UvA-DARE is a service provided by the library of the University of Amsterdam (https://dare.uva.nl)
UvA-DARE (Digital Academic Repository)
Growing up with hemophilia
Health related quality of life and psychosocial functioning
Limperg, P.F.
Publication date
2017
Document Version
Other version
License
Other
Link to publication
Citation for published version (APA):
Limperg, P. F. (2017). Growing up with hemophilia: Health related quality of life and
psychosocial functioning.
General rights
It is not permitted to download or to forward/distribute the text or part of it without the consent of the author(s) and/or copyright holder(s), other than for strictly personal, individual use, unless the work is under an open content license (like Creative Commons).
Disclaimer/Complaints regulations
If you believe that digital publication of certain material infringes any of your rights or (privacy) interests, please let the Library know, stating your reasons. In case of a legitimate complaint, the Library will make the material inaccessible and/or remove it from the website. Please Ask the Library: https://uba.uva.nl/en/contact, or a letter to: Library of the University of Amsterdam, Secretariat, Singel 425, 1012 WP Amsterdam, The Netherlands. You will be contacted as soon as possible.
233 233
233
Nederlandse samenvatting
IntroductieIn Nederland groeien ongeveer 400 kinderen op met hemofi lie, een stollingsziekte die wordt veroorzaakt door een tekort aan stollingsfactor VIII (hemofi lie A) of stollingsfactor IX (hemofi lie B) in het bloed. Bloedingen ontstaan spontaan of na een trauma, die met name in gewrichten onomkeerbare schade veroorzaken. Hemofi lie is X-gerelateerd, wat betekent dat jongens zijn aangedaan door de ziekte. Moeders of andere vrouwelijke familieleden kunnen draagster zijn, en hebben soms verlaagde waardes van stollingsfactor in hun bloed, waardoor zij het fenotype kunnen hebben van hemofi lie. Andere stollingsziekten, zoals de ziekte van Von Willebrand, komen zowel bij jongens als meisjes voor.
Factor VIII en IX zijn essentiële factoren in het stollingsproces van het bloed, en afhankelijk van de mate waarin het lichaam zelf stollingsfactor aanmaakt hebben patiënten een ernstige vorm van hemofi lie (<1% factor aanwezig in het bloed), een matige vorm (1-5%) of milde vorm (5-40%). Met name bij patiënten met ernstige hemofi lie, komen inwendige bloedingen voor in gewrichten, spieren, en organen. Sinds de jaren ’70 bestaat er behandeling voor hemofi lie, waarbij er in eerste instantie stollingseiwitten uit menselijk bloed werden gezuiverd en intraveneus aan patiënten werden toegediend. De vooruitgang van de geneeskunde heeft ervoor gezorgd dat er sinds de jaren ’90 ook via de biotechnologische weg recombinant stollingsfactor VIII en IX gemaakt kan worden. Met deze industriële productie kunnen kinderen en volwassenen met een ernstige vorm van hemofi lie ‘profylactisch’ behandeld worden, met als doel bloedingen te voorkomen. Deze profylactische behandeling vindt twee tot drie keer per week intraveneus plaats, en kan thuis worden uitgevoerd door het kind of ouders zelf. De thuisbehandeling heeft gezorgd voor een enorme verbetering in de kwaliteit van leven (KvL) voor patiënten met hemofi lie. Patiënten met een milde of matige vorm van hemofi lie hebben alleen in het geval van een bloeding behandeling nodig.
(bijv. minder vaak naar het ziekenhuis hoeven, meer onafhankelijkheid), is de verantwoordelijkheid voor de behandeling, zoals het intraveneus toedienen van stollingsfactorconcentraat, belastend. Daarnaast moeten kinderen zich aan bepaalde leefregels houden (bijv. niet deelnemen aan contactsporten) en ervaren zij moeilijkheden en beperkingen in het dagelijks functioneren, die mogelijk van invloed zijn op de KvL. Al met al is de zorg rondom hemofi lie complex, en wordt deze altijd gecoördineerd vanuit een gespecialiseerd Hemofi liebehandelcentrum (HBC). Het multidisciplinaire team van het HBC heeft als voornaamste doel om kinderen en ouders zo goed mogelijk te ondersteunen en uit te rusten met vaardigheden om zelfstandig te functioneren. Als kinderen 18 jaar worden, volgt transitie naar de volwassenzorg, waar volledige zelfstandigheid verwacht wordt. Naast de zorg voor de bloedingen, is aandacht voor het psychosociaal functioneren van groot belang. Verschillende beschermende factoren (bijv. kennis, zelfwaardering) en risicofactoren (bijv. ouderlijke stress, angst) zijn van invloed op de KvL en het psychosociaal functioneren van kinderen. Het is dus belangrijk om uit te zoeken welke kinderen en ouders risico lopen op het ontwikkelen van problemen, of welke gezinnen juist voldoende veerkracht bezitten om met een stollingsziekte om te gaan.
Hier zijn echter betrouwbare meetinstrumenten voor nodig. Ook is het belangrijk om goede normgegevens te hebben, zodat patiënten met (gezonde) leeftijdgenoten kunnen worden vergeleken. Met betrouwbare en valide instrumenten kan de KvL en het psychosociaal functioneren van patiënten worden onderzocht. De resultaten bieden aanknopingspunten om de zorg voor patiënten met aangeboren stollingsziekten te optimaliseren.
Dit proefschrift getiteld ‘Growing up with hemophilia: health related quality of life and psychosocial functioning’ heeft zich gericht op drie belangrijke elementen van onderzoek omtrent het opgroeien met hemofi lie: ontwikkeling en evaluatie van valide en betrouwbare meetinstrumenten (deel I; hoofdstukken 2, 3, 4 en 5), de KvL en psychosociale uitkomsten van kinderen, jongvolwassenen en moeders (deel II; hoofdstukken 6, 7, 8 en 9) en psychosociale zorg (deel III; hoofdstuk 10).
