Patiënten gids
Lees aandachtig de bijsluiter alvorens u het geneesmiddel ULTOMIRIS® gebruikt.
De volledige en geactualiseerde tekst van deze bijsluiter is beschikbaar op de Om een maximaal voordeel te halen voor uw gezondheid uit de effecten van het geneesmiddel ULTOMIRIS®, om voor een goed gebruik ervan te zorgen en om de ongewenste effecten ervan te beperken, zijn er bepaalde maatregelen/
voorzorgsmaatregelen die moeten worden genomen, die in dit materiaal worden uitgelegd (RMA-versie 11/2019)
ULTOMIRIS
®300 mg
Concentraat voor oplossing voor infusie
RAVULIZUMAB
Verklarende woordenlijst
Anemie
Tekort aan rode bloedcellen wat tot vermoeidheid en andere symptomen kan leiden.
Aplastische anemie
Een soort bloedarmoede waarbij het lichaam niet voldoende bloedcellen aanmaakt.
Anticoagulantia
(soms ook bloedverdunners genoemd)
Geneesmiddelen die het stollingsvermogen van het bloed verminderen en de vorming van bloedklonters helpen voorkomen.
Bloedklonters
Wanneer talrijke bloedplaatjes zich aan elkaar hechten, ontstaat er een bloedklonter die, afhankelijk van zijn grootte en plaats, de bloedstroom in de aders en slagaders kan blokkeren (zie “trombose”).
Chronische hemolyse
De vernietiging van rode bloedcellen (hemolyse) over een lange periode (chronisch).
Complementsysteem
(ook wel complementcascade of gewoonweg complement genoemd)
Het onderdeel van het immuunsysteem dat bacteriën en andere lichaamsvreemde cellen vernietigt. Bij PNH is het complement verantwoordelijk voor de vernietiging van de rode bloedcellen die niet over bepaalde beschermende eiwitten beschikken.
Hemoglobine
Roodbruine stof die in rode bloedcellen zit en zuurstof in heel het organisme transporteert. Deze stof is verantwoordelijk voor de typische donkere kleur van de urine bij PNH.
Hemoglobinurie
De aanwezigheid van hemoglobine in de urine.
Technische term voor de donkere “coca-cola” kleur van de urine bij sommige patiënten met PNH.
Wanneer rode bloedcellen uit elkaar vallen of vernietigd worden zoals bij PNH, komt hemoglobine vrij.
Wanneer de hemoglobine niet door het organisme wordt verwerkt, wordt ze uitgescheiden als afvalstof en zorgt voor de typische bruine colakleur van de urine.
Meningokokkeninfectie
Een infectie die veroorzaakt wordt door de bacterie Neisseria meningitidis (ook meningococcus genoemd). Dit kan leiden tot hersenvliesontsteking of een wijdverspreide bloedinfectie (sepsis).
Myelodysplastisch syndroom
Groep beenmergaandoeningen waarbij het beenmerg niet voldoende gezonde bloedcellen produceert.
Sepsis
De aanwezigheid van bacteriën (bacteriemie), andere infectieuze organismen of toxines geproduceerd door infectieuze organismen in de bloedstroom die zich over het lichaam verspreiden.
Paroxismale Nachtelijke Hemoglobinurie (PNH) Een zeldzame bloedaandoening die gekenmerkt wordt door de vernietiging of chronische hemolyse van rode bloedcellen door het complementsysteem.
Deze aandoening kan ernstige gevolgen hebben, zoals bloedarmoede, vermoeidheid en trombose.
Rode bloedcellen
Rode bloedcellen transporteren zuurstof door gebruik te maken van een eiwitcomplex dat hemoglobine wordt genoemd. Bij PNH worden de rode bloedcellen voortdurend aangevallen en vernietigd door het complementsysteem omdat ze niet over bepaalde belangrijke beschermende eiwitten beschikken.
Trombose (trombotische voorvallen)
De vorming van een bloedklonter waardoor de bloedstroom door een bloedvat kan worden geblokkeerd. Bij PNH kunnen bloedklonters op de gebruikelijke plaatsen ontstaan, maar ook op ongewone plaatsen zoals de bloedvaten in de buik (zie “bloedklonters”).
Inleiding
Wat is ULTOMIRIS ® ?
HEMOLYSE VAN RODE BLOEDCELLEN GEZONDE RODE BLOEDCELLEN
Deze gids is voor volwassen patiënten met Paroxismale Nachtelijke
Hemoglobinurie (PNH).
