maximaal met 1% mag stijgen (0% in 2022). De kosten van niet-
oncologische weesgeneesmiddelen stijgen al jarenlang met gemiddeld 8-9%. Dat ligt ver boven de afgesproken norm, wat betekent dat er op andere plekken in het ziekenhuis bezuinigd dient te worden.
Evaluatie prijsontwikkeling
U geeft aan dat op basis van dezelfde data ook geconcludeerd had kunnen worden dat bijna de helft van de weesgeneesmiddelen na tien jaar een significante prijsdaling laat zien. Het Zorginstituut is van mening dat een prijsdaling kleiner dan 10% na tien jaar marktexclusiviteit te gering is om te
Pagina 4 van 4 13 november 2020
Onze referentie
2020049166
U geeft daarnaast met betrekking tot dit hoofdstuk aan de geschetste oorzaak en oplossing van de problematiek niet te delen. Wij hebben de indruk dat u het rapport anders heeft geïnterpreteerd. Onze belangrijkste conclusie is dat de komst van generieken tot de grootste prijsdaling leidt, maar dat slechts in ongeveer een kwart van de middelen een generiek/biosimilar op de markt komt. Ook concluderen wij dat het verkorten van de periode van
marktexclusiviteit dit niet gaat oplossen. Wij adviseren dan ook om het ontwikkelen van generieken/biosimilars meer te gaan ondersteunen en bij prijsonderhandeling rekening te houden met een lagere prijs na afloop van de periode van marktexclusiviteit.
Hopende hiermee u voldoende geïnformeerd te hebben. Vriendelijke groet,