235
Deel I: ontwikkeling en evaluatie van meetinstrumenten
De eerste studie in dit proefschrift, Hoofdstuk 2, beschrijft verschillende belangrijke overwegingen bij het meten van KvL bij kinderen: generieke versus ziekte-specifi eke vragenlijsten, leeftijd-specifi eke vragenlijsten met een smalle versus een brede leeftijdsrange, zelf-rapportage versus proxy-rapportage, en vragenlijsten op papier versus online afname. Hoewel niet volledig, biedt dit hoofdstuk een overzicht van de belangrijkste punten bij het meten van KvL bij kinderen, en de meest relevante onderwerpen die meegenomen dienen te worden wanneer men overweegt KvL meetinstrumenten in de dagelijkse praktijk toe te passen of KvL te onderzoeken.
Het doel van Hoofdstuk 3, een systematische review, was om een volledig overzicht te verkrijgen van de psychometrische eigenschappen van KvL vragenlijsten in hemofi lie, door het systematisch beoordelen van de methodologische kwaliteit van studies. In totaal werden 22 artikelen beoordeeld, die acht verschillende KvL instrumenten bevatten. De bevindingen laten zien, dat van de drie vragenlijsten voor kinderen, de ‘CHO-KLAT’ de meest optimale ziekte-specifi eke vragenlijst is voor kinderen met hemofi lie op dit moment. Voor volwassenen zijn van de vijf beoordeelde vragenlijsten de ‘Haemophilia Well-Being Index’ en de ‘HAEMO-QoL-A’ de meest optimale. Het is duidelijk dat er geen nieuwe ziekte-specifi eke vragenlijsten voor hemofi lie ontwikkeld hoeven worden. Wel is het nodig om aanvullend onderzoek te doen met gebruikmaking van de bestaande vragenlijsten, of onderdelen/ items daarvan, om de ontbrekende psychometrische eigenschappen van deze lijsten te onderzoeken. De resultaten van deze studie zijn bedoeld om de beste vragenlijsten te kunnen kiezen voor toekomstige onderzoeksprojecten, de ontwikkeling van richtlijnen, beleidsplannen, de klinische praktijk en ‘core outcome sets’ (vastgestelde sets uitkomstmaten).
Hoofdstuk 4 beschrijft de betrouwbaarheid, validiteit en evaluatie van de Hemofi lie Coping en Beleving Test (HCBT), een bordspel dat in 2010 is ontwikkeld door het Hemofi liebehandelcentrum (HBC) van het Emma Kinderziekenhuis/AMC. De HCBT bevat twee schalen (coping en beleving) en kan gespeeld worden met kinderen, onder begeleiding van een verpleegkundige
of psycholoog om inzicht te krijgen in de coping en beleving. In het onderzoek werd de HCBT met 32 jongens met hemofi lie bij hen thuis gespeeld. De coping schaal van de HCBT laat een voldoende betrouwbaarheid zien, maar een lage construct validiteit. We veronderstellen dat deze copingschaal de meer praktische kant van coping vaststelt, zoals zelfmanagement, in plaats van de meer psychologische kant van coping. De belevingschaal laat een goede validiteit, maar relatief lage betrouwbaarheid, zien. Dit wordt waarschijnlijk veroorzaakt wordt doordat de items verschillende aspecten van dit concept omvatten (bijv. angst, zich anders voelen). Uit de evaluatie bleek dat de jongens het prettig vonden om op speelse wijze aangemoedigd te worden om te praten over hun ervaringen en moeilijkheden rondom de hemofi lie. De HCBT kan gebruikt worden als hulpmiddel om inzicht te krijgen in de kennis, zelfmanagement en beleving van patiënten met hemofi lie, en om psycho-educatie op maat te bieden.
Met de toename van onderzoek naar jongvolwassenen met een chronische ziekte, en voor gebruik in de klinische praktijk, zijn normdata onmisbaar geworden. In Hoofdstuk 5 worden Nederlandse normgegevens verzameld van de ‘Pediatric Quality of Life Inventory Young Adult Generic Core Scales’ (PedsQL_YA) voor jongvolwassenen van 18-30 jaar en de psychometrische eigenschappen hiervan onderzocht. Over het geheel genomen laat de Nederlandse versie van de PedsQL_YA in de onderzochte populatie van 649 gezonde en chronisch zieke jongvolwassenen goede psychometrische eigenschappen zien. Met de verkregen normdata kan de PedsQL_YA gebruikt worden als instrument om de KvL van jongvolwassenen, met een chronische ziekte als hemofi lie, te evalueren.
Deel II: KvL en psychosociale uitkomsten
In het tweede deel van dit proefschrift worden de KvL en psychosociale uitkomsten van patiënten (in verschillende leeftijdsgroepen) en hun moeders beschreven. Hoofdstuk 6 laat zien dat, van de in totaal 146 deelnemende jongens en meisjes (0-18 jaar) met stollingsziekten (84% van alle kinderen die in behandeling zijn bij het HBC in Amsterdam), kinderen van 0-12 jaar geen
237
lagere KvL rapporteren dan hun leeftijdgenoten. In tegenstelling tot onze verwachting laten jongens van 13-18 jaar met een stollingsziekte zelfs een hogere KvL zien dan hun chronisch zieke en gezonde leeftijdgenoten, wat betreft algemene KvL en emotioneel functioneren. Meisjes (13-18 jaar) met stollingsziekten rapporteren daarentegen een lagere algehele KvL, en lager school- en psychosociaal functioneren dan hun leeftijdgenoten. Jongens met een ernstige vorm van hemofi lie rapporteren een lagere ziekte-specifi eke KvL wat betreft familie functioneren dan hun leeftijdgenoten met een milde of matige vorm van hemofi lie. Deze resultaten suggereren, ondanks de positieve bevindingen, dat er toch in de dagelijkse praktijk systematisch aandacht besteed moet worden aan de KvL van kinderen met stollingsziekten, meisjes in het bijzonder, omdat factoren die mogelijk van invloed zijn op KvL continu kunnen veranderen.