De gids geeft u informatie over ULTOMIRIS
®, hoe het zal worden gegeven aan u en over belangrijke veiligheidsinformatie waarvan u op de hoogte moet zijn.
ULTOMIRIS® is een geneesmiddel dat gebruikt wordt om volwassen patiënten met Paroxismale Nachtelijke Hemoglobinurie (PNH) te behandelen. Het behoort tot de categorie gehumaniseerde monoklonale
antilichamen. Antilichamen zijn stoffen die in het bloed kunnen binden aan specifieke doelwitten.
“Gehumaniseerd” beschrijft het feit dat het antilichaam is ontworpen om het zoveel mogelijk te laten lijken op menselijke antilichamen. “Monoklonaal” betekent dat het volledige geneesmiddel afkomstig is van één oorspronkelijk antilichaam, dit wil zeggen dat ze allemaal exact hetzelfde zijn.
PNH is een ziekte waarbij een specifiek deel van het natuurlijk afweersysteem, het zogenoemde
complementsysteem, overactief is. Het complementsysteem is altijd ingeschakeld en wanneer het overactief is, kan het rode bloedcellen vernietigen (hemolyse) wat kan leiden tot een laag aantal bloedcellen (anemie), vermoeidheid, problemen met functioneren, pijn, buikpijn, donkere urine, kortademigheid, moeite met slikken, erectiestoornissen en bloedstolsels.
ULTOMIRIS® is een antilichaam dat aan één van de delen van het complementsysteem bindt en dit inactief maakt. Op die manier vermindert ULTOMIRIS® de hemolyse (afbraak van rode bloedcellen) hetgeen de oorzaak is van de tekenen en symptomen van PNH. Aangezien PNH een chronische ziekte is, is ULTOMIRIS® bedoeld als langetermijnbehandeling.
Vaak gestelde vragen
WAT ZIJN DE VEILIGHEIDSOVERWEGINGEN DIE VERBAND HOUDEN MET ULTOMIRIS
®?
Vaccinatie vermindert het risico op het ontwikkelen van een meningokokkeninfectie, maar neemt het risico niet volledig weg.
Belangrijke veiligheidsinformatie
Aangezien ULTOMIRIS® een deel van uw afweersysteem blokkeert, verhoogt het risico op een ernstige infectie en sepsis, voornamelijk door een bepaalde bacterie, Neisseria meningitidis genoemd. Dit kan hersenvliesontsteking (ernstige infectie van de hersenvliezen) of een ernstige bloedinfectie veroorzaken.
Deze infecties moeten dringend op een geschikte manier behandeld worden omdat ze snel fataal of levensbedreigend kunnen worden of omdat ze tot ernstige invaliditeit kunnen leiden.
Het is belangrijk dat u weet welke voorzorgsmaatregelen moeten genomen worden om het risico op deze infecties tot een minimum te beperken en dat u weet wat u moet doen als u zich zorgen maakt dat u misschien een infectie hebt (zie hieronder).
U MOET GEVACCINEERD ZIJN tegen meningokokkeninfectie vóór de eerste toediening van ULTOMIRIS®. Indien de behandeling met ULTOMIRIS® minder dan 2 weken na toediening van een meningokokkenvaccin wordt gestart, moet u tot 2 weken na de vaccinatie met geschikte antibiotica worden behandeld om het risico van infectie met Neisseria meningitidis te verminderen.
Als veiligheidsmaatregel:
U DIENT UW PATIENTENVEILIGHEIDSKAART STEEDS BIJ U TE HEBBEN TIJDENS EN TOT 8 MAANDEN NA HET STOPPEN VAN DE BEHANDELING MET ULTOMIRIS® en toon dit aan elke gezondheidsbeoefenaar die u raadpleegt.
WELKE SYMPTOMEN DIENEN MIJ TE ALARMEREN TIJDENS DE BEHANDELING?
MOET IK BEPAALDE STAPPEN ONDERNEMEN VOORDAT IK EEN BEHANDELING START?
Voordat een behandeling wordt gestart, zal uw arts met u het belang bespreken van:
• Gevaccineerd worden tegen hersenvliesontsteking en in sommige gevallen een bepaald antibioticum krijgen om het risico op een infectie met een bepaalde bacterie, Neisseria meningitidis genoemd, tot een minimum te beperken.
• De symptomen kennen die verband houden met infecties en wat u moet doen als u die symptomen hebt.