In Hoofdstuk 7 worden de perspectieven van adolescenten en jongvolwassenen (JV) van 16-30 jaar met stollingsziekten in relatie tot hun aandoening beschreven, en wordt geïnventariseerd welke thema’s relevant zijn in het dagelijks leven, gebaseerd op kwalitatieve data verkregen door focusgroepen. In totaal werden 3 focusgroepen gehouden, waar 12 JV aan deel hebben genomen. Ondanks het opgroeien in een ontwikkeld land, met adequate behandeling voorhanden, ervaren JV nog steeds belemmeringen in hun dagelijks leven. Een aantal belangrijke thema’s wordt blootgelegd: de relatie met ouders, beperkte mogelijkheden in sport, beperkte mogelijkheden in het ondernemen van uitjes en reizen, zelfmanagement, ziekteperceptie en –acceptatie, en moeilijkheden rondom opleiding en werk. Daarnaast worden twee paradoxen geïdentifi ceerd; doordat JV zelf verantwoordelijk zijn (en willen zijn) voor hun behandeling, zijn de gevolgen daarvan in eigen handen, zoals pijn of beschadiging van gewrichten. Deze verantwoordelijkheid veroorzaakt een complexe situatie. Wanneer JV therapietrouw zijn, kunnen zij volop genieten van het leven en voelen zij zich ‘normaal’; maar aan de andere kant wijken JV vaak van de voorschriften af, en treedt er onherroepelijk confrontatie op met de ziekte en haar gevolgen. Deze JV beseffen dat ze daarmee hun eigen gezondheid kunnen beïnvloeden, toch blijken ze hier (vaak) niet helemaal naar
te handelen. De tweede paradox die wordt gezien is dat JV de indruk hebben dat zij dankbaar moeten zijn dat zij opgroeien in een land en tijdperk waar adequate dure behandeling beschikbaar is, anders dan in ontwikkelingslanden of voor oudere generaties het geval was. De huidige generatie JV patiënten ervaren echter ook pijn, gewrichtsschade en belemmeringen. Dit kan JV het gevoel geven dat zij niet zouden mogen klagen over hun situatie. De bevindingen geven verdiepende inzichten in de ervaringen van JV, vooral met betrekking tot de transitie naar volwassenheid.
Hoofdstuk 8 borduurt voort op de bevindingen van Hoofdstuk 7, door een aantal gevalideerde vragenlijsten online af te nemen bij 95 JV (18-30 jaar) met stollingsziekten, gerelateerd aan de eerder geïdentifi ceerde thema’s. Deze studie onderzoekt de KvL, ontwikkelingsmijlpalen en het gevoel van eigenwaarde van Nederlandse JV met stollingsziekten in vergelijking tot een groep (gezonde) leeftijdgenoten. De resultaten laten zien dat de algemene KvL, het fysiek functioneren en school/werk functioneren van JV mannen met stollingsziekten lager is in vergelijking met (gezonde) leeftijdgenoten. Op basis van de socio-demografi sche gegevens blijkt dat zij eveneens minder vaak betaald werk hadden. JV behaalden signifi cant meer psychoseksuele mijlpalen dan leeftijdgenoten. Daarnaast werd een lagere zelfwaardering gevonden in JV mannen vergelijking tot leeftijdgenoten. Deze resultaten zijn verontrustend, gezien de adequate KvL en psychosociaal functioneren die jongens (<18 jaar) rapporteren. Het is dus belangrijk om de KvL van JV systematisch te monitoren in de dagelijkse praktijk. JV vrouwen met stollingsziekten rapporteren geen verschillen op de uitkomsten in vergelijking met (gezonde) leeftijdgenoten.
Hoofdstuk 9 beschrijft vervolgens de impact die hemofi lie heeft op het psychosociaal functioneren van moeders. De 30 deelnemende moeders van zonen met hemofi lie (8-12 jaar), laten geen afwijkende scores wat betreft angst en depressie zien in vergelijking met moeders van kinderen uit de algemene bevolking. Echter, 21% van de moeders rapporteert wel een klinische score op de lastthermometer. Hiermee wordt het belang onderstreept om het psychosociaal functioneren en de belasting van moeders goed in de gaten te houden in de dagelijkse praktijk.
239
Deel III: psychosociale zorg
In Hoofdstuk 10 wordt een beschrijving gegeven van de psychosociale zorg die wordt aangeboden door het multidisciplinaire team van het HBC van het Emma Kinderziekenhuis/AMC in Amsterdam. De psychosociale zorg is met name gericht op het voorkomen van psychosociale problemen en medische stress. Kernelementen van de psychosociale zorg zijn derhalve het monitoren en screenen van KvL en psychosociaal functioneren (bijvoorbeeld in de klinische praktijk via KLIK), psycho-educatie (hemofi liekamp, hemofi lieschool, ziekte-specifi eke activiteiten, bijeenkomsten voor meisjes met stollingsziekten, ouderbijeenkomsten), praktische hulp (Emma at Work; een uitzendbureau voor chronisch zieke jongeren, de Educatieve Voorziening, en schoolbezoeken), psychosociale interventies (Op Koers groepscursus, Hemofi lie Coping en Beleving Test), en individuele zorg (psychologische begeleiding en doorverwijzingen). Met het verstrekken van dit overzicht van de geboden psychosociale zorg en het delen van kennis kan psychosociale zorg structureler en consistenter worden aangeboden bij de diverse HBC binnen en buiten Nederland. Mogelijk kan de zorg hiermee in het algemeen verbeterd worden, evenals psychosociale uitkomsten voor kinderen met hemofi lie en hun ouders.
Discussie en aanbevelingen voor de toekomst
In het laatste hoofdstuk (Hoofdstuk 11) van dit proefschrift worden de belangrijkste bevindingen, tekortkomingen en aanbevelingen voor de toekomst besproken.
Ten eerste blijkt het lastig om in een zeldzame ziekte als hemofi lie, voldoende bewijs te verzamelen om de psychometrische kwaliteiten van instrumenten te ondersteunen, en vervolgens onderzoek te doen met deze instrumenten. Te kleine steekproeven leidden vaak tot onvoldoende beoordeling of ondersteuning van psychometrische eigenschappen.
Om tegemoet te komen aan de beperkingen van te kleine steekproeven en gebrek aan adequate psychometrische eigenschappen, is het bevorderen van (inter)nationale samenwerking noodzakelijk. Een mooi voorbeeld van een nationale samenwerking op het gebied van onderzoek, is de ‘Hemofi lie in
Nederland’ (HiN) studie, die dit jaar zijn zesde editie kent. Als aanbeveling wordt tevens de validatie van het patient-reported outcomes measurements information system (PROMIS) genoemd en de ontwikkeling van een hemofi lie-specifi eke ‘item bank’. Dit is een systeem waarbij patiënten maximaal 4-8 vragen invullen, met een zeer betrouwbare uitkomst. De belasting voor patiënten wordt hiermee beperkt, zonder dat er wordt ingeleverd op psychometrische kwaliteiten. De verkregen informatie kan daarnaast voor zowel onderzoek als de praktijk gebruikt worden.
Uit dit proefschrift blijkt dat jongens met stollingsziekten weinig beperkingen ervaringen in hun KvL en psychosociaal functioneren. Adolescente meisjes (13-18 jaar) ervaren echter wél problemen in het dagelijks leven, evenals jongvolwassen mannen (bijv. KvL, school/werk functioneren en zelfwaardering). Het belang van longitudinaal onderzoek en het vervolgen van kinderen en jongvolwassenen met behulp van KLIK, in de context van het identifi ceren van kwetsbare kinderen, transitie en de ontwikkeling van nieuwe behandelingen, in de dagelijkse praktijk wordt aangeraden. Daarnaast worden aanbevelingen gedaan om de transitiefase naar de volwassenzorg te optimaliseren, omdat de overgang naar volledige zelfstandigheid rondom de behandeling van hemofi lie op dit moment te groot lijkt. Continuïteit van de intensieve zorg voor kinderen, adolescenten, jongvolwassenen en ouders is noodzakelijk om goede KvL en psychosociaal functioneren te kunnen blijven garanderen en dat van kwetsbare groepen (zoals meisjes en jongvolwassen mannen) te verbeteren.
241
Kernboodschappen
Deel I
• Het meten van KvL is bij patiënten op de kinderleeftijd een uitdaging, met name bij patiënten met zeldzame aandoeningen.
• Voor kinderen met hemofi lie is de CHO-KLAT op dit moment de meest optimale vragenlijst. Voor volwassenen zijn de Haemophilia Well-Being Index en HAEMO-QoL-A meest optimaal.
• De HCBT kan gebruikt worden als hulpmiddel om inzicht te krijgen in de kennis, het zelfmanagement en de beleving van jongens met hemofi lie (8-12 jaar).
• De PedsQL_YA meet betrouwbaar KvL bij jongvolwassenen (18-30 jaar). Met de verkregen normdata kan de PedsQL_YA gebruikt worden om kwaliteit van leven te meten bij jongvolwassenen met chronische aandoeningen, zoals hemofi lie.
Deel II
• De kwaliteit van leven van jongens met stollingsziekten (0-18 jaar) is vergelijkbaar met leeftijdgenoten, meisjes met stollingsziekten (13-18 jaar) rapporteren wel lagere kwaliteit van leven dan hun leeftijdgenoten.
• Ondanks dat jongvolwassenen opgroeien in een ontwikkeld land met adequate behandeling, ervaren jongvolwassenen met stollingsziekten nog steeds belemmeringen in het dagelijks leven.
• Jongvolwassen mannen met stollingsziekten hebben een lagere kwaliteit van leven en zelfwaardering dan (gezonde) leeftijdgenoten, en worstelen met school/werk functioneren.
• Eén op de vijf moeders van jongens met hemofi lie (8-12 jaar) rapporteert klinisch relevante stress.
Deel III
• Op dit moment is er een breed aanbod van psychosociale zorg, met verschillende maten van intensiteit, voor kinderen met stollingsziekten en hun ouders in het Emma Kinderziekenhuis/AMC.
List of publications and submitted
manuscripts
This thesis:
L. Haverman, P.F. Limperg, N.L. Young, M.A. Grootenhuis, R.J. Klaassen (2016). Pediatric health related quality of life: what is it and why should we measure it?
Archives of Disease in Childhood, e-pub ahead of print.
P.F. Limperg, C.B. Terwee, N.L. Young, V.E. Price, S.C. Gouw, M. Peters, M.A. Grootenhuis, V. Blanchette, L. Haverman. Health related quality of life questionnaires in individuals with hemophilia: a systematic review of their measurement properties. Haemophilia (2017) , in press.
P.F. Limperg, M. Peters, V.T. Colland, C.H. van Ommen, M. Beijlevelt, M.A. Grootenhuis, L. Haverman (2015). Reliability, validity and evaluation of the Haemophilia Coping and Perception Test. Haemophilia, 21 (3), e243-246. P.F Limperg, L. Haverman, H.A. van Oers, M.A.J. van Rossum, H. Maurice-Stam, M.A. Grootenhuis (2014). Health related quality of life in Dutch young adults: psychometric properties of the PedsQL Generic Core Scales Young Adult Version. Health and Quality of Life Outcomes, 12 (9).
P.F. Limperg, M.M.H. Joosten, K. Fijnvandraat, M. Peters, M.A. Grootenhuis, L. Haverman. Generic and disease-specifi c health related quality of life in children and adolescents with bleeding disorders. In preparation.