• Na onderbreking/stopzetting van de behandeling met ULTOMIRIS® moet u door uw arts zorgvuldig worden opgevolgd.
Daarnaast zult u in de loop van uw behandeling nauwlettend worden opgevolgd voor een meningokokkeninfectie en andere infecties.
U MOET ZICH BEWUST ZIJN VAN DE TEKENEN EN SYMPTOMEN VAN MENINGOKOKKENINFECTIE EN UW ARTS ONMIDDELLIJK OP DE HOOGTE STELLEN INDIEN EEN VAN DE VOLGENDE SYMPTOMEN OPTREDEN:
ALS U UW DOKTER NIET KUNT BEREIKEN, GA DAN NAAR DE DIENST SPOEDGEVALLEN.
TOON HEN UW PATIENTENVEILIGHEIDSKAART.
SPOEDGEVALLENDIENST
•
Hoofdpijn met misselijkheid of braken• Hoofdpijn en koorts
• Hoofdpijn met een stijve nek of rug
• Koorts
• Koorts en huiduitslag
• Verwardheid
• Hevige spierpijn in combinatie met griepachtige symptomen
• Gevoeligheid voor licht
Uw arts of verpleegkundige zal ervoor zorgen dat u ten minste 2 weken vóór de eerste toediening van ULTOMIRIS® wordt gevaccineerd tegen meningokokkeninfectie. Indien de behandeling met ULTOMIRIS® minder dan 2 weken na de toediening van een meningokokkenvaccin wordt gestart, zal uw arts of verpleegkundige ervoor zorgen dat u tot 2 weken na de vaccinatie met geschikte antibiotica wordt behandeld om het risico van Neisseria meningitidis te verminderen.
HOE BEGIN IK MIJN BEHANDELING MET ULTOMIRIS
®?
ULTOMIRIS® moet worden voorgeschreven door een arts.
U ontvangt een starterspakket met daarin:
• Patiëntenveiligheidskaart: Het is voor patiënten die behandeld worden met ULTOMIRIS® heel belangrijk om bepaalde infecties snel te herkennen en te behandelen; Daarom ontvangt u een
patiëntenveiligheidskaart waarop specifieke symptomen vermeld staan waarop u altijd dient te letten. U moet deze kaart altijd bij u hebben tijdens en tot 8 maanden na behandeling met ULTOMIRIS® en tonen aan elke gezondheidsbeoefenaar die u raadpleegt.
• Patiënten gids
Uw arts zal u ook voorstellen om deel te nemen in het PNH Register en u registreren als u toestemt.
ZIJN ER NOG ANDERE ZAKEN WAARAAN IK MOET DENKEN TIJDENS MIJN BEHANDELING MET ULTOMIRIS
®?
Risico op infectie: Ten gevolge van de manier waarop ULTOMIRIS® in uw lichaam werkt, moet het extra voorzichtig worden toegediend als u een actieve systemische infectie hebt. U moet uw symptomen opvolgen en elke verandering aan uw arts melden.
Allergische reacties: ULTOMIRIS® bevat een eiwit en eiwitten kunnen bij sommigen mensen allergische reacties veroorzaken. Als u tekenen of symptomen hebt nadat u ULTOMIRIS® hebt gekregen, moet u uw arts raadplegen.
Bloedafwijkingen en kwaadaardigheden: Vanwege de evolutie van de natuurlijke ziekte bestaat er een risico voor PNH-patiënten om aplastische anemie (bloedarmoede) of myelodysplastisch syndroom (beenmergstoornis) te ontwikkelen. Momenteel is het onbekend of ULTOMIRIS® uw risico op het ontwikkelen van dergelijke
bloedafwijkingen of kwaadaardigheden kan verhogen. U moet uw symptomen opvolgen en elke verandering aan uw arts melden.
Zwangerschap: ULTOMIRIS® wordt niet aangeraden tijdens de zwangerschap. Vertel uw arts voordat u de behandeling met ULTOMIRIS® begint of u zwanger bent of van plan bent zwanger te worden. Vrouwen in vruchtbare leeftijd moeten adequate anticonceptiemethoden gebruiken tijdens de behandeling en tot 8 maanden na de behandeling. Mannelijke patiënten op ULTOMIRIS® dienen geen kind te verwekken of sperma te doneren tot 8 maanden na de behandeling.
Borstvoeding: ULTOMIRIS® kan door uw moedermelk doorgegeven worden aan uw baby. Daarom dient men geen borstvoeding te geven tijdens en tot 8 maanden na de behandeling met ULTOMIRIS®.