P.F. Limperg, M. Peters, E. Gibbons, M. Coppens, M.C.E. Valk, M.A. Grootenhuis, L. Haverman(2016). Themes in daily life of adolescents and young adults with congenital bleeding disorders: a qualitative study. Haemophilia, 22 (4), e330-333.
243
P.F. Limperg, L. Haverman, H. Maurice-Stam, M. Coppens, M.C.E. Valk, M. Kruip, J. Eikenboom, M. Peters, M.A. Grootenhuis. Health related quality of life, developmental milestones and self-esteem in young adults with bleeding disorders. Submitted.
P. F. Limperg, L. Haverman, M. Peters, M A. Grootenhuis (2016). Psychosocial functioning in mothers of children with hemophilia. Haemophilia, 22 (1), e57-60.
P.F. Limperg, L. Haverman, M. Beijlevelt, M. van der Pot, G. Zaal, W.A. de Boer, K. Fijnvandraat, M. Peters, M.A. Grootenhuis. Psychosocial care for children with hemophilia and their parents in the Netherlands. Haemophilia (2017) , in press.
Other publications
P.F. Limperg, L. Haverman, H.A. van Oers, M.A.J. van Rossum, H. Maurice-Stam, M.A. Grootenhuis (2014). Psychometric properties and Dutch norm data of the PedsQL Multidimensional Fatigue Scale for Young Adults. Quality of Life
Research, 23 (10), 2841-2847.
L. Haverman, H.A. van Oers, P.F. Limperg, C.T. Hijmans, S.A. Schepers, S.M. Sint Nicolaas, C.M. Verhaak, A.H.M. Bouts, C.J. Fijnvandraat, M. Peters, M.A. van Rossum, J.B. van Goudoever, H. Maurice-Stam, M.A. Grootenhuis (2014). Implementation of Electronic Patient Reported Outcomes in Pediatric Daily Clinical Practice: The KLIK Experience. Clinical Practice in Pediatric Psychology , 2 (1), 50-67.
H. A. van Oers, L. Haverman, P. F. Limperg, E. M. van Dijk-Lokkart, H. Maurice-Stam, M. A. Grootenhuis (2014). Anxiety and Depression in Mothers and Fathers of a Chronically Ill Child. Maternal and Child Health Journal, 18, 1993–2002.
L. Haverman, H.A. van Oers, P.F. Limperg, B.A. Houtzager, J. Huisman, A.S. Darlington, H. Maurice-Stam, M.A. Grootenhuis (2013). Development and Validation of the Distress Thermometer for Parents of a Chronically Ill Child. The
247
Financial support
This work was supported by an unrestricted research grant by Pfi zer Pharmaceuticals.
Authors’ contribution per chapter
Chapter 2: Paediatric health-related quality of life: what is it and why should we measure it?
L. Haverman. Carried out the literature study and drafted the manuscript.
P.F. Limperg. Assisted in the literature study and drafted the manuscript.
N.L. Young. Critically revised the manuscript.
M.A. Grootenhuis. Critically revised the manuscript.
R.J. Klaassen. Conceived the study and critically revised the manuscript. All authors read and approved the fi nal manuscript.
Chapter 3: Health related quality of life questionnaires in individuals with hemophilia: a systematic review of their measurement properties
P.F. Limperg. Carried out the literature search, led data extraction and drafted the manuscript. Assisted in the planning of the paper and critically revised the manuscript.
C.B. Terwee. Assisted in data extraction, assessment of quality and critically revised the manuscript. Assisted in the planning of the paper and critically revised the manuscript.
N.L. Young. Assisted in the planning of the paper and critically revised the manuscript.
V.E. Price. Critically revised the manuscript.
S.C. Gouw. Assisted in the planning of the study and critically revised the manuscript.
M. Peters. Critically revised the manuscript.
M.A. Grootenhuis. Critically revised the manuscript.
V. Blanchette. Conceived the study and critically revised the manuscript.
L. Haverman. Supervised data collection and data analysis, and critically revised the manuscript.
Chapter 4: Reliability, validity and evaluation of the Haemophilia Coping and Perception Test
P.F. Limperg. Carried out the literature study, data collection, data analysis and drafted the manuscript.
M. Peters. Conceived the study, contributed to the development of the HCPT and critically revised the manuscript.
V.T. Colland. Contributed to the development of the HCPT and critically revised the manuscript for intellectual content.
C.H. van Ommen. Contributed to the development of the HCPT and critically revised the manuscript for intellectual content.
M. Beijlevelt. Contributed to the development of the HCPT and critically revised the manuscript for intellectual content.
M.A. Grootenhuis. Conceived the study, supervised data collection and critically revised the manuscript for intellectual content.
L. Haverman. Supervised data collection and data analysis and critically revised the manuscript.
All authors read and approved the fi nal manuscript.
Chapter 5: Health related quality of life in Dutch young adults: psychometric properties of the PedsQL generic core scales young adult version
P.F Limperg. Carried out the literature study, data collection, data analysis and drafted the manuscript.
L. Haverman. Conceived the study, carried out data collection, data analysis and critically revised the manuscript.
H.A. van Oers. Carried out data collection and critically revised the manuscript.
M.A.J. van Rossum. Critically revised the manuscript for intellectual content.
H. Maurice-Stam. Performed data analysis and critically revised the manuscript
M.A. Grootenhuis. Supervised data collection and data analysis, and critically revised the manuscript.
All authors read and approved the fi nal manuscript.
Chapter 6: Generic and disease-specifi c health related quality of life of children with bleeding disorders
P.F. Limperg. Carried out the literature study, data collection, data analysis and drafted the manuscript.
M.M.H. Joosten. Assisted in data collection and data analysis, and critically revised the manuscript.
249
M. Peters. Conceived the study, supervised data collection and critically revised the manuscript.
M.A. Grootenhuis. Conceived the study and critically revised the manuscript for intellectual content.
L. Haverman. Conceived the study, supervised data collection and data analysis, and critically revised the manuscript for intellectual content.
All authors read and approved the fi nal manuscript.
Chapter 7: Themes in daily life of adolescents and young adults with congenital bleeding disorders: a qualitative study
P.F. Limperg. Carried out the literature study, organized and conducted the focus groups, led data analysis and drafted the manuscript.
M. Peters. Conceived the study, supervised data analysis and critically revised the manuscript.
E. Gibbons. Contributed in drafting the manuscript.
M. Coppens. Contributed in organizing the focus groups and critically revised the manuscript for intellectual content.
M.C.E. Valk. Contributed in organizing the focus groups and critically revised the manuscript for intellectual content.
M.A. Grootenhuis. Conceived the study, supervised data collection and critically revised the manuscript for intellectual content.
L. Haverman. Supervised data collection and data analysis, and critically revised the manuscript.
Chapter 8: HRQOL, developmental milestones and self-esteem in young adults with bleeding disorders
P.F. Limperg. Carried out the literature study, organized data collection, led data analysis and drafted the manuscript.
L. Haverman. Supervised data collection and data analysis, and critically revised the manuscript.
H. Maurice-Stam. Supervised data analysis, and critically revised the manuscript.
M. Coppens. Contributed in organizing data collection and critically revised the manuscript.
M.C.E. Valk. Contributed in organizing data collection and critically revised the manuscript.
J. Eikenboom. Contributed in organizing data collection and critically revised the manuscript.
M.J.H.A. Kruip. Contributed in organizing data collection and critically revised the manuscript
M. Peters. Conceived the study, supervised data analysis and critically revised the manuscript.
M.A. Grootenhuis. Conceived the study, supervised data collection and critically revised the manuscript for intellectual content.
All authors read and approved the fi nal manuscript.
Chapter 9: Psychosocial functioning of mothers of boys with haemophilia
P.F. Limperg. Carried out the literature study, data collection, data analysis and drafted the manuscript.
L. Haverman. Supervised data collection and data analysis, and critically revised the manuscript.
M. Peters. Conceived the study, supervised data collection and critically revised the manuscript.
M.A. Grootenhuis. Conceived the study, supervised data collection and critically revised the manuscript for intellectual content.
251
Chapter 10: Psychosocial care for children with haemophilia and their parents in the Netherlands
P.F. Limperg. Carried out the literature study and drafted the manuscript.
L. Haverman. Conceived the study and critically revised the manuscript.
M. Beijlevelt. Critically revised and approved the fi nal manuscript.
M. van der Pot. Critically revised and approved the fi nal manuscript.
M.E. Zaal. Critically revised and approved the fi nal manuscript.
W.A. de Boer. Critically revised and approved the fi nal manuscript.
K. Fijnvandraat. Critically revised and approved the fi nal manuscript.
M. Peters. Conceived the study and critically revised the manuscript.
M.A. Grootenhuis. Conceived the study and critically revised the manuscript. All authors are members of the multidisciplinary team.
Authors and affi liations
Beijlevelt, M.: Department of Pediatric-Hematology, Emma Children’s Hospital and Hemophilia Comprehensive Care Treatment Center, Academic Medical Center, Amsterdam, the Netherlands
Boer de, W.A.: Department of Pediatric-Hematology, Emma Children’s Hospital and Hemophilia Comprehensive Care Treatment Center, Academic Medical Center, Amsterdam, the Netherlands
Blanchette, V.: Department of Pediatrics, University of Toronto, Division of Hematology/Oncology, The Hospital for Sick Children, Toronto, Ontario, Canada
Colland, V.T.: Psychosocial Department, Emma Children’s Hospital, Academic Medical Center, Amsterdam, the Netherlands
Coppens, M.: Department of Vascular Medicine, Hemophilia Comprehensive Care Treatment Center, Academic Medical Center, Amsterdam, the Netherlands Eikenboom, J.: Department of Internal Medicine, Hemophilia Comprehensive Care Treatment Center Leiden University Medical Center, Leiden, the Netherlands Fijnvandraat, K.: Department of Pediatric-Hematology, Emma Children’s Hospital and Hemophilia Comprehensive Care Treatment Center, Academic Medical Center; Department of Plasma Proteins, Sanquin Research, Amsterdam, the Netherlands
Gibbons, E.: Health Services Research Unit, Nuffi eld Department of Population Health, University of Oxford, Oxford, England
Gouw, S.C.: Department of Pediatric-Hematology, Emma Children’s Hospital and Hemophilia Comprehensive Care Treatment Center, Academic Medical Center, Amsterdam, the Netherlands
Grootenhuis, M.A.: Psychosocial Department, Emma Children’s Hospital, Academic Medical Center, Amsterdam, the Netherlands
253
Haverman, L.: Psychosocial Department, Emma Children’s Hospital, Academic Medical Center, Amsterdam, the Netherlands
Klaassen, R.J.: Division of Hematology/Oncology, University of Ottawa, Children’s Hospital of Eastern Ontario, Ottawa, Ontario, Canada
Kruip, M.J.H.A.: Department of Internal Medicine, Hemophilia Comprehensive Care Treatment Center Erasmus Medical Center, Rotterdam, the Netherlands Maurice-Stam, H.: Psychosocial Department, Emma Children’s Hospital, Academic Medical Center, Amsterdam, the Netherlands
Oers van, H.A.: Psychosocial Department, Emma Children’s Hospital, Academic Medical Center, Amsterdam, the Netherlands