Gebruik van andere geneesmiddelen: Gebruikt u naast ULTOMIRIS® nog andere geneesmiddelen, heeft u dat kort geleden gedaan of bestaat de mogelijkheid dat u in de nabije toekomst andere geneesmiddelen gaat gebruiken? Vertel dat dan uw arts of apotheker.
Bijwerkingen: ULTOMIRIS® wordt over het algemeen goed verdragen. De meest gerapporteerde bijwerkingen waren infectie van de bovenste luchtwegen, verkoudheid en hoofdpijn. De ernstigste bijwerking was
meningokokkeninfectie (infectie door Neisseria meningitidis). De meeste hoofdpijnen waren mild en bleven niet aanhouden na de initiële toedieningsfase van ULTOMIRIS®.
HOE WORDT ULTOMIRIS
®TOEGEDIEND?
ULTOMIRIS® wordt toegediend met een intraveneus infuus (het inlopen van een vloeistof in een ader). Hoe lang de infusie duurt hangt af van de dosis. Het moet klaargemaakt en toegediend worden door een arts of een andere gekwalificeerde gezondheidsbeoefenaar.
Zoals met alle geneesmiddelen die via een intraveneuze infusie worden toegediend, kan ULTOMIRIS® een onmiddellijke of een vertraagde reactie veroorzaken. Gelieve uw arts te raadplegen.
Omdat er een risico is op een infusiereactie (inclusief
allergische reactie), wordt na elke infusie gedurende ongeveer een uur gemonitord. De instructies van uw arts moeten zorgvuldig worden opgevolgd.
WELKE DOSIS VAN ULTOMIRIS
®WORDT GEBRUIKT?
Voor volwassenen:
ULTOMIRIS® wordt door middel van een infuus in een bloedvat (ader) toegediend. Het infuus duurt ongeveer 2 uur.
Uw arts berekent welke dosis u krijgt, afhankelijk van uw lichaamsgewicht, zoals weergegeven in tabel 1. Uw eerste dosis wordt de ‘oplaaddosis’ genoemd. Twee weken nadat u uw oplaaddosis heeft gekregen, krijgt u een onderhoudsdosis ULTOMIRIS®, en die blijft u daarna eens per 8 weken krijgen.
Als u eerder een ander geneesmiddel tegen PNH kreeg met de naam Soliris®, moet de oplaaddosis 2 weken na het laatste infuus met Soliris® worden gegeven.
Het is zeer belangrijk om ervoor te zorgen dat u geen geplande behandelingsafspraak mist of uitstelt om de hemolyse onder controle te houden en alle voordelen van ULTOMIRIS® te ervaren.
Tabel 1: Gewichtsafhankelijke dosering
Lichaamsgewicht Bereik (kg) Oplaaddosis (mg) Onderhoudsdosis (mg)
≥ 40 tot < 60 2400 3000
≥ 60 tot < 100 2700 3300
≥ 100 3000 3600
Voor meer informatie over PNH of over ULTOMIRIS®, email naar MedInfo.EMEA@alexion.com
of bel naar +32 (0)2 548 3667.
Indien u vragen hebt over de veiligheid, email naar MedInfo.EMEA@alexion.com of bel naar +32 (0)2 548 3667.
HOE LANG ZAL IK ULTOMIRIS
®MOETEN TOEGEDIEND KRIJGEN?
Aangezien PNH een chronische ziekte is, is ULTOMIRIS® behandeling bedoeld als een langetermijnbehandeling.
Patiënten die met ULTOMIRIS® begonnen zijn, moeten hiermee doorgaan, ook als zij zich beter voelen.
De behandeling met ULTOMIRIS® onderbreken of beëindigen, kan ertoe leiden dat de symptomen van PNH kort na het stoppen met de ULTOMIRIS® behandeling in ernstigere mate terugkeren.
U MAG DE BEHANDELING NIET STOPPEN ZONDER MEDISCH TOEZICHT
Als u de behandeling met ULTOMIRIS® wil stopzetten, bespreek dan van tevoren met uw arts de mogelijke bijwerkingen en risico’s, waaronder een verhoogde afbraak van uw rode bloedcellen (hemolyse), wat kan leiden tot:
• Een sterke daling van het aantal rode bloedcellen (anemie)
• Verwarring of verandering in uw mate van alertheid
• Pijn op de borst of angina
• Problemen met de nieren (een stijging van de hoeveelheid creatinine in bloedserum)
• Bloedklonters (trombose)