Ommen van, C.H.: Department of Pediatric-Hematology, Emma Children’s Hospital and Hemophilia Comprehensive Care Treatment Center, Academic Medical Center, Amsterdam, the Netherlands
Peters, M.: Department of Pediatric-Hematology, Emma Children’s Hospital and Hemophilia Comprehensive Care Treatment Center, Academic Medical Center, Amsterdam, the Netherlands
Pot van der, M.: Department of Pediatric-Hematology, Emma Children’s Hospital and Hemophilia Comprehensive Care Treatment Center, Academic Medical Center, Amsterdam, the Netherlands
Price, V.E.: Division of Pediatric Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, IWK Health Centre, Dalhousie University, Halifax, Nova Scotia, Canada
Rossum van, M.A.J.: Department of Rheumatology, Reade, Location Jan van Breemen, Amsterdam, the Netherlands
Terwee, C.B.: Department of Epidemiology and Biostatistics, EMGO Institute for Health and Care Research, VU University Medical Centre, Amsterdam, the Netherlands
Valk, M.C.E.: Department of Vascular Medicine, Hemophilia Comprehensive Care Treatment Center, Academic Medical Center, Amsterdam, the Netherlands Young, N.L.: School of Rural and Northern Health, Laurentian University, Sudbury, Ontario, Canada
Zaal, M.E.: Psychosocial Department, Emma Children’s Hospital, Academic Medical Center, Amsterdam, the Netherlands
257
PhD Portfolio
Name: Perrine Limperg
PhD period: January 2012 – June 2017 Promotor: Prof. dr. M.A. Grootenhuis Co-promotores: dr. M. Peters, dr. L. Haverman
Department: Psychosocial department, Emma Children's Hospital, AMC
I. PhD training Year Workload(ECTS)
General courses
Medical literature: PubMed Basics 2012 0.1 Medical literature: Reference Manager 2012 0.1
Oral presentation in English 2012 0.8
Practical Biostatistics 2012 1.1
Scientific Writing in English for Publication 2012 1.5 Basic Course Legislation and Organization for Clinical Researchers (BROK) 2012 1.0
Project Management 2013 0.6
Clinical Epidemiology 2013 1.0
Educational Skills Training 2014 0.6
BROK hercertificering 2016 0.1
Seminars, workshops and master classes
Two-weekly research meetings, Psychosocial Department, Emma Children's Hospital, Amsterdam 2012-'17 4 Masterclass Jan Wallander, Emma Children’s Hospital, Amsterdam 2012 0.2 Course: how to lead focus groups 2014 1.0
TULIPS Child Health Symposium 2016 0.5
Clinimetrics: Assessing Measurement Properties of Health Measurement Instruments 2016 1.0 International Consensus Hemophilia Outcome Measures Meeting Toronto, Canada 2016 1.0 Masterclass of the Amsterdam Pediatrics Symposium 2017, Amsterdam 2017 0.5 Oral Presentations
The Hemophilia Coping and Perception Test - The 5th Inhibitors Symposium, Nijmegen 2013 0.5 Psychosocial functioning of mothers of children with hemophilia - WFH World Congress, Melbourne 2014 0.5 Themes in daily life of adolescents and young adults with congenital bleeding disorders: a qualitative study -
ISOQOL NL, Utrecht 2014 0.5
KLIK for children and young adults with hemophilia - Nederlandse Vereniging voor Hemofilie Patienten year
assembly, Abcoude 2016 0.5
HRQOL questionnaires in hemophilia: a systematic review - International Consensus Hemophilia Outcome
Measures Meeting, Toronto 2016 0.5
HRQOL questionnaires in hemophilia: a systematic review - ISOQOL, Kopenhagen 2016 0.5 KLIK for children and young adults with hemophilia - Patient Evening Radboud UMC, Nijmegen 2016 0.5 The importance of psychological care in patients with hemophilia - EAHAD Paris 2017 0.5 HRQOL questionnaires in hemophilia: a systematic review - Masterclass Amsterdam Pediatrics Symposium 2017 0.5 Poster presentations
Coping, perception and health related quality of life of children with hemophilia - Pediatric Psychology Network
Symposium, Nijmegen 2011 0.5
Patient Reported Outcomes in clinical hemophilia practice - WFH Congress, Paris 2012 0.5 Psychosocial functioning and health related quality of life of boys with hemophila 8-12 years - WFH Congress,
Paris 0.5
A new tool to assess coping and perception of children with hemophilia - WFH Congress, Paris 2012 0.5 Patient Reported Outcomes in clinical hemophilia practice - ISTH, Amsterdam 2013 0.5 A new tool to assess coping and perception of children with hemophilia - ISTH, Amsterdam 2013 0.5 A new tool to assess coping and perception of children with hemophilia - Amsterdam Pediatrics Symposium,
Amsterdam 2013 0.5
The Hemophilia Coping and Perception Test - Amsterdam Pediatrics Symposium, Amsterdam 2014 0.5 AMC Graduate School for Medical Sciences PhD Porfolio Summary of PhD training,
teaching and parameters of esteem
PhD Portfolio
The Hemophilia Coping and Perception Test - WFH Congress, Melbourne 2014 0.5 Psychosocial functioning and health related quality of life of boys with hemophila 8-12 years - WFH Congress,
Melbourne 2014 0.5
Psychosocial functioning of mothers of children with hemophilia - Amsterdam Pediatrics Symposium,
Amsterdam 2014 0.5
Health Related Quality of Life in Dutch Young Adults: Psychometric properties of the PedsQL Generic Core
Scale Young Adult Version - Second International Paediatric Psychology Network Conference, Amsterdam 2014 0.5 Psychosocial functioning of mothers of children with hemophilia - Second International Paediatric Psychology
Network Conference, Amsterdam 2014 0.5
Reliability, validity and evaluation of the Hemophilia Coping and Perception Test - Second International
Paediatric Psychology Network Conference, Amsterdam 2014 0.5 Psychosocial functioning of mothers of boys with hemophilia - Amsterdam Pediatrics Symposium, Amsterdam 2015 0.5 Themes in daily life of adolescents and young adults with congenital bleeding disorders: a qualitative study -
Amsterdam Pediatrics Symposium, Amsterdam 2016 0.5 Themes in daily life of adolescents and young adults with congenital bleeding disorders: a qualitative study -
WFH Congress Orlando 2016 0.5
Psychosocial care for children with congenital bleeding disorders and their parents in the Netherlands - WFH
Congress Orlando (moderated poster) 2016 0.5 HRQOL questionnaires in hemophilia: a systematic review - Amsterdam Pediatrics Symposium, Amsterdam 2017 0.5 HRQOL questionnaires in hemophilia: a systematic review - EAHAD, Paris 2017 0.5 (Inter)national conferences
Pediatric Psychology Network Symposium, Nijmegen 2011 0.25 Amsterdam Pediatrics Symposium, Amsterdam 2012-'17 1.0
Games in Health Care, Zwolle 2012 0.25
World Federation of Hemophilia congress (Paris, Melbourne, Orlando) 2012-'16 1.5 Dutch Pediatric Psychology Network conference (Nijmegen, Amsterdam, Utrecht) 2012-'16 1.0
Young Researchers Day 2012-'16 1.0
International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), Amsterdam 2013 0.5 Haemophilia Experiences, Results and Opportunities (HERO) Summit, The Hague 2013 0.5 American Society of Pediatric Psychology, New Orleans 2013 0.5 International Society for Quality of Life Research in the Netherlands (ISOQOL-NL) 2013-'16 1 Multidisciplinary Hemophilia Symposium, Nijmegen 2013-'17 0.25 Second International Paediatric Psychology Network Conference, Amsterdam 2014 0.5 Van Creveld Symposium, Amersfoort 2014 0.25 International Society for Quality of Life Research (ISOQO), Kopenhagen 2016 1.0 International Consensus Hemophilia Outcome Measures Meeting Toronto, Canada 2016 1.0 Medical Psychology Meeting, Amsterdam 2016 0.25 European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD), Paris 2017 1.0 Amsterdam Pediatric Psychology (Vumc/AMC), Amsterdam 2017 0.25
II. Teaching Year Workload(ECTS)
Lecturing
KLIK training for professionals (Emma Children’s Hospital, VU Medical Center, Radboud UMC, Sophia Children's
Hospital Rotterdam) 2011-'17 1.0
Lecture Pediatric Psychology, Master Medicine, University of Amsterdam, Amsterdam 2013-'17 0.8 Supervising
Elsa Spaans, Malu Wekker & Tim Kombrink - Bachelor thesis: HRQOL in boys with hemophilia 2011 0.5 Niels Jansen - Bachelor thesis: psychosocial consequences for children with hemophilia 2014 0.5 Psychology interns KLIK team 2013 -'17 0.5
259
III. Parameters of esteem Year Workload(ECTS) Grants
Spinoza grant - University of Amsterdam for visiting the WFH congress, Paris 2012 Pfizer Pharmaceutics Unrestricted Research Grant - Implementation of the KLIK project for young adults with
hemophilia 2014-'18
Stichting Haemophilia - Grant for developing the Distress Thermometer for Parents in French (HTC Hôpital
Kremlin-Bicêtre, Paris) 2015
Awards and Prizes
Young Researcher Award - World Federation of Hemophilia congress (Paris) 2012 Selected among best 8 abstracts at the Amsterdam Pediatrics Symposium 2017 Other
Member junior committee Pediatric Psychology Network the Netherlands 2012-'15 1.0 Journal reviewer: Haemophilia, Health and Quality of Life Outcomes 2012-'17 0.5 Member of organizing committee Amsterdam Pediatrics Symposium 2014-'15 2.0 Internship Hemophilia Treatment Center Hôpital Kremlin-Bicêtre, Paris (6 months) 2015 -Member of psychologist committee EAHAD 2017 0.5 Steering group member Serious Gaming in Hemophilia (Coventry University UK/Pfizer) 2017 0.7
261
Dankwoord
Alle deelnemende kinderen, jongvolwassenen en ouders: onmisbare input, tijd, geduld
Leescommissie: tijd, energie, oppositie
Promotor (Martha) en co-promotores (Marjolein en Lotte): toewijding, prikkeling, steun
Collega’s en secretariaat van de PSA en HBC: motivatie, energie, interesse
Basement babes en boy (a.k.a. de teven van H7): plezier, humor, raad (en koffi e)
Vrienden en (schoon)familie: ontspanning, interesse, afl eiding, liefde
MyStro:
Prachtige lay-out boekje, koude kant Paranimfen Hedy en Eelke: steun, vriendschap, vertrouwen
Maarten: allesomvattende ♥
263
Curriculum Vitae
Perrine Limperg was born on May 9th, 1985 in The Hague as daughter of Koen
and Lydia Limperg. She grew up with her older brother Tobias. After graduating from the Gymnasium Haganum in 2003, Perrine spent a year at Saint Mary’s College of California in the United States. This year helped her identify her future goals, leading her to move to Utrecht, to obtain a Bachelor’s of Science in Education and Child Studies (Orthopedagogiek). In 2009, she proceeded to complete a Master’s in the same fi eld. Perrine wrote her Master’s thesis, focused on children with behavioral problems, under the auspices of Prof. dr. W. Matthys at the Child and Youth Psychiatry Department of UMC Utrecht, where she also completed her internship. Perrine was offered a position as a research assistant at the same department. In 2011, she moved to the nation’s capital to contribute to the KLIK Project at the Emma Children’s Hospital as a research assistant. Her research interests blossomed, and as part of a PhD trajectory she studied the health related quality of life and psychosocial functioning of children and young adults with hemophilia, and their parents, resulting in this thesis. In 2015, Perrine had the opportunity to spend six months at the Hemophilia Treatment Center of Hôpital Kremlin-Bicêtre in Paris, where she worked on developing the Distress Thermometer for parents (DT-P) in French. As a PhD student, Perrine continued to have clinical interests, and contributes to the outpatient follow-up of children who have unexpectedly been admitted to the Intensive Care Unit.